Eine Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Tetrabenazin MR bei pädiatrischen Patienten mit Tourette-Syndrom (TBZ-MR)

Einschlusskriterien:

Die Probanden müssen alle folgenden Kriterien erfüllen:

1. Kinder im Alter von 5 bis 17 Jahren
2. Die Probanden müssen in der Lage sein, gegebenenfalls eine Einwilligung nach Aufklärung oder Zustimmung zu erteilen, und Eltern/Erziehungsberechtigte müssen in der Lage sein, eine Einwilligung nach Aufklärung/Erlaubnis zu erteilen und die Studienverfahren einzuhalten
3. Der Proband und die Eltern/Erziehungsberechtigten müssen in der Lage sein, effektiv mit dem Prüfarzt und dem Studienkoordinator zu kommunizieren
4. Diagnostiziert mit Tourette-Syndrom gemäß DSM-IV-TR und Verwendung von K-SADS-PL zur Unterstützung der Diagnose und medikamentöse Therapie erforderlich
5. Gesamt-Tic-Score ≥ 22, gemessen durch YGTSS beim Screening und bei Studienbeginn
6. Gesamtkörpergewicht ≥ 15 kg (33 lbs.)
7. Tics verursachen Leiden oder Beeinträchtigungen, wie von den Eltern/Erziehungsberechtigten oder dem Probanden und dem Prüfarzt festgestellt, trotz des aktuellen Behandlungsschemas
8. Kann problemlos ganze Tabletten schlucken

9. Nicht-schwangerer Status:

   • Alle weiblichen Probanden müssen nicht schwanger sein (wie durch einen negativen Serum-β-HCG-Test nachgewiesen), nicht stillen und mindestens 10 Tage vor Unterzeichnung der Einverständniserklärung/Zustimmung und bis 1 Monat nach dem Ende der Schwangerschaft eine Schwangerschaft vermeiden Studie, indem Sie auf sexuelle Aktivität verzichten oder zwei (2) medizinisch akzeptable Verhütungsmethoden anwenden, wie z Spermizid, ein männlicher Sexualpartner, der sich bereit erklärt, ein männliches Kondom mit Spermizid, einem sterilen Sexualpartner, zu verwenden.
   • Männliche Probanden müssen ab dem Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung/Zustimmung und bis 1 Monat nach Ende der Studie auf sexuelle Aktivitäten verzichten oder ein Kondom mit Spermizid verwenden.
   • Für alle Frauen im gebärfähigen Alter muss ein Serum-Schwangerschaftstest beim Screening negativ und ein Urin-Schwangerschaftstest bei Baseline negativ sein

Ausschlusskriterien:

Themen sind nicht teilnahmeberechtigt, wenn eines der folgenden Kriterien erfüllt ist:

1. Probanden mit Vorgeschichte oder aktueller schwerer depressiver Störung
2. Vorbehandlung mit > 7 Dosen Tetrabenazin
3. Vorbehandlung mit Reserpin
4. Personen mit eingeschränkter Nierenfunktion (definiert als mit einem Kreatininspiegel von ≥ 1,5-mal der Obergrenze des altersgerechten Normalwerts)
5. Subjekte mit aktuellen oder früheren Suizidgedanken
6. Teilnahme an einer Prüfmedikationsstudie innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening-Besuch, mit Ausnahme der Studie BVF-018-102
7. Verwendung von Botox® (Botulinumtoxin) innerhalb von 4 Monaten vor dem Screening-Besuch
8. Direkte Familienangehörige von Ermittlern vor Ort oder Mitarbeitern des Sponsors
9. Mit Ausnahme von Zuständen, die direkt mit der untersuchten Krankheit zusammenhängen, hat das Subjekt eine Vorgeschichte oder das Vorhandensein von klinisch signifikanten kardiovaskulären, pulmonalen, hepatischen, renalen, hämatologischen, gastrointestinalen, endokrinen, immunologischen, dermatologischen, neurologischen oder onkologischen oder anderen Erkrankungen, die der Meinung sind des Prüfarztes die Sicherheit des Probanden oder die Gültigkeit der Studienergebnisse gefährden würde.
10. Patienten mit klinisch bedeutsamer Schilddrüsenfunktionsstörung, die Medikamente benötigen
11. Patienten mit eingeschränkter Leberfunktion (definiert als SGOT/SGPT-Werte ≥ 1,5-mal die Obergrenze altersgerechter Normalwerte)
12. Probanden mit einem CDRS-R-Gesamtwert (Children's Depression Rating Scale-Revised) von > 65
13. Männliche Probanden mit QTc > 450 ms; weibliche Probanden mit QTc > 470 ms basierend auf der Bazzett-Korrekturformel
14. Organische Hirnerkrankungen, z. B. Rückstände von traumatischen Hirnverletzungen oder toxisches Delirium
15. Jedes Subjekt, bei dem das unmittelbare Risiko besteht, dass es ins Krankenhaus eingeliefert werden muss
16. Körperliche Untersuchung, Elektrokardiographie oder Laborwerte, die nach Meinung des Prüfarztes klinisch wichtig sind
17. Autismus-Spektrum-Störung
18. Schizophrenie
19. Andere psychotische Störung
20. Patienten mit Bipolar-I-Störung
21. Probanden mit einem oder mehreren Verwandten ersten Grades mit Bipolar-I-Störung
22. Patienten, die nicht in der Lage sind, eine Auswaschphase von 4 Wochen für Fluoxetin bzw. 3 Wochen für MAO-Hemmer vor dem Baseline-Besuch zu absolvieren, und die während des Behandlungszeitraums Fluoxetin und MAO-Hemmer benötigen
23. Unfähigkeit, starke Inhibitoren oder Induktoren von CYP2D6 innerhalb von 7 Tagen nach dem Baseline-Besuch auszuwaschen
24. Positive Befunde beim Urin-Drogenscreening beim Screening-Besuch
25. Allergien gegen Tetrabenazin oder seine Hilfsstoffe