A tetrabenazin MR hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálata Tourette-szindrómás gyermekeknél (TBZ-MR)

Bevételi kritériumok:

A tantárgyaknak meg kell felelniük az alábbi feltételek mindegyikének:

1. Gyermekek 5 éves kortól 17 éves korig
2. Az alanyoknak képesnek kell lenniük arra, hogy tájékozott beleegyezést vagy hozzájárulást adjanak, ha alkalmazható
3. Az alanynak és a szülőknek/törvényes gyámnak képesnek kell lennie arra, hogy hatékonyan kommunikáljon a nyomozóval és a vizsgálati koordinátorral
4. Tourette-szindrómával diagnosztizálták a DSM-IV-TR szerint, és K-SADS-PL-t használtak a diagnózis elősegítésére, és gyógyszeres terápiát igényel
5. A teljes tic pontszám ≥ 22, YGTSS-sel mérve a szűréskor és az alapvonalon
6. Teljes testsúly ≥ 15 kg (33 font)
7. A tikok szorongást vagy károsodást okoznak, ahogy azt a szülő/törvényes gyám vagy az alany és a vizsgáló állapítja meg, a jelenlegi kezelési rend ellenére
8. Képes az egész tablettákat nehézség nélkül lenyelni

9. Nem terhes állapot:

   • Minden női alanynak nem terhesnek kell lennie (a szérum β-HCG negatív tesztje alapján), nem kell szoptatnia, és kerülnie kell a terhességet legalább 10 nappal a tájékoztatáson alapuló beleegyező nyilatkozat aláírása előtt, és a vizsgálat befejezését követő 1 hónapig. vizsgálat a szexuális tevékenységtől való tartózkodással vagy két (2) orvosilag elfogadható fogamzásgátlási módszer alkalmazásával, mint pl.: nem hormonális IUD spermiciddel, női óvszer spermiciddel, fogamzásgátló szivacs spermiciddel, intravaginális rendszer, rekeszizom spermiciddel, méhnyak sapka spermiciddel spermicid, egy férfi szexuális partner, aki vállalja, hogy férfi óvszert használ spermiciddel, steril szexuális partner.
   • A férfi alanyoknak tartózkodniuk kell a szexuális tevékenységtől a tájékozott beleegyező nyilatkozat aláírásakor és a vizsgálat befejezését követő 1 hónapig, vagy spermiciddel óvszert kell használniuk.
   • Minden fogamzóképes nő esetében a szérum terhességi tesztnek negatívnak kell lennie a szűréskor, és a vizelet terhességi tesztnek negatívnak kell lennie a kiindulási állapotnál

Kizárási kritériumok:

A tantárgyak nem jogosultak, ha az alábbi feltételek bármelyike ​​teljesül:

1. Olyan alanyok, akiknek kórtörténetében vagy jelenlegi súlyos depressziós rendellenessége van
2. Előzetes kezelés > 7 adag tetrabenazinnal
3. Előzetes kezelés reszerpinnel
4. Károsodott veseműködésű alanyok (amelyek kreatininszintje ≥ 1,5-szerese az életkornak megfelelő normálérték felső határának)
5. Olyan alanyok, akiknek jelenleg vagy korábban volt öngyilkossági gondolata
6. Részvétel a szűrővizsgálatot megelőző 3 hónapon belüli gyógyszeres vizsgálatban, kivéve a BVF-018-102 vizsgálatot
7. Botox® (botulinum toxin) használata a szűrővizsgálatot megelőző 4 hónapban
8. A helyszíni nyomozók vagy támogató alkalmazottak közvetlen családtagjai
9. A vizsgált betegséggel közvetlenül összefüggő állapotok kivételével az alanynak klinikailag jelentős szív- és érrendszeri, tüdő-, máj-, vese-, hematológiai, gasztrointesztinális, endokrin, immunológiai, bőrgyógyászati, neurológiai vagy onkológiai vagy bármely más olyan állapota van, amely a vélemény szerint veszélyeztetné az alany biztonságát vagy a vizsgálati eredmények érvényességét.
10. Klinikailag jelentős pajzsmirigyműködési zavarban szenvedő, gyógyszeres kezelést igénylő alanyok
11. Károsodott májműködésű alanyok (az SGOT/SGPT szint ≥ 1,5-szerese az életkornak megfelelő normálérték felső határának)
12. Alanyok, akiknek a Gyermek Depresszió Értékelési Skála (CDRS-R) összpontszáma > 65
13. Férfi alanyok, akiknél QTc > 450 msec; női alanyok, akiknek QTc-je > 470 msec, a Bazzett-féle korrekciós képlet alapján
14. Szerves agybetegségek, például traumás agysérülési maradványok vagy toxikus delírium
15. Bármely alany, akinél fennáll a kórházi kezelés azonnali veszélye
16. A vizsgáló véleménye szerint klinikailag fontos fizikális vizsgálat, elektrokardiográfia vagy laboratóriumi értékek
17. Autisztikus spektrum zavar
18. Skizofrénia
19. Egyéb pszichotikus rendellenesség
20. I. bipoláris zavarban szenvedő alanyok
21. Azok az alanyok, akiknek egy vagy több elsőfokú rokonuk van bipoláris zavarban
22. Azok az alanyok, akik a kiindulási vizit előtt nem tudják teljesíteni a 4 hetes fluoxetin, illetve 3 hetes MAOI-k kimosási időszakát, és akiknek a kezelési időszak alatt fluoxetinre és MAOI-ra van szükségük
23. Az erős CYP2D6 inhibitorok vagy induktorok kiürülésének képtelensége a kiindulási látogatást követő 7 napon belül
24. Pozitív eredmények a vizelet gyógyszerszűrésén a szűrővizsgálaton
25. Allergia a tetrabenazinra vagy segédanyagaira