Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forsøg til evaluering af sikkerhed og tolerabilitet af ALN-TTR01 i transthyretin (TTR) amyloidose

23. maj 2012 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals

Et fase 1, randomiseret, enkeltblindt, placebokontrolleret, dosiseskaleringsforsøg til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​en enkelt dosis intravenøs ALN-TTR01 hos patienter med TTR-amyloidose

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​en enkelt dosis ALN-TTR01 hos patienter med transthyretin (TTR) medieret amyloidose (ATTR).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

32

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 1YR
        • Clinical Site
  • Frankrig
      • Le Kremlin Bicêtre, Frankrig, 94275
        • Clinical Site
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Clinical Site
  • Sverige
      • Umeå, Sverige, SE 901 85
        • Clinical Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af TTR amyloidose
  • Tilstrækkelig blodtal, lever- og nyrefunktion
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest, kan ikke amme og skal bruge en passende præventionsmetode
  • Mænd er enige om at bruge passende prævention
  • Villig og i stand til at overholde protokol-påkrævet besøgsplan og besøgskrav og give skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt human immundefekt virus (HIV) positiv status
  • Modtagelse af antibiotika for bakteriel infektion inden for 7 dage efter screening
  • Kendt eller mistænkt systemisk virus-, parasit- eller svampeinfektion
  • Modtagelse af et forsøgsmiddel inden for 30 dage før administration af studielægemidlet
  • Dårlig hjertefunktion
  • Anses for uegnet til undersøgelsen af ​​hovedefterforskeren
  • Kendt følsomhed over for oligonukleotider
  • Medarbejder eller familiemedlem til sponsoren eller personalet på det kliniske studiested.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: ENKELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: Steril normal saltvand (0,9 % NaCl)
Medicin: Steril normal saltvand (0,9 % NaCl)
Beregnet volumen til at matche aktiv komparator
ACTIVE_COMPARATOR: ALN-TTR01
Medicin: ALN-TTR01
Dosisniveauer mellem 0,01 og 1,0 mg/kg ved intravenøs (IV) infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andelen af ​​patienter, der oplever bivirkninger (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er) og seponering af studielægemiddel.
Tidsramme: Op til 28 dage
Op til 28 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Farmakokinetik (PK) af ALN-TTR01 (Cmax, tmax, t1/2, AUC0-last, CL)
Tidsramme: Op til 70 dage
Op til 70 dage
Effekt af ALN-TTR01 på cirkulerende TTR-niveauer (bestemmelse af % sænkning af TTR til forbehandling/baseline-TTR-niveau)
Tidsramme: op til 70 dage
op til 70 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Jared Gollob, MD, Alnylam Pharmaceuticals Inc

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2010

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. januar 2012

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. februar 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. juni 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. juni 2010

Først opslået (SKØN)

23. juni 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

24. maj 2012

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. maj 2012

Sidst verificeret

1. maj 2012

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALN-TTR01-001
  • 2009-017383-16 (EUDRACT_NUMBER)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Transthyretin-medieret amyloidose (ATTR)

Kliniske forsøg med Steril normal saltvand (0,9 % NaCl)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belgium

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner