Próba oceny bezpieczeństwa i tolerancji ALN-TTR01 w amyloidozie transtyretynowej (TTR)
23 maja 2012 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals
Randomizowana faza 1, pojedynczo zaślepiona, kontrolowana placebo próba zwiększania dawki w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczej dawki dożylnego ALN-TTR01 u pacjentów z amyloidozą TTR
Celem tego badania jest określenie bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki pojedynczej dawki ALN-TTR01 u pacjentów z amyloidozą zależną od transtyretyny (TTR).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
32
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Le Kremlin Bicêtre, Francja, 94275
- Clinical Site
-
-
-
-
-
Porto, Portugalia, 4099-001
- Clinical Site
-
-
-
-
-
Umeå, Szwecja, SE 901 85
- Clinical Site
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 1YR
- Clinical Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie amyloidozy TTR
- Odpowiednia morfologia krwi, czynność wątroby i nerek
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego, nie mogą karmić piersią i muszą stosować odpowiednią metodę antykoncepcji
- Mężczyźni zgadzają się na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji
- Chętny i zdolny do przestrzegania harmonogramu wizyt wymaganych w protokole i wymagań dotyczących wizyt oraz wyrażenia pisemnej świadomej zgody.
Kryteria wyłączenia:
- Znany pozytywny status ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV).
- Otrzymywanie antybiotyków na infekcję bakteryjną w ciągu 7 dni od badania przesiewowego
- Znane lub podejrzewane ogólnoustrojowe zakażenie wirusowe, pasożytnicze lub grzybicze
- Otrzymanie badanego środka w ciągu 30 dni przed podaniem badanego leku
- Słaba czynność serca
- Uznany za niezdolnego do badania przez głównego badacza
- Znana wrażliwość na oligonukleotydy
- Pracownik lub członek rodziny sponsora lub personel ośrodka badania klinicznego.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: LOSOWO
- Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
- Maskowanie: POJEDYNCZY
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Sterylna normalna sól fizjologiczna (0,9% NaCl)
|
Objętość obliczona zgodnie z aktywnym komparatorem
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: ALN-TTR01
|
Dawki w zakresie od 0,01 do 1,0 mg/kg mc. podawane we wlewie dożylnym (IV)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Odsetek pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE), poważne zdarzenia niepożądane (SAE) i odstawienie badanego leku.
Ramy czasowe: Do 28 dni
|
Do 28 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Farmakokinetyka (PK) ALN-TTR01 (Cmax, tmax, t1/2, AUC0-ostatni, CL)
Ramy czasowe: Do 70 dni
|
Do 70 dni
|
|
Wpływ ALN-TTR01 na krążące poziomy TTR (określenie procentowego obniżenia TTR do poziomu sprzed leczenia/wyjściowego poziomu TTR)
Ramy czasowe: do 70 dni
|
do 70 dni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Jared Gollob, MD, Alnylam Pharmaceuticals Inc
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 czerwca 2010
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
1 stycznia 2012
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
1 lutego 2012
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
21 czerwca 2010
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
22 czerwca 2010
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
23 czerwca 2010
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)
24 maja 2012
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
23 maja 2012
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2012
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ALN-TTR01-001
- 2009-017383-16 (EUDRACT_NUMBER)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .