Badanie skuteczności i bezpieczeństwa tetrabenazyny MR u dzieci i młodzieży z zespołem Tourette'a (TBZ-MR)

Kryteria przyjęcia:

Przedmioty muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria:

1. Dzieci w wieku od 5 do maksymalnie 17 lat
2. Uczestnicy muszą być zdolni do wyrażenia świadomej zgody lub zgody, jeśli dotyczy, a rodzice/opiekunowie prawni muszą być w stanie udzielić świadomej zgody/pozwolenia i przestrzegać procedur badania
3. Badany i rodzice/opiekunowie prawni muszą być w stanie skutecznie komunikować się z badaczem i koordynatorem badania
4. Z rozpoznaniem zespołu Tourette'a, zgodnie z DSM-IV-TR i przy użyciu K-SADS-PL w celu ułatwienia diagnozy i wymagających farmakoterapii
5. Całkowity wynik tików ≥ 22 mierzony za pomocą YGTSS podczas badania przesiewowego i na początku badania
6. Całkowita masa ciała ≥ 15 kg (33 funty)
7. Tiki powodują niepokój lub upośledzenie, zgodnie z ustaleniami rodzica/opiekuna prawnego lub badanego oraz badacza, pomimo aktualnego schematu leczenia
8. Potrafi bez problemu połykać całe tabletki

9. Stan niebędący w ciąży:

   • Wszystkie pacjentki nie mogą być w ciąży (co wykazano na podstawie ujemnego wyniku testu β-HCG w surowicy), nie karmić piersią i muszą unikać zajścia w ciążę przez co najmniej 10 dni przed podpisaniem świadomej zgody/zgody i do 1 miesiąca po zakończeniu badania poprzez powstrzymanie się od aktywności seksualnej lub stosowanie dwóch (2) medycznie dopuszczalnych metod antykoncepcji, takich jak: niehormonalna wkładka domaciczna ze środkiem plemnikobójczym, prezerwatywa dla kobiet ze środkiem plemnikobójczym, gąbka antykoncepcyjna ze środkiem plemnikobójczym, system dopochwowy, diafragma ze środkiem plemnikobójczym, kapturek naszyjkowy ze środkiem plemnikobójczym środek plemnikobójczy, męski partner seksualny, który zgadza się na użycie męskiej prezerwatywy ze środkiem plemnikobójczym, bezpłodny partner seksualny.
   • Mężczyźni muszą powstrzymać się od aktywności seksualnej od momentu podpisania świadomej zgody/zgody i do 1 miesiąca po zakończeniu badania lub używać prezerwatywy ze środkiem plemnikobójczym.
   • W przypadku wszystkich kobiet w wieku rozrodczym wynik testu ciążowego z surowicy musi być ujemny w momencie badania przesiewowego, a test ciążowy z moczu musi być ujemny w punkcie wyjściowym

Kryteria wyłączenia:

Przedmioty nie kwalifikują się, jeśli spełnione jest którekolwiek z poniższych kryteriów:

1. Pacjenci z historią lub obecnym dużym zaburzeniem depresyjnym
2. Wcześniejsze leczenie > 7 dawkami tetrabenazyny
3. Wcześniejsze leczenie rezerpiną
4. Osoby z zaburzeniami czynności nerek (określanymi jako mające stężenie kreatyniny ≥ 1,5-krotność górnej granicy normy odpowiedniej dla wieku)
5. Osoby z obecnymi lub jakąkolwiek historią myśli samobójczych
6. Udział w badaniu eksperymentalnym leku w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową, z wyjątkiem badania BVF-018-102
7. Stosowanie Botoxu® (toksyny botulinowej) w ciągu 4 miesięcy przed wizytą przesiewową
8. Najbliższe rodziny Badaczy terenu lub pracowników sponsorów
9. Z wyłączeniem stanów związanych bezpośrednio z badaną chorobą, pacjent ma w przeszłości lub występował klinicznie istotny stan sercowo-naczyniowy, płucny, wątrobowy, nerkowy, hematologiczny, żołądkowo-jelitowy, hormonalny, immunologiczny, dermatologiczny, neurologiczny lub onkologiczny lub jakikolwiek inny stan, który w opinii Badacza, zagroziłoby bezpieczeństwu badanego lub ważności wyników badania.
10. Pacjenci z klinicznie istotnymi zaburzeniami czynności tarczycy wymagającymi leczenia
11. Osoby z zaburzeniami czynności wątroby (zdefiniowane jako mające poziomy SGOT/SGPT ≥ 1,5-krotność górnej granicy wartości prawidłowych właściwych dla wieku)
12. Pacjenci z całkowitym wynikiem w skali oceny depresji dziecięcej (CDRS-R) > 65
13. Mężczyźni z odstępem QTc > 450 ms; kobiety z odstępem QTc > 470 ms na podstawie wzoru korygującego Bazzetta
14. Organiczna choroba mózgu, na przykład pozostałości urazowego uszkodzenia mózgu lub delirium toksyczne
15. Każdy podmiot z bezpośrednim ryzykiem konieczności hospitalizacji
16. Badanie fizykalne, elektrokardiografia lub wartości laboratoryjne, które są klinicznie istotne w opinii badacza
17. Zaburzenia ze spektrum autyzmu
18. Schizofrenia
19. Inne zaburzenie psychotyczne
20. Osoby z chorobą afektywną dwubiegunową typu I
21. Pacjenci z jednym lub większą liczbą krewnych pierwszego stopnia z chorobą afektywną dwubiegunową typu I
22. Pacjenci, którzy nie są w stanie ukończyć okresu wypłukiwania wynoszącego odpowiednio 4 tygodnie dla fluoksetyny i 3 tygodnie dla MAOI przed wizytą wyjściową i którzy wymagają fluoksetyny i IMAO w okresie leczenia
23. Niemożność wypłukania silnych inhibitorów lub induktorów CYP2D6 w ciągu 7 dni od wizyty wyjściowej
24. Pozytywne wyniki badań przesiewowych na obecność narkotyków w moczu podczas wizyty przesiewowej
25. Alergie na tetrabenazynę lub jej substancje pomocnicze