Essai clinique d'Aplidin® chez des patients atteints de myélofibrose primaire
Essai clinique ouvert de phase II sur Aplidin® (Plitidepsin) chez des patients atteints de myélofibrose primaire (PMF) et de myélofibrose post-polycythémie vraie/thrombocytémie essentielle (post-PV/TE)
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cet essai tente d'évaluer le taux de réponse (ORR) de la plitidepsine chez les patients atteints :
la myélofibrose primaire (PMF), la myélofibrose post-polycythémie vraie (post-PV MF) ou la myélofibrose post-thrombocytémie essentielle (post-ET MF). En outre, les résultats de l'étude permettront d'évaluer l'effet de la plitidepsine sur l'histologie de la moelle osseuse (BM) ou du sang périphérique et de déterminer la qualité de vie (QoL) et les symptômes des patients participants.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Firenze, Italie, 50134
- Azienda Ospedaliero UNIVERSITARIA CAREGGI DI FIRENZE
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Mayo Clinic
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de myélofibrose primaire (PMF) ou de myélofibrose post-polycythémie vraie/thrombocytémie essentielle (post-ET/PV MF) selon les critères révisés de l'Organisation mondiale de la santé (OMS).
- Myélofibrose (MF) à risque élevé ou intermédiaire 2 telle que définie par l'International Prognostic Scoring System (IPSS) ; ou MF à risque intermédiaire I associée à une splénomégalie/hépatomégalie symptomatique et/ou ne répondant pas au traitement disponible.
- Au moins 18 ans, avec une espérance de vie de ≥ 12 semaines.
- Être capable de fournir un consentement éclairé et être disposé à signer un formulaire de consentement éclairé (ICF).
- Statut de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤2.
- Preuve d'une fonction organique acceptable dans les sept jours suivant le début du médicament à l'étude
Critère d'exclusion:
- Traitement antérieur par plitidepsine.
L'un des traitements suivants dans les deux semaines précédant le début du médicament à l'étude :
- chimiothérapie (par exemple, hydroxyurée),
- traitement médicamenteux immunomodulateur (p. ex. thalidomide),
- traitement immunosuppresseur,
- corticostéroïdes > 10 mg/jour de prednisone ou équivalent, ou
- l'érythropoïétine.
- Récupération incomplète d'une chirurgie majeure dans les quatre semaines suivant l'entrée à l'étude.
- Radiothérapie dans les quatre semaines suivant l'entrée à l'étude.
- Femmes en âge de procréer
- Les femmes enceintes ou qui allaitent actuellement.
- Grade de myopathie > 2
- Statut positif connu pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
- Infection active par le virus de l'hépatite B ou C (VHB ou VHC)
- Diagnostic d'une autre tumeur maligne invasive
- Toute infection active aiguë.
- Hypersensibilité connue au médicament à l'étude ou à l'un de ses composants de formulation (par exemple, Cremophor®).
- Traitement avec tout produit expérimental dans les 30 jours précédant l'inclusion dans l'étude.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: Bras un
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Aplidin® (plitidepsine) poudre lyophilisée et solvant pour solution à diluer pour perfusion. (flacon de 2 mg de plitidepsine et ampoule de 4 ml). La plitidepsine sera administrée à raison de 5 mg/m2 diluée par voie intraveineuse jusqu'à un volume total de 250 ml dans une solution saline à 0,9 % ou une solution de dextrose à 5 % les jours 1 et 15 toutes les quatre semaines pendant une période maximale de 6 cycles. |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de réponse objective (ORR)
Délai: Tous les patients ont été suivis jusqu'à la progression de la maladie, le début d'un nouveau traitement anticancéreux, le décès ou un an après la dernière visite de traitement du dernier patient, selon la première éventualité.
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Taux de réponse objective (ORR) de la plitidepsine chez les patients atteints : de myélofibrose primaire (PMF), de myélofibrose post-polycythémie vraie ou de myélofibrose post-thrombocytémie essentielle. ORR selon les critères de réponse de l'International Working Group for Myelofibrosis Research and Treatment (IWG-MRT) (Tefferi et al., 2006) dans la population évaluable : définie comme une réponse confirmée à la maladie, sur deux évaluations consécutives effectuées à au moins huit semaines d'intervalle. Réponse globale (OR) = Réponse complète (RC) + Réponse partielle (RP) + Amélioration clinique (IC). |
Tous les patients ont été suivis jusqu'à la progression de la maladie, le début d'un nouveau traitement anticancéreux, le décès ou un an après la dernière visite de traitement du dernier patient, selon la première éventualité.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Qualité de vie (QoL)
Délai: Tous les patients ont été suivis jusqu'à la progression de la maladie, le début d'un nouveau traitement anticancéreux, le décès ou un an après la dernière visite de traitement du dernier patient, selon la première éventualité.
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Évaluation de la qualité de vie (QoL) et des symptômes selon le formulaire d'évaluation des symptômes de la myélofibrose (MFSAF), après traitement par la plitidepsine. Pour plus de détails, veuillez consulter Mesa RA, Schwager S, Radia D, Cheville A, Hussein K, Niblack J, et al. Le formulaire d'évaluation des symptômes de la myélofibrose (MFSAF): un bref inventaire fondé sur des données probantes pour mesurer la qualité de vie et la réponse symptomatique au traitement de la myélofibrose. Leuk Res 2009;33(9):1199-203. Mesures d'échelle : 0 à 10 (0 si absent) classement étant 1 le plus favorable et 10 le moins favorable. |
Tous les patients ont été suivis jusqu'à la progression de la maladie, le début d'un nouveau traitement anticancéreux, le décès ou un an après la dernière visite de traitement du dernier patient, selon la première éventualité.
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Survie sans progression (PFS)
Délai: Tous les patients ont été suivis jusqu'à la progression de la maladie ou le décès, selon la première éventualité, jusqu'à 30 jours après leur dernière dose
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La survie sans progression (PFS) est définie comme le temps écoulé entre le début du traitement et la date de la progression documentée de la maladie (MP) selon les critères IWG-MRT ou du décès (quelle que soit la cause du décès), selon la première éventualité.
Les patients qui progressent ou meurent seront considérés comme ayant eu un événement, sauf si cet événement survient après le début d'un traitement antitumoral ultérieur, auquel cas le patient sera censuré au moment de la dernière évaluation de la maladie avant ou le premier jour de la première thérapie antitumorale ultérieure.
Si le patient est perdu pour l'évaluation de la progression au cours de la période de suivi, ou a plus d'un suivi manquant entre la date de la dernière évaluation de la tumeur et la date de la progression, du décès ou de la poursuite du traitement antitumoral, la PFS sera censurée à la date de la dernière évaluation valide de la maladie avant les évaluations manquantes.
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Tous les patients ont été suivis jusqu'à la progression de la maladie ou le décès, selon la première éventualité, jusqu'à 30 jours après leur dernière dose
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (RÉEL)
Achèvement de l'étude (RÉEL)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (ESTIMATION)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- APL-B-020-10
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