- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT01133353
En undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af Tetrabenazin MR hos pædiatriske personer med Tourettes syndrom (TBZ-MR)
26. november 2019 opdateret af: Bausch Health Americas, Inc.
En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af Tetrabenazin MR hos forsøgspersoner i alderen 5 til 17 år med Tourettes syndrom
Formålet med dette kliniske forsøg er at studere den terapeutiske effekt af tetrabenazin MR hos børn med Tourettes syndrom, målt ved forbedringen i den samlede tic-score af Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS).
Studieoversigt
Status
Trukket tilbage
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Tourettes Syndrom (TS) diagnosticeres typisk i den tidlige barndom (6-7 år) eller før 21 års alderen og er karakteriseret ved kroniske, intermitterende motoriske og fonetiske tics.
Der er en mængde beviser, hovedsagelig fra de kliniske erfaringsdata, som tyder på effektiviteten af tetrabenazin hos TS-patienter med tics, herunder patienter, der ikke reagerede på andre behandlingsmuligheder.
Disse publikationer rapporterer konsekvent anvendeligheden af tetrabenazin som et alternativ til konventionelle neuroleptika til behandling af TS.
Undersøgelsestype
Interventionel
Fase
- Fase 2
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
3 år til 14 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Emner skal opfylde alle følgende kriterier:
- Børn i alderen 5 til op til 17 år
- Forsøgspersoner skal være i stand til at give informeret samtykke eller samtykke, hvis det er relevant, og forældre/værge skal være i stand til at give informeret samtykke/tilladelse og overholde undersøgelsesprocedurer
- Forsøgsperson og forældre/værge skal være i stand til at kommunikere effektivt med efterforsker og studiekoordinator
- Diagnosticeret med Tourettes syndrom ifølge DSM-IV-TR og ved at bruge K-SADS-PL til at hjælpe med diagnosticering og kræver lægemiddelbehandling
- Samlet tic-score ≥ 22 målt ved YGTSS ved screening og baseline
- Samlet kropsvægt ≥ 15 kg (33 lbs.)
- Tics forårsager angst eller svækkelse, som bestemt af forælder/værge eller forsøgsperson og af investigator, på trods af det aktuelle behandlingsregime
- Kan sluge hele tabletter uden besvær
Ikke-gravid status:
- Alle kvindelige forsøgspersoner skal være ikke-gravide (som påvist ved negativ serum β-HCG-test), ikke-amme og skal undgå graviditet fra mindst 10 dage før underskrivelse af det informerede samtykke/samtykke og indtil 1 måned efter afslutningen af undersøgelse ved at afholde sig fra seksuel aktivitet eller bruge to (2) medicinsk acceptable præventionsmetoder, såsom: en ikke-hormonel spiral med sæddræbende middel, kvindekondom med sæddræbende middel, svangerskabsforebyggende svamp med sæddræbende middel, et intravaginalt system, mellemgulv med sæddræbende middel, cervikal hætte med spermicid, en mandlig seksuel partner, der accepterer at bruge et mandligt kondom med spermicid, en steril seksuel partner.
- Mandlige forsøgspersoner skal afholde sig fra seksuel aktivitet fra det tidspunkt, de underskriver det informerede samtykke/samtykke og indtil 1 måned efter afslutningen af undersøgelsen eller bruge kondom med sæddræbende middel.
- For alle kvinder i den fødedygtige alder skal et serumgraviditetstestresultat være negativt ved screening, og uringraviditetstest skal være negativt ved baseline
Ekskluderingskriterier:
Emner er ikke kvalificerede, hvis et af følgende kriterier er opfyldt:
- Forsøgspersoner med historie eller nuværende svær depressiv lidelse
- Forudgående behandling med > 7 doser tetrabenazin
- Forudgående behandling med reserpin
- Personer med nedsat nyrefunktion (defineret som havende et kreatininniveau på ≥ 1,5 gange den øvre grænse for alderssvarende normalværdi)
- Forsøgspersoner med aktuelle eller en hvilken som helst historie med selvmordstanker
- Deltagelse i et forsøg med medicin inden for de 3 måneder forud for screeningsbesøget, undtagen undersøgelse BVF-018-102
- Brug af Botox® (botulinumtoksin) inden for de 4 måneder forud for screeningsbesøget
- Umiddelbare familier til efterforskere eller sponsormedarbejdere
- Med undtagelse af tilstande, der er direkte relateret til den undersøgte sygdom, har forsøgspersonen en historie eller tilstedeværelse af klinisk signifikant kardiovaskulær, pulmonal, hepatisk, nyre, hæmatologisk, gastrointestinal, endokrin, immunologisk, dermatologisk, neurologisk eller onkologisk eller enhver anden tilstand, som efter vurderingen af investigator, ville bringe forsøgspersonens sikkerhed eller validiteten af undersøgelsesresultaterne i fare.
- Personer med klinisk vigtig skjoldbruskkirteldysfunktion, der kræver medicin
- Personer med nedsat leverfunktion (defineret som havende SGOT/SGPT-niveauer ≥ 1,5 gange den øvre grænse for alderssvarende normale værdier)
- Forsøgspersoner med en samlet score for børns depressionsvurdering (CDRS-R) på > 65
- Mandlige forsøgspersoner med QTc > 450 msek; kvindelige forsøgspersoner med QTc > 470 msek baseret på Bazzetts korrektionsformel
- Organisk hjernesygdom, for eksempel traumatiske hjerneskaderester eller toksisk delirium
- Ethvert individ med umiddelbar risiko for at kræve hospitalsindlæggelse
- Fysisk undersøgelse, elektrokardiografi eller laboratorieværdier, der er klinisk vigtige efter investigatorens mening
- Autistisk spektrum forstyrrelse
- Skizofreni
- Anden psykotisk lidelse
- Personer med bipolar I lidelse
- Forsøgspersoner med en eller flere førstegradsslægtninge med Bipolar I-lidelse
- Forsøgspersoner, der ikke er i stand til at gennemføre en udvaskningsperiode på henholdsvis 4 uger for fluoxetin og 3 uger for MAO-hæmmere forud for baseline-besøget, og som har behov for fluoxetin og MAO-hæmmere i behandlingsperioden
- Manglende evne til at udvaske stærke hæmmere eller inducere af CYP2D6 inden for 7 dage efter baseline besøget
- Positive fund på urinmedicinsk screening ved screeningsbesøget
- Allergi over for tetrabenazin eller dets hjælpestoffer
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Placebo komparator: Placebo
|
1 til 5 tabletter én gang dagligt afhængig af vægt i 12 uger
|
Eksperimentel: Tetrabenazin MR
|
Modified-Release (MR) tabletter indeholdende 15 mg eller 30 mg tetrabenazin, dosiseskalerende op til maksimalt 150 mg afhængig af vægt, én gang dagligt i 12 uger
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Forbedring i total tic-score målt ved Yale Global Tic Severity Score (YGTSS)
Tidsramme: Dage 0 til 84
|
Dage 0 til 84
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af tetrabenazin ved hjælp af kognitive foranstaltninger
Tidsramme: Dag 0 og 84
|
Dag 0 og 84
|
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af tetrabenazin ved hjælp af en vurdering af depression
Tidsramme: Dage 0 til 84
|
Dage 0 til 84
|
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af tetrabenazin ved hjælp af en vurdering af suicidalitet
Tidsramme: Dage 0 til 91
|
Dage 0 til 91
|
At udforske de terapeutiske virkninger af tetrabenazin ved hjælp af den fulde YGTSS
Tidsramme: Dage 0 til 84
|
Dage 0 til 84
|
At udforske de terapeutiske virkninger af tetrabenazin ved hjælp af Patient Global Impression of Change-skalaen (PGI-C)
Tidsramme: Dage 0 til 84
|
Dage 0 til 84
|
At udforske de terapeutiske virkninger af tetrabenazin ved hjælp af Clinical Global Impression of Severity-skalaen (CGI-S)
Tidsramme: Dage 0 til 84
|
Dage 0 til 84
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. marts 2011
Primær færdiggørelse (Forventet)
1. november 2011
Studieafslutning (Forventet)
1. december 2011
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
24. maj 2010
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
27. maj 2010
Først opslået (Skøn)
28. maj 2010
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
29. november 2019
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
26. november 2019
Sidst verificeret
1. november 2019
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Psykiske lidelser
- Patologiske processer
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Sygdom
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Basal Ganglia Sygdomme
- Bevægelsesforstyrrelser
- Neurodegenerative sygdomme
- Heredodegenerative lidelser, nervesystem
- Neuroudviklingsforstyrrelser
- Tic lidelser
- Syndrom
- Tourettes syndrom
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Adrenerge midler
- Neurotransmittermidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Neurotransmitter optagelseshæmmere
- Membrantransportmodulatorer
- Adrenerge optagelseshæmmere
- Tetrabenazin
Andre undersøgelses-id-numre
- BVF-018-201
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Tourettes syndrom
-
Riphah International UniversityAfsluttet
-
Riphah International UniversityAfsluttet
-
Shaare Zedek Medical CenterUkendtPræmenstruelt syndrom - PMS
-
Esra ÖZERKTO Karatay UniversityRekrutteringEffekten af aromaterapiapplikation med bergamot og grapefrugt æteriske olier på PMS (Aromatherapy)Præmenstruelt syndrom - PMSKalkun
-
Brian JonasNational Cancer Institute (NCI); Celgene; Pharmacyclics LLC.AfsluttetTidligere behandlet myelodysplastisk syndrom | Myelodysplastisk syndrom | Terapi-relateret myelodysplastisk syndrom | Sekundært myelodysplastisk syndrom | Refraktært højrisiko myelodysplastisk syndromForenede Stater
-
Hrain Biotechnology Co., Ltd.Shanghai Changzheng HospitalAktiv, ikke rekrutterendePOMES syndrom | Tilbagefaldende og refraktær POMES-syndromKina
-
Riphah International UniversityRekrutteringNedre kors syndromPakistan
-
Foundation University IslamabadRekruttering
-
University of CalgaryUkendtNefrotisk syndrom hos børn | Nefrotisk syndrom, minimal ændring | Nefrotisk syndrom, idiopatiskCanada
-
University of California, Los AngelesBoston Children's Hospital; Duke University; Children's Hospital Medical...RekrutteringBohring-Opitz syndrom | ASXL1 genmutation | Shashi-Pena syndrom | ASXL2-genmutation | Bainbridge-Ropers syndrom | ASXL3 genmutationForenede Stater
Kliniske forsøg med Tetrabenazin MR
-
Dr. Reddy's Laboratories LimitedAfsluttetSund og raskIndien
-
Joseph JankovicIkke længere tilgængeligHyperkinetiske bevægelsesforstyrrelser
-
New York Medical CollegeAfsluttet
-
Dr. Reddy's Laboratories LimitedAfsluttet
-
Centre Hospitalier Universitaire, AmiensAfsluttet
-
William Ondo, MDH. Lundbeck A/SRekrutteringHuntingtons sygdomForenede Stater
-
Oregon Health and Science UniversityEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...Afsluttet
-
University of ZurichBalgrist University HospitalIkke rekrutterer endnu
-
Neurocrine BiosciencesAfsluttetTardiv dyskinesiForenede Stater, Puerto Rico