Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Forsøk for å evaluere sikkerhet og tolerabilitet av ALN-TTR01 i transthyretin (TTR) amyloidose

23. mai 2012 oppdatert av: Alnylam Pharmaceuticals

En fase 1, randomisert, enkeltblind, placebokontrollert, doseeskaleringsforsøk for å evaluere sikkerheten og toleransen til en enkeltdose intravenøs ALN-TTR01 hos pasienter med TTR-amyloidose

Formålet med denne studien er å bestemme sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til en enkeltdose ALN-TTR01 hos pasienter med transtyretin (TTR) mediert amyloidose (ATTR).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

32

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Le Kremlin Bicêtre, Frankrike, 94275
        • Clinical Site
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Clinical Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SE1 1YR
        • Clinical Site
  • Sverige
      • Umeå, Sverige, SE 901 85
        • Clinical Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av TTR amyloidose
  • Tilstrekkelig blodtall, lever- og nyrefunksjon
  • Kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest, kan ikke amme og må bruke en adekvat prevensjonsmetode
  • Menn er enige om å bruke passende prevensjon
  • Villig og i stand til å overholde protokollpålagt besøksplan og besøkskrav og gi skriftlig informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent humant immunsviktvirus (HIV) positiv status
  • Mottar antibiotika for bakteriell infeksjon innen 7 dager etter screening
  • Kjent eller mistenkt systemisk viral, parasittisk eller soppinfeksjon
  • Motta et undersøkelsesmiddel innen 30 dager før administrasjon av studiemedisin
  • Dårlig hjertefunksjon
  • Ansett som uegnet for studien av hovedetterforskeren
  • Kjent følsomhet for oligonukleotider
  • Ansatt eller familiemedlem til sponsoren eller personell på stedet for klinisk studie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: ENKELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: Steril normal saltvann (0,9 % NaCl)
Legemiddel: Steril normal saltvann (0,9 % NaCl)
Beregnet volum for å matche aktiv komparator
ACTIVE_COMPARATOR: ALN-TTR01
Legemiddel: ALN-TTR01
Dosenivåer mellom 0,01 og 1,0 mg/kg ved intravenøs (IV) infusjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andelen pasienter som opplever bivirkninger (AE), alvorlige bivirkninger (SAE) og seponering av studiemedikamenter.
Tidsramme: Opptil 28 dager
Opptil 28 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Farmakokinetikk (PK) til ALN-TTR01 (Cmax, tmax, t1/2, AUC0-last, CL)
Tidsramme: Opptil 70 dager
Opptil 70 dager
Effekt av ALN-TTR01 på sirkulerende TTR-nivåer (bestemmelse av % reduksjon av TTR til forbehandling/Baseline TTR-nivå)
Tidsramme: opptil 70 dager
opptil 70 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Jared Gollob, MD, Alnylam Pharmaceuticals Inc

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2010

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. januar 2012

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. februar 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. juni 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. juni 2010

Først lagt ut (ANSLAG)

23. juni 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

24. mai 2012

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. mai 2012

Sist bekreftet

1. mai 2012

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALN-TTR01-001
  • 2009-017383-16 (EUDRACT_NUMBER)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Transthyretinmediert amyloidose (ATTR)

Kliniske studier på Steril normal saltvann (0,9 % NaCl)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ghana

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere