Een onderzoek naar de effectiviteit en veiligheid van tetrabenazine MR bij pediatrische proefpersonen met het syndroom van Gilles de la Tourette (TBZ-MR)

Inclusiecriteria:

Onderwerpen moeten aan alle volgende criteria voldoen:

1. Kinderen van 5 tot 17 jaar
2. Proefpersonen moeten in staat zijn om geïnformeerde toestemming of toestemming te geven, indien van toepassing, en ouders/wettelijke voogd moeten in staat zijn om geïnformeerde toestemming/toestemming te geven en te voldoen aan onderzoeksprocedures
3. Proefpersoon en ouders/wettelijke voogd moeten goed kunnen communiceren met Onderzoeker en studiecoördinator
4. Gediagnosticeerd met het syndroom van Gilles de la Tourette, volgens DSM-IV-TR en met behulp van K-SADS-PL om de diagnose te ondersteunen, en waarvoor medicamenteuze behandeling nodig is
5. Totale tic-score ≥ 22 zoals gemeten door YGTSS bij screening en baseline
6. Totaal lichaamsgewicht ≥ 15 kg (33 lbs.)
7. Tics veroorzaken leed of beperkingen, zoals vastgesteld door de ouder/wettelijke voogd of proefpersoon en door de onderzoeker, ondanks het huidige behandelingsregime
8. Moeiteloos hele tabletten doorslikken

9. Niet-zwangere status:

   • Alle vrouwelijke proefpersonen mogen niet zwanger zijn (zoals aangetoond door een negatieve serum β-HCG-test), mogen geen borstvoeding geven en moeten zwangerschap vermijden vanaf ten minste 10 dagen vóór ondertekening van de geïnformeerde toestemming/instemming en tot 1 maand na het einde van de zwangerschap. studie door zich te onthouden van seksuele activiteit of door gebruik te maken van twee (2) medisch aanvaardbare anticonceptiemethoden, zoals: een niet-hormonaal spiraaltje met zaaddodend middel, vrouwencondoom met zaaddodend middel, anticonceptiesponsje met zaaddodend middel, een intravaginaal systeem, pessarium met zaaddodend middel, pessarium met zaaddodend middel, een mannelijke seksuele partner die ermee instemt een mannelijk condoom te gebruiken met zaaddodend middel, een steriele seksuele partner.
   • Mannelijke proefpersonen moeten zich onthouden van seksuele activiteit vanaf het moment dat ze de geïnformeerde toestemming/instemming ondertekenen en tot 1 maand na het einde van het onderzoek of een condoom met zaaddodend middel gebruiken.
   • Voor alle vrouwen die zwanger kunnen worden, moet het resultaat van een serumzwangerschapstest negatief zijn bij de screening en moet de urinezwangerschapstest negatief zijn bij de uitgangswaarde

Uitsluitingscriteria:

Onderwerpen komen niet in aanmerking als aan een van de volgende criteria wordt voldaan:

1. Proefpersonen met een voorgeschiedenis of huidige depressieve stoornis
2. Voorafgaande behandeling met > 7 doses tetrabenazine
3. Voorafgaande behandeling met reserpine
4. Proefpersonen met een verminderde nierfunctie (gedefinieerd als een creatininespiegel van ≥ 1,5 keer de bovengrens van de voor de leeftijd geschikte normale waarde)
5. Onderwerpen met huidige of enige geschiedenis van zelfmoordgedachten
6. Deelname aan een medicatieonderzoek binnen de 3 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek, behalve voor studie BVF-018-102
7. Gebruik van Botox® (botulinetoxine) binnen de 4 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek
8. Directe families van locatieonderzoekers of sponsormedewerkers
9. Met uitzondering van aandoeningen die rechtstreeks verband houden met de bestudeerde ziekte, heeft de patiënt een voorgeschiedenis of aanwezigheid van klinisch significante cardiovasculaire, pulmonale, hepatische, nier-, hematologische, gastro-intestinale, endocriene, immunologische, dermatologische, neurologische of oncologische of enige andere aandoening die, naar de mening van de Onderzoeker, de veiligheid van de proefpersoon of de validiteit van de onderzoeksresultaten in gevaar zou brengen.
10. Proefpersonen met klinisch belangrijke schildklierdisfunctie waarvoor medicatie nodig is
11. Proefpersonen met een verminderde leverfunctie (gedefinieerd als SGOT/SGPT-waarden ≥ 1,5 maal de bovengrens van voor de leeftijd geschikte normale waarden)
12. Proefpersonen met een Children's Depression Rating Scale-Revised (CDRS-R) totaalscore van > 65
13. Mannelijke proefpersonen met QTc > 450 msec; vrouwelijke proefpersonen met QTc > 470 msec op basis van de correctieformule van Bazzett
14. Organische hersenziekte, bijvoorbeeld traumatisch hersenletsel of toxisch delirium
15. Elk onderwerp met een onmiddellijk risico op ziekenhuisopname
16. Lichamelijk onderzoek, elektrocardiografie of laboratoriumwaarden die naar het oordeel van de onderzoeker klinisch belangrijk zijn
17. Autistische spectrum stoornis
18. Schizofrenie
19. Andere psychotische stoornis
20. Proefpersonen met een bipolaire I-stoornis
21. Proefpersonen met een of meer eerstegraads familieleden met een bipolaire I stoornis
22. Proefpersonen die niet in staat zijn om een ​​wash-outperiode van respectievelijk 4 weken voor fluoxetine en 3 weken voor MAO-remmers te voltooien voorafgaand aan het basislijnbezoek en die fluoxetine en MAO-remmers nodig hebben tijdens de behandelingsperiode
23. Onvermogen om sterke remmers of inductoren van CYP2D6 uit te wassen binnen 7 dagen na het basislijnbezoek
24. Positieve bevindingen op urinedrugscreening tijdens het screeningsbezoek
25. Allergieën voor tetrabenazine of zijn hulpstoffen