Koe ALN-TTR01:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi transtyretiini (TTR) amyloidoosissa
keskiviikko 23. toukokuuta 2012 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals
Vaihe 1, satunnaistettu, yksisokko, lumekontrolloitu, annoksen korotuskoe laskimonsisäisen ALN-TTR01:n kerta-annoksen turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on TTR-amyloidoosi
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää ALN-TTR01:n kerta-annoksen turvallisuus, siedettävyys, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka potilailla, joilla on transtyretiini (TTR) välittämä amyloidoosi (ATTR).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
32
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Porto, Portugali, 4099-001
- Clinical Site
-
-
-
-
-
Le Kremlin Bicêtre, Ranska, 94275
- Clinical Site
-
-
-
-
-
Umeå, Ruotsi, SE 901 85
- Clinical Site
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 1YR
- Clinical Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- TTR-amyloidoosin diagnoosi
- Riittävät veriarvot, maksan ja munuaisten toiminta
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti, he eivät saa imettää ja heidän on käytettävä asianmukaista ehkäisymenetelmää
- Miehet suostuvat käyttämään asianmukaista ehkäisyä
- Halukas ja kykenevä noudattamaan protokollan edellyttämää käyntiaikataulua ja käyntivaatimuksia sekä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu ihmisen immuunikatovirus (HIV) -positiivinen tila
- Antibioottien saaminen bakteeri-infektion varalta 7 päivän sisällä seulonnasta
- Tunnettu tai epäilty systeeminen virus-, lois- tai sieni-infektio
- Tutkittavan aineen vastaanottaminen 30 päivän sisällä ennen tutkimuslääkkeen antamista
- Huono sydämen toiminta
- Päätutkijan mielestä sopimaton tutkimukseen
- Tunnettu herkkyys oligonukleotideille
- Sponsorin tai kliinisen tutkimuspaikan henkilöstön työntekijä tai perheenjäsen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: YKSITTÄINEN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Steriili normaali suolaliuos (0,9 % NaCl)
|
Laskettu tilavuus vastaamaan aktiivista vertailijaa
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: ALN-TTR01
|
Annostasot 0,01 - 1,0 mg/kg laskimonsisäisellä (IV) infuusiolla
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden potilaiden osuus, joilla on haittavaikutuksia (AE), vakavia haittatapahtumia (SAE) ja tutkimuslääkkeen lopettaminen.
Aikaikkuna: Jopa 28 päivää
|
Jopa 28 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
ALN-TTR01:n farmakokinetiikka (PK) (Cmax, tmax, t1/2, AUC0-last, CL)
Aikaikkuna: Jopa 70 päivää
|
Jopa 70 päivää
|
|
ALN-TTR01:n vaikutus verenkierron TTR-tasoihin (TTR:n prosentuaalisen laskun määritys esikäsittelyyn/perustason TTR-tasoon)
Aikaikkuna: jopa 70 päivää
|
jopa 70 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Jared Gollob, MD, Alnylam Pharmaceuticals Inc
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Tiistai 1. kesäkuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Sunnuntai 1. tammikuuta 2012
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Keskiviikko 1. helmikuuta 2012
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 21. kesäkuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 22. kesäkuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Keskiviikko 23. kesäkuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Torstai 24. toukokuuta 2012
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 23. toukokuuta 2012
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. toukokuuta 2012
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALN-TTR01-001
- 2009-017383-16 (EUDRACT_NUMBER)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .