Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Försök för att utvärdera säkerhet och tolerabilitet av ALN-TTR01 vid transtyretin (TTR) amyloidos

23 maj 2012 uppdaterad av: Alnylam Pharmaceuticals

En fas 1, randomiserad, enkelblind, placebokontrollerad, dosupptrappningsstudie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av en enstaka dos av intravenös ALN-TTR01 hos patienter med TTR-amyloidos

Syftet med denna studie är att fastställa säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken för en engångsdos av ALN-TTR01 hos patienter med transtyretin (TTR) medierad amyloidos (ATTR).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

32

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Le Kremlin Bicêtre, Frankrike, 94275
        • Clinical Site
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Clinical Site
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, SE1 1YR
        • Clinical Site
  • Sverige
      • Umeå, Sverige, SE 901 85
        • Clinical Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av TTR amyloidos
  • Tillräckligt blodvärde, lever- och njurfunktion
  • Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest, kan inte amma och måste använda en adekvat preventivmetod
  • Män går med på att använda lämpligt preventivmedel
  • Villig och kapabel att följa protokollet erforderligt besöksschema och besökskrav och ge skriftligt informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

  • Känt humant immunbristvirus (HIV) positiv status
  • Får antibiotika för bakterieinfektion inom 7 dagar efter screening
  • Känd eller misstänkt systemisk virus-, parasit- eller svampinfektion
  • Att få ett prövningsmedel inom 30 dagar före administrering av studieläkemedlet
  • Dålig hjärtfunktion
  • Anses olämplig för studien av huvudutredaren
  • Känd känslighet för oligonukleotider
  • Anställd eller familjemedlem till sponsorn eller personalen på den kliniska studieplatsen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: ENDA

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: Steril normal koksaltlösning (0,9 % NaCl)
Läkemedel: Steril normal koksaltlösning (0,9 % NaCl)
Beräknad volym för att matcha aktiv komparator
ACTIVE_COMPARATOR: ALN-TTR01
Läkemedel: ALN-TTR01
Dosnivåer mellan 0,01 och 1,0 mg/kg genom intravenös (IV) infusion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Andelen patienter som upplever biverkningar (AE), allvarliga biverkningar (SAE) och utsättande av studieläkemedel.
Tidsram: Upp till 28 dagar
Upp till 28 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Farmakokinetik (PK) för ALN-TTR01 (Cmax, tmax, t1/2, AUC0-last, CL)
Tidsram: Upp till 70 dagar
Upp till 70 dagar
Effekt av ALN-TTR01 på cirkulerande TTR-nivåer (Bestämning av % sänkning av TTR till förbehandling/baslinje-TTR-nivå)
Tidsram: upp till 70 dagar
upp till 70 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Jared Gollob, MD, Alnylam Pharmaceuticals Inc

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2010

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 januari 2012

Avslutad studie (FAKTISK)

1 februari 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 juni 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 juni 2010

Första postat (UPPSKATTA)

23 juni 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)

24 maj 2012

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 maj 2012

Senast verifierad

1 maj 2012

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ALN-TTR01-001
  • 2009-017383-16 (EUDRACT_NUMBER)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Transtyretinmedierad amyloidos (ATTR)

Kliniska prövningar på Steril normal koksaltlösning (0,9 % NaCl)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera