Proef om de veiligheid en verdraagbaarheid van ALN-TTR01 bij transthyretine (TTR) amyloïdose te evalueren
23 mei 2012 bijgewerkt door: Alnylam Pharmaceuticals
Een fase 1, gerandomiseerde, enkelblinde, placebogecontroleerde dosisescalatiestudie om de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkele dosis intraveneus ALN-TTR01 bij patiënten met TTR-amyloïdose te evalueren
Het doel van deze studie is het bepalen van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van een enkele dosis ALN-TTR01 bij patiënten met door transthyretine (TTR) gemedieerde amyloïdose (ATTR).
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
32
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Le Kremlin Bicêtre, Frankrijk, 94275
- Clinical Site
-
-
-
-
-
Porto, Portugal, 4099-001
- Clinical Site
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE1 1YR
- Clinical Site
-
-
-
-
-
Umeå, Zweden, SE 901 85
- Clinical Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van TTR-amyloïdose
- Voldoende bloedtellingen, lever- en nierfunctie
- Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest ondergaan, mogen geen borstvoeding geven en moeten een adequate anticonceptiemethode gebruiken
- Mannen stemmen ermee in om geschikte anticonceptie te gebruiken
- Bereid en in staat om te voldoen aan het door het protocol vereiste bezoekschema en de bezoekvereisten en schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.
Uitsluitingscriteria:
- Bekende positieve status van het humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
- Antibiotica ontvangen voor bacteriële infectie binnen 7 dagen na screening
- Bekende of vermoede systemische virale, parasitaire of schimmelinfectie
- Een onderzoeksmiddel ontvangen binnen 30 dagen voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
- Slechte hartfunctie
- Ongeschikt bevonden voor het onderzoek door de hoofdonderzoeker
- Bekende gevoeligheid voor oligonucleotiden
- Werknemer of familielid van de sponsor of het personeel van de klinische onderzoekslocatie.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: GERANDOMISEERD
- Interventioneel model: PARALLEL
- Masker: ENKEL
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Steriele normale zoutoplossing (0,9% NaCl)
|
Berekend volume dat overeenkomt met actieve comparator
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: ALN-TTR01
|
Dosisniveaus tussen 0,01 en 1,0 mg/kg door intraveneuze (IV) infusie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Het percentage patiënten dat bijwerkingen (AE's), ernstige bijwerkingen (SAE's) en stopzetting van de studiemedicatie ervaart.
Tijdsspanne: Tot 28 dagen
|
Tot 28 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Farmacokinetiek (PK) van ALN-TTR01 (Cmax, tmax, t1/2, AUC0-last, CL)
Tijdsspanne: Tot 70 dagen
|
Tot 70 dagen
|
|
Effect van ALN-TTR01 op circulerende TTR-niveaus (bepaling van % verlaging van TTR tot voorbehandeling/baseline TTR-niveau)
Tijdsspanne: tot 70 dagen
|
tot 70 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Jared Gollob, MD, Alnylam Pharmaceuticals Inc
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 juni 2010
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
1 januari 2012
Studie voltooiing (WERKELIJK)
1 februari 2012
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
21 juni 2010
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
22 juni 2010
Eerst geplaatst (SCHATTING)
23 juni 2010
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (SCHATTING)
24 mei 2012
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
23 mei 2012
Laatst geverifieerd
1 mei 2012
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ALN-TTR01-001
- 2009-017383-16 (EUDRACT_NUMBER)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .