Aplidin®在原发性骨髓纤维化患者中的临床试验
Aplidin® (Plitidepsin) 在原发性骨髓纤维化 (PMF) 和真性红细胞增多症/原发性血小板增多症（PV/ET 后）骨髓纤维化患者中的开放标签 II 期临床试验
研究概览
详细说明
该试验试图评估 plitidepsin 在以下患者中的反应率 (ORR)：
原发性骨髓纤维化 (PMF)、真性红细胞增多症后骨髓纤维化（PV 后 MF）或原发性血小板增多症后骨髓纤维化（ET 后 MF）。 此外，研究结果将允许评估 plitidepsin 对骨髓 (BM) 或外周血组织学的影响，并确定生活质量 (QoL) 和症状或参与患者。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 根据修订的世界卫生组织 (WHO) 标准诊断原发性骨髓纤维化 (PMF) 或真性红细胞增多症/原发性血小板增多症骨髓纤维化（ET/PV MF 后）。
- 国际预后评分系统 (IPSS) 定义的高风险或中等 2 风险骨髓纤维化 (MF)；或与有症状的脾肿大/肝肿大和/或对现有治疗无反应相关的中间 I 级风险 MF。
- 至少 18 岁，预期寿命≥12 周。
- 能够提供知情同意并愿意签署知情同意书（ICF）。
- 东部肿瘤协作组 (ECOG) 体能状态≤2。
- 开始研究药物后 7 天内器官功能可接受的证据
排除标准：
- 以前用 plitidepsin 治疗。
在研究药物开始前两周内进行以下任何治疗：
- 化学疗法（例如，羟基脲），
- 免疫调节药物治疗（例如沙利度胺），
- 免疫抑制治疗，
- 皮质类固醇 >10 毫克/天泼尼松或等效物，或
- 促红细胞生成素。
- 进入研究后 4 周内未从大手术中完全恢复。
- 进入研究后 4 周内接受放射治疗。
- 有生育能力的妇女
- 怀孕或正在哺乳的妇女。
- 肌病等级 > 2
- 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 的已知阳性状态。
- 活动性乙型或丙型肝炎病毒（HBV 或 HCV）感染
- 另一种浸润性恶性肿瘤的诊断
- 任何急性活动性感染。
- 已知对研究药物或其任何制剂成分（例如 Cremophor®）过敏。
- 在纳入研究前 30 天内使用任何研究产品进行治疗。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：手臂一
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Aplidin® (plitidepsin) 冻干粉和浓缩溶剂，用于输注溶液。 （2 mg plitidepsin 小瓶和 4 ml 安瓿瓶）。 Plitidepsin 将在第 1 天和第 15 天每四个星期以 5 mg/m2 静脉内稀释至 250 ml 总体积的 0.9% 盐水或 5% 葡萄糖溶液给药，最长 6 个周期。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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客观缓解率 (ORR)
大体时间：对所有患者进行随访，发现疾病进展、开始新的抗癌治疗、死亡或最后一名患者最后一次治疗就诊一年后，以先发生者为准
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plitidepsin 在以下患者中的客观缓解率 (ORR)：原发性骨髓纤维化 (PMF)、真性红细胞增多症后骨髓纤维化或原发性血小板增多症后骨髓纤维化。 根据骨髓纤维化研究和治疗国际工作组 (IWG-MRT) 反应标准（Tefferi 等人，2006 年）在可评估人群中的 ORR：定义为确认的疾病反应，两次连续评估至少相隔八周。 总体反应 (OR) = 完全反应 (CR) + 部分反应 (PR) + 临床改善 (CI)。 |
对所有患者进行随访，发现疾病进展、开始新的抗癌治疗、死亡或最后一名患者最后一次治疗就诊一年后，以先发生者为准
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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生活质量 (QoL)
大体时间：对所有患者进行随访，发现疾病进展、开始新的抗癌治疗、死亡或最后一名患者最后一次治疗就诊一年后，以先发生者为准
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在用 plitidepsin 治疗后，根据骨髓纤维化症状评估表 (MFSAF) 进行生活质量 (QoL) 和症状评估。 有关详细信息，请参阅 Mesa RA、Schwager S、Radia D、Cheville A、Hussein K、Niblack J 等。 骨髓纤维化症状评估表 (MFSAF)：基于证据的简要清单，用于衡量骨髓纤维化治疗的生活质量和症状反应。 白细胞研究 2009；33(9):1199-203。 量表测量：0 到 10（如果不存在则为 0）排名为 1 最有利，10 最不利。 |
对所有患者进行随访，发现疾病进展、开始新的抗癌治疗、死亡或最后一名患者最后一次治疗就诊一年后，以先发生者为准
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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无进展生存期 (PFS)
大体时间：在最后一次给药后 30 天内，对所有患者进行随访，直至出现疾病进展或死亡（以先发生者为准）
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无进展生存期 (PFS) 定义为从治疗开始到根据 IWG-MRT 标准记录的疾病进展 (PD) 或死亡（无论死因如何）的日期，以先到者为准。
进展或死亡的患者将被视为发生了事件，除非该事件发生在随后的抗肿瘤治疗开始之后，在这种情况下，患者将在治疗开始前或第一天的最后一次疾病评估时被删失第一次后续抗肿瘤治疗。
如果患者在随访期间失去进展评估，或在最后一次肿瘤评估日期与进展、死亡或进一步抗肿瘤治疗日期之间有超过一次的随访缺失，则 PFS 将被审查在缺失评估之前的最后一次有效疾病评估日期。
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在最后一次给药后 30 天内，对所有患者进行随访，直至出现疾病进展或死亡（以先发生者为准）
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合作者和调查者
赞助
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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