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Prova per valutare la sicurezza e la tollerabilità di ALN-TTR01 nell'amiloidosi da transtiretina (TTR)

23 maggio 2012 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals

Uno studio di fase 1, randomizzato, in singolo cieco, controllato con placebo, con aumento della dose per valutare la sicurezza e la tollerabilità di una singola dose di ALN-TTR01 per via endovenosa in pazienti con amiloidosi TTR

Lo scopo di questo studio è determinare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di una singola dose di ALN-TTR01 in pazienti con amiloidosi mediata da transtiretina (TTR) (ATTR).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

32

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Le Kremlin Bicêtre, Francia, 94275
        • Clinical Site
  • Portogallo
      • Porto, Portogallo, 4099-001
        • Clinical Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE1 1YR
        • Clinical Site
  • Svezia
      • Umeå, Svezia, SE 901 85
        • Clinical Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di amiloidosi TTR
  • Conta ematica, funzionalità epatica e renale adeguate
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo, non possono allattare e devono utilizzare un metodo di controllo delle nascite adeguato
  • I maschi accettano di usare un metodo contraccettivo appropriato
  • Disponibilità e capacità di rispettare il programma delle visite e i requisiti delle visite richiesti dal protocollo e fornire il consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

  • Stato positivo noto al virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  • Ricezione di antibiotici per infezione batterica entro 7 giorni dallo screening
  • Infezione virale, parassitaria o fungina sistemica nota o sospetta
  • Ricezione di un agente sperimentale entro 30 giorni prima della somministrazione del farmaco in studio
  • Scarsa funzionalità cardiaca
  • Considerato non idoneo allo studio dal Principal Investigator
  • Sensibilità nota agli oligonucleotidi
  • Dipendente o familiare dello sponsor o del personale del sito dello studio clinico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: SEPARARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
PLACEBO_COMPARATORE: Soluzione fisiologica sterile (0,9% NaCl)
Droga: Soluzione fisiologica sterile (0,9% NaCl)
Volume calcolato per corrispondere al comparatore attivo
ACTIVE_COMPARATORE: ALN-TTR01
Droga: ALN-TTR01
Livelli di dose compresi tra 0,01 e 1,0 mg/kg per infusione endovenosa (IV).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
La percentuale di pazienti che hanno manifestato eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE) e interruzione del farmaco oggetto dello studio.
Lasso di tempo: Fino a 28 giorni
Fino a 28 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Farmacocinetica (PK) di ALN-TTR01 (Cmax, tmax, t1/2, AUC0-last, CL)
Lasso di tempo: Fino a 70 giorni
Fino a 70 giorni
Effetto di ALN-TTR01 sui livelli circolanti di TTR (determinazione della % di riduzione del TTR rispetto al livello di TTR pretrattamento/basale)
Lasso di tempo: fino a 70 giorni
fino a 70 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Jared Gollob, MD, Alnylam Pharmaceuticals Inc

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2010

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 gennaio 2012

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 febbraio 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 giugno 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 giugno 2010

Primo Inserito (STIMA)

23 giugno 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

24 maggio 2012

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 maggio 2012

Ultimo verificato

1 maggio 2012

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALN-TTR01-001
  • 2009-017383-16 (EUDRACT_NUMBER)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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