Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti ALN-TTR01 u transthyretinové (TTR) amyloidózy

23. května 2012 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals

Randomizovaná, jednoduše zaslepená, placebem kontrolovaná studie s eskalací dávky fáze 1 k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti jedné dávky intravenózní ALN-TTR01 u pacientů s TTR amyloidózou

Účelem této studie je stanovit bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a farmakodynamiku jedné dávky ALN-TTR01 u pacientů s amyloidózou zprostředkovanou transthyretinem (TTR) (ATTR).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

32

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Le Kremlin Bicêtre, Francie, 94275
        • Clinical Site
  • Portugalsko
      • Porto, Portugalsko, 4099-001
        • Clinical Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE1 1YR
        • Clinical Site
  • Švédsko
      • Umeå, Švédsko, SE 901 85
        • Clinical Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza TTR amyloidózy
  • Přiměřený krevní obraz, funkce jater a ledvin
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test, nemohou kojit a musí používat vhodnou metodu antikoncepce
  • Muži souhlasí s použitím vhodné antikoncepce
  • Ochota a schopnost dodržet protokolem požadovaný plán návštěv a požadavky návštěv a poskytnout písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Známý pozitivní stav na virus lidské imunodeficience (HIV).
  • Příjem antibiotik na bakteriální infekci do 7 dnů od screeningu
  • Známá nebo suspektní systémová virová, parazitární nebo plísňová infekce
  • Přijetí zkoumané látky do 30 dnů před podáním studovaného léčiva
  • Špatná srdeční funkce
  • Hlavní řešitel považoval za nevhodné pro studii
  • Známá citlivost na oligonukleotidy
  • Zaměstnanec nebo rodinný příslušník zadavatele nebo personálu místa klinické studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: SINGL

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
PLACEBO_COMPARATOR: Sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl)
Lék: Sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl)
Vypočítaný objem odpovídající aktivnímu komparátoru
ACTIVE_COMPARATOR: ALN-TTR01
Lék: ALN-TTR01
Hladiny dávek mezi 0,01 a 1,0 mg/kg intravenózní (IV) infuzí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Podíl pacientů, u kterých se vyskytly nežádoucí účinky (AE), závažné nežádoucí účinky (SAE) a vysazení studovaného léku.
Časové okno: Až 28 dní
Až 28 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Farmakokinetika (PK) ALN-TTR01 (Cmax, tmax, t1/2, AUC0-last, CL)
Časové okno: Až 70 dní
Až 70 dní
Účinek ALN-TTR01 na hladiny cirkulujícího TTR (stanovení % snížení TTR na úroveň před léčbou/základní hladinu TTR)
Časové okno: až 70 dní
až 70 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alnylam Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Jared Gollob, MD, Alnylam Pharmaceuticals Inc

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2010

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. ledna 2012

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. února 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. června 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. června 2010

První zveřejněno (ODHAD)

23. června 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

24. května 2012

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. května 2012

Naposledy ověřeno

1. května 2012

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALN-TTR01-001
  • 2009-017383-16 (EUDRACT_NUMBER)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit