En studie av effektiviteten och säkerheten av Tetrabenazin MR hos pediatriska patienter med Tourettes syndrom (TBZ-MR)

Inklusionskriterier:

Ämnen måste uppfylla alla följande kriterier:

1. Barn i åldern 5 till upp till 17 år
2. Försökspersoner måste kunna ge informerat samtycke eller samtycke, om tillämpligt, och föräldrar/vårdnadshavare måste kunna ge informerat samtycke/tillstånd och följa studieprocedurer
3. Försöksperson och föräldrar/vårdnadshavare måste kunna kommunicera effektivt med utredare och studiesamordnare
4. Diagnostiserats med Tourettes syndrom, enligt DSM-IV-TR och använder K-SADS-PL för att underlätta diagnos, och kräver läkemedelsbehandling
5. Total tic-poäng ≥ 22 mätt med YGTSS vid screening och baslinje
6. Total kroppsvikt ≥ 15 kg (33 lbs.)
7. Tics orsakar ångest eller funktionsnedsättning, som bestäms av förälder/vårdnadshavare eller försöksperson och av utredaren, trots aktuell behandlingsregim
8. Kan svälja hela tabletter utan svårighet

9. Icke-gravid status:

   • Alla kvinnliga försökspersoner måste vara icke-gravida (vilket framgår av negativt serum-β-HCG-test), inte ammande och måste undvika graviditet från minst 10 dagar före undertecknandet av det informerade samtycket och fram till 1 månad efter slutet av studie genom att avstå från sexuell aktivitet eller använda två (2) medicinskt acceptabla preventivmedel, såsom: en icke-hormonell spiral med spermicid, kvinnlig kondom med spermicid, preventivsvamp med spermicid, ett intravaginalt system, diafragma med spermicid, cervikal cap med spermiedödande medel, en manlig sexpartner som går med på att använda en manlig kondom med spermiedödande medel, en steril sexpartner.
   • Manliga försökspersoner måste avstå från sexuell aktivitet från det att de undertecknar det informerade samtycket/samtycket och fram till 1 månad efter studiens slut eller använda kondom med spermiedödande medel.
   • För alla kvinnor i fertil ålder måste ett serumgraviditetstest vara negativt vid screening och uringraviditetstest måste vara negativt vid baslinjen

Exklusions kriterier:

Ämnen är inte kvalificerade om något av följande kriterier är uppfyllda:

1. Försökspersoner med historia eller aktuell depression
2. Tidigare behandling med > 7 doser tetrabenazin
3. Tidigare behandling med reserpin
4. Försökspersoner med nedsatt njurfunktion (definierad som att ha en kreatininnivå på ≥ 1,5 gånger den övre gränsen för åldersanpassat normalvärde)
5. Försökspersoner med nuvarande eller någon historia av självmordstankar
6. Deltagande i en läkemedelsprövning inom 3 månader före screeningbesöket, förutom studie BVF-018-102
7. Användning av Botox® (botulinumtoxin) inom 4 månader före screeningbesöket
8. Omedelbara familjer till webbplatsutredare eller sponsoranställda
9. Exklusive tillstånd som är direkt relaterade till sjukdomen som studeras, har försökspersonen en historia eller närvaro av kliniskt signifikanta kardiovaskulära, pulmonella, lever-, njur-, hematologiska, gastrointestinala, endokrina, immunologiska, dermatologiska, neurologiska eller onkologiska tillstånd eller något annat tillstånd som enligt åsikten av utredaren, skulle äventyra patientens säkerhet eller giltigheten av studieresultaten.
10. Patienter med kliniskt viktig sköldkörteldysfunktion som kräver medicinering
11. Patienter med nedsatt leverfunktion (definierad som att ha SGOT/SGPT-nivåer ≥ 1,5 gånger den övre gränsen för åldersanpassade normala värden)
12. Försökspersoner med ett totalpoäng på > 65 (CDRS-R) för barns depression.
13. Manliga försökspersoner med QTc > 450 msek; kvinnliga försökspersoner med QTc > 470 msek baserat på Bazzetts korrektionsformel
14. Organisk hjärnsjukdom, till exempel rester av traumatiska hjärnskador eller giftigt delirium
15. Alla försökspersoner med omedelbar risk att behöva sjukhusvård
16. Fysisk undersökning, elektrokardiografi eller laboratorievärden som är kliniskt viktiga enligt utredarens åsikt
17. Autistisk spektrumstörning
18. Schizofreni
19. Annan psykotisk störning
20. Personer med bipolär störning I
21. Försökspersoner med en eller flera första gradens släktingar med Bipolär I-sjukdom
22. Försökspersoner som inte kan fullfölja en uttvättningsperiod på 4 veckor för fluoxetin respektive 3 veckor för MAO-hämmare före baslinjebesöket och som behöver fluoxetin och MAO-hämmare under behandlingsperioden
23. Oförmåga att tvätta bort starka hämmare eller inducerare av CYP2D6 inom 7 dagar efter baslinjebesöket
24. Positiva fynd på urinläkemedelsscreening vid screeningbesöket
25. Allergier mot tetrabenazin eller dess hjälpämnen