Ensayo para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de ALN-TTR01 en la amiloidosis por transtiretina (TTR)
23 de mayo de 2012 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
Un ensayo de fase 1, aleatorizado, simple ciego, controlado con placebo, de escalada de dosis para evaluar la seguridad y tolerabilidad de una dosis única de ALN-TTR01 intravenoso en pacientes con amiloidosis TTR
El propósito de este estudio es determinar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de una dosis única de ALN-TTR01 en pacientes con amiloidosis mediada por transtiretina (TTR) (ATTR).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
32
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Le Kremlin Bicêtre, Francia, 94275
- Clinical Site
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Porto, Portugal, 4099-001
- Clinical Site
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London, Reino Unido, SE1 1YR
- Clinical Site
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Umeå, Suecia, SE 901 85
- Clinical Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de amiloidosis TTR
- Recuentos sanguíneos adecuados, función hepática y renal.
- Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa, no pueden amamantar y deben usar un método anticonceptivo adecuado
- Los hombres aceptan usar métodos anticonceptivos apropiados
- Dispuesto y capaz de cumplir con el programa de visitas requerido por el protocolo y los requisitos de las visitas y dar su consentimiento informado por escrito.
Criterio de exclusión:
- Estado positivo conocido del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
- Recibir antibióticos para la infección bacteriana dentro de los 7 días posteriores a la selección
- Infección viral, parasitaria o fúngica sistémica conocida o sospechada
- Recibir un agente en investigación dentro de los 30 días anteriores a la administración del fármaco del estudio
- Mala función cardíaca
- Considerado no apto para el estudio por el Investigador Principal
- Sensibilidad conocida a los oligonucleótidos
- Empleado o familiar del patrocinador o del personal del sitio del estudio clínico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: SOLTERO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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PLACEBO_COMPARADOR: Solución salina normal estéril (0,9% NaCl)
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Volumen calculado para que coincida con el comparador activo
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COMPARADOR_ACTIVO: ALN-TTR01
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Niveles de dosis entre 0,01 y 1,0 mg/kg por infusión intravenosa (IV)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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La proporción de pacientes que experimentaron eventos adversos (AE), eventos adversos graves (SAE) y discontinuación del fármaco del estudio.
Periodo de tiempo: Hasta 28 Días
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Hasta 28 Días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Farmacocinética (PK) de ALN-TTR01 (Cmax, tmax, t1/2, AUC0-last, CL)
Periodo de tiempo: Hasta 70 días
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Hasta 70 días
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Efecto de ALN-TTR01 en los niveles circulantes de TTR (Determinación del % de reducción de TTR al pretratamiento/nivel de referencia de TTR)
Periodo de tiempo: hasta 70 días
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hasta 70 días
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Jared Gollob, MD, Alnylam Pharmaceuticals Inc
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de junio de 2010
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de enero de 2012
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de febrero de 2012
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de junio de 2010
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de junio de 2010
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
23 de junio de 2010
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ESTIMAR)
24 de mayo de 2012
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de mayo de 2012
Última verificación
1 de mayo de 2012
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ALN-TTR01-001
- 2009-017383-16 (EUDRACT_NUMBER)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .