Essai pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'ALN-TTR01 dans l'amylose à transthyrétine (TTR)
23 mai 2012 mis à jour par: Alnylam Pharmaceuticals
Un essai de phase 1, randomisé, en simple aveugle, contrôlé par placebo, à dose croissante pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité d'une dose unique d'ALN-TTR01 intraveineux chez des patients atteints d'amylose TTR
Le but de cette étude est de déterminer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique d'une dose unique d'ALN-TTR01 chez des patients atteints d'amylose médiée par la transthyrétine (TTR).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
32
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Le Kremlin Bicêtre, France, 94275
- Clinical Site
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Porto, Le Portugal, 4099-001
- Clinical Site
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London, Royaume-Uni, SE1 1YR
- Clinical Site
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Umeå, Suède, SE 901 85
- Clinical Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de l'amylose TTR
- Numération sanguine, fonction hépatique et rénale adéquates
- Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif, ne peuvent pas allaiter et doivent utiliser une méthode de contraception adéquate
- Les hommes acceptent d'utiliser une contraception appropriée
- Disposé et capable de se conformer au calendrier de visite requis par le protocole et aux exigences de visite et de fournir un consentement éclairé écrit.
Critère d'exclusion:
- Statut positif connu pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
- Recevoir des antibiotiques pour une infection bactérienne dans les 7 jours suivant le dépistage
- Infection systémique virale, parasitaire ou fongique connue ou suspectée
- Recevoir un agent expérimental dans les 30 jours précédant l'administration du médicament à l'étude
- Mauvaise fonction cardiaque
- Considéré comme inapte à l'étude par le chercheur principal
- Sensibilité connue aux oligonucléotides
- Employé ou membre de la famille du promoteur ou du personnel du site de l'étude clinique.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: ALÉATOIRE
- Modèle interventionnel: PARALLÈLE
- Masquage: SEUL
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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PLACEBO_COMPARATOR: Solution saline normale stérile (0,9 % de NaCl)
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Volume calculé pour correspondre au comparateur actif
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ACTIVE_COMPARATOR: ALN-TTR01
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Niveaux de dose entre 0,01 et 1,0 mg/kg par perfusion intraveineuse (IV)
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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La proportion de patients présentant des événements indésirables (EI), des événements indésirables graves (EIG) et l'arrêt du médicament à l'étude.
Délai: Jusqu'à 28 jours
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Jusqu'à 28 jours
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Pharmacocinétique (PK) de l'ALN-TTR01 (Cmax, tmax, t1/2, AUC0-dernier, CL)
Délai: Jusqu'à 70 jours
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Jusqu'à 70 jours
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Effet de l'ALN-TTR01 sur les niveaux de TTR circulants (détermination du % d'abaissement du TTR au niveau de prétraitement/de base du TTR)
Délai: jusqu'à 70 jours
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jusqu'à 70 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Jared Gollob, MD, Alnylam Pharmaceuticals Inc
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 juin 2010
Achèvement primaire (RÉEL)
1 janvier 2012
Achèvement de l'étude (RÉEL)
1 février 2012
Dates d'inscription aux études
Première soumission
21 juin 2010
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
22 juin 2010
Première publication (ESTIMATION)
23 juin 2010
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)
24 mai 2012
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
23 mai 2012
Dernière vérification
1 mai 2012
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ALN-TTR01-001
- 2009-017383-16 (EUDRACT_NUMBER)
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