Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von ALN-TTR01 bei Transthyretin (TTR)-Amyloidose
23. Mai 2012 aktualisiert von: Alnylam Pharmaceuticals
Eine randomisierte, einfach blinde, placebokontrollierte Dosiseskalationsstudie der Phase 1 zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit einer Einzeldosis intravenösen ALN-TTR01 bei Patienten mit TTR-Amyloidose
Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik einer Einzeldosis ALN-TTR01 bei Patienten mit Transthyretin (TTR)-vermittelter Amyloidose (ATTR) zu bestimmen.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
32
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Le Kremlin Bicêtre, Frankreich, 94275
- Clinical Site
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Porto, Portugal, 4099-001
- Clinical Site
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Umeå, Schweden, SE 901 85
- Clinical Site
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London, Vereinigtes Königreich, SE1 1YR
- Clinical Site
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Diagnose einer TTR-Amyloidose
- Angemessenes Blutbild, Leber- und Nierenfunktion
- Frauen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest haben, dürfen nicht stillen und müssen eine angemessene Verhütungsmethode anwenden
- Männer verpflichten sich, geeignete Verhütungsmittel anzuwenden
- Bereit und in der Lage, den protokollpflichtigen Besuchsplan und die Besuchsanforderungen einzuhalten und eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.
Ausschlusskriterien:
- Bekannter positiver Status gegenüber dem humanen Immundefizienzvirus (HIV).
- Erhalt von Antibiotika gegen bakterielle Infektionen innerhalb von 7 Tagen nach dem Screening
- Bekannte oder vermutete systemische Virus-, Parasiten- oder Pilzinfektion
- Erhalt eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen vor der Verabreichung des Studienmedikaments
- Schlechte Herzfunktion
- Vom Hauptprüfer als für die Studie ungeeignet erachtet
- Bekannte Empfindlichkeit gegenüber Oligonukleotiden
- Mitarbeiter oder Familienmitglied des Sponsors oder des Personals des klinischen Studienzentrums.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: ZUFÄLLIG
- Interventionsmodell: PARALLEL
- Maskierung: EINZEL
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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PLACEBO_COMPARATOR: Sterile normale Kochsalzlösung (0,9 % NaCl)
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Berechnetes Volumen passend zum aktiven Komparator
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ACTIVE_COMPARATOR: ALN-TTR01
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Dosierungen zwischen 0,01 und 1,0 mg/kg durch intravenöse (IV) Infusion
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Der Anteil der Patienten, bei denen unerwünschte Ereignisse (UE), schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAE) und ein Absetzen des Studienmedikaments auftraten.
Zeitfenster: Bis zu 28 Tage
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Bis zu 28 Tage
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Pharmakokinetik (PK) von ALN-TTR01 (Cmax, tmax, t1/2, AUC0-last, CL)
Zeitfenster: Bis zu 70 Tage
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Bis zu 70 Tage
|
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Wirkung von ALN-TTR01 auf die zirkulierenden TTR-Spiegel (Bestimmung der prozentualen Senkung der TTR auf den Vorbehandlungs-/Basis-TTR-Spiegel)
Zeitfenster: bis zu 70 Tage
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bis zu 70 Tage
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Jared Gollob, MD, Alnylam Pharmaceuticals Inc
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Juni 2010
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
1. Januar 2012
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
1. Februar 2012
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
21. Juni 2010
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
22. Juni 2010
Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)
23. Juni 2010
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)
24. Mai 2012
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
23. Mai 2012
Zuletzt verifiziert
1. Mai 2012
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- ALN-TTR01-001
- 2009-017383-16 (EUDRACT_NUMBER)
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