评估 ALN-TTR01 在转甲状腺素蛋白 (TTR) 淀粉样变性中的安全性和耐受性的试验
2012年5月23日 更新者：Alnylam Pharmaceuticals
一项 1 期、随机、单盲、安慰剂对照、剂量递增试验，以评估单剂量静脉注射 ALN-TTR01 在 TTR 淀粉样变性患者中的安全性和耐受性
本研究的目的是确定单剂量 ALN-TTR01 在转甲状腺素蛋白 (TTR) 介导的淀粉样变性 (ATTR) 患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
32
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- TTR淀粉样变性的诊断
- 足够的血细胞计数、肝肾功能
- 有生育能力的妇女必须进行阴性妊娠试验，不能母乳喂养，并且必须使用适当的节育方法
- 男性同意使用适当的避孕措施
- 愿意并能够遵守协议要求的访问时间表和访问要求，并提供书面知情同意书。
排除标准：
- 已知的人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阳性状态
- 筛选后 7 天内接受抗生素治疗细菌感染
- 已知或疑似全身性病毒、寄生虫或真菌感染
- 在研究药物给药前 30 天内接受研究药物
- 心脏功能差
- 首席研究员认为不适合研究
- 已知对寡核苷酸的敏感性
- 赞助商或临床研究现场人员的员工或家庭成员。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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PLACEBO_COMPARATOR：无菌生理盐水（0.9% NaCl）
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计算体积以匹配有源比较器
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ACTIVE_COMPARATOR：ALN-TTR01
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静脉内 (IV) 输注的剂量水平在 0.01 和 1.0 mg/kg 之间
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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经历不良事件 (AE)、严重不良事件 (SAE) 和研究药物停药的患者比例。
大体时间：长达 28 天
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长达 28 天
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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ALN-TTR01 的药代动力学 (PK)（Cmax、tmax、t1/2、AUC0-last、CL）
大体时间：长达 70 天
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长达 70 天
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ALN-TTR01 对循环 TTR 水平的影响（确定 TTR 降低至治疗前/基线 TTR 水平的百分比）
大体时间：最多 70 天
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最多 70 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Jared Gollob, MD、Alnylam Pharmaceuticals Inc
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年6月1日
初级完成 (实际的)
2012年1月1日
研究完成 (实际的)
2012年2月1日
研究注册日期
首次提交
2010年6月21日
首先提交符合 QC 标准的
2010年6月22日
首次发布 (估计)
2010年6月23日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2012年5月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2012年5月23日
最后验证
2012年5月1日
更多信息
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