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Ensaio para avaliar a segurança e a tolerabilidade de ALN-TTR01 na amiloidose por transtirretina (TTR)

23 de maio de 2012 atualizado por: Alnylam Pharmaceuticals

Um estudo de fase 1, randomizado, simples-cego, controlado por placebo, de escalonamento de dose para avaliar a segurança e a tolerabilidade de uma dose única de ALN-TTR01 intravenoso em pacientes com amiloidose TTR

O objetivo deste estudo é determinar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de uma dose única de ALN-TTR01 em pacientes com amiloidose mediada por transtirretina (TTR) (ATTR).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

32

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
      • Le Kremlin Bicêtre, França, 94275
        • Clinical Site
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Clinical Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE1 1YR
        • Clinical Site
  • Suécia
      • Umeå, Suécia, SE 901 85
        • Clinical Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de amiloidose TTR
  • Hemogramas adequados, função hepática e renal
  • As mulheres em idade fértil devem ter um teste de gravidez negativo, não podem estar amamentando e devem usar um método adequado de controle de natalidade
  • Os homens concordam em usar métodos contraceptivos apropriados
  • Disposto e capaz de cumprir o cronograma de visita exigido pelo protocolo e os requisitos de visita e fornecer consentimento informado por escrito.

Critério de exclusão:

  • Status positivo conhecido do vírus da imunodeficiência humana (HIV)
  • Receber antibióticos para infecção bacteriana dentro de 7 dias após a triagem
  • Infecção viral, parasitária ou fúngica sistêmica conhecida ou suspeita
  • Receber um agente experimental dentro de 30 dias antes da administração do medicamento do estudo
  • Função cardíaca deficiente
  • Considerado impróprio para o estudo pelo Investigador Principal
  • Sensibilidade conhecida a oligonucleotídeos
  • Funcionário ou membro da família do patrocinador ou do pessoal do centro de estudo clínico.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: SOLTEIRO

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
PLACEBO_COMPARATOR: Solução salina normal estéril (0,9% NaCl)
Medicamento: Solução salina normal estéril (0,9% NaCl)
Volume calculado para corresponder ao comparador ativo
ACTIVE_COMPARATOR: ALN-TTR01
Medicamento: ALN-TTR01
Níveis de dose entre 0,01 e 1,0 mg/kg por infusão intravenosa (IV)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
A proporção de pacientes com eventos adversos (EAs), eventos adversos graves (SAEs) e descontinuação do medicamento do estudo.
Prazo: Até 28 dias
Até 28 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Farmacocinética (PK) de ALN-TTR01 (Cmax, tmax, t1/2, AUC0-last, CL)
Prazo: Até 70 dias
Até 70 dias
Efeito de ALN-TTR01 nos níveis circulantes de TTR (Determinação da % de redução de TTR para pré-tratamento/nível de linha de base de TTR)
Prazo: até 70 dias
até 70 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alnylam Pharmaceuticals

Investigadores

  • Diretor de estudo: Jared Gollob, MD, Alnylam Pharmaceuticals Inc

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de junho de 2010

Conclusão Primária (REAL)

1 de janeiro de 2012

Conclusão do estudo (REAL)

1 de fevereiro de 2012

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de junho de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de junho de 2010

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

23 de junho de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)

24 de maio de 2012

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de maio de 2012

Última verificação

1 de maio de 2012

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ALN-TTR01-001
  • 2009-017383-16 (EUDRACT_NUMBER)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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