Ensayo clínico de Aplidin® en pacientes con mielofibrosis primaria
Ensayo clínico abierto de fase II de Aplidin® (plitidepsina) en pacientes con mielofibrosis primaria (PMF) y mielofibrosis pospolicitemia vera/trombocitemia esencial (posterior a PV/ET)
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este ensayo intenta evaluar la tasa de respuesta (ORR) de plitidepsina en pacientes con:
mielofibrosis primaria (PMF), mielofibrosis posterior a policitemia vera (MF posterior a PV) o mielofibrosis posterior a trombocitemia esencial (MF posterior a ET). Además, los resultados del estudio permitirán evaluar el efecto de la plitidepsina en la histología de la médula ósea (MO) o sangre periférica y determinar la calidad de vida (QoL) y los síntomas de los pacientes participantes.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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Firenze, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliero UNIVERSITARIA CAREGGI DI FIRENZE
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de mielofibrosis primaria (PMF) o mielofibrosis post-policitemia vera/trombocitemia esencial (MF post-ET/PV) según los criterios revisados de la Organización Mundial de la Salud (OMS).
- Mielofibrosis (MF) de alto riesgo o riesgo intermedio-2 según lo define el Sistema Internacional de Puntuación de Pronóstico (IPSS); o MF de riesgo intermedio-I asociada con esplenomegalia/hepatomegalia sintomática y/o que no responde a la terapia disponible.
- Al menos 18 años de edad, con una esperanza de vida de ≥12 semanas.
- Ser capaz de dar su consentimiento informado y estar dispuesto a firmar un formulario de consentimiento informado (ICF).
- Estado funcional del Grupo Cooperativo de Oncología del Este (ECOG) ≤2.
- Evidencia de función orgánica aceptable dentro de los siete días posteriores al inicio del fármaco del estudio.
Criterio de exclusión:
- Tratamiento previo con plitidepsina.
Cualquiera de las siguientes terapias dentro de las dos semanas anteriores al inicio del fármaco del estudio:
- quimioterapia (p. ej., hidroxiurea),
- terapia con fármacos inmunomoduladores (p. ej., talidomida),
- terapia inmunosupresora,
- corticosteroides >10 mg/día prednisona o equivalente, o
- eritropoyetina.
- Recuperación incompleta de una cirugía mayor dentro de las cuatro semanas posteriores al ingreso al estudio.
- Radioterapia dentro de las cuatro semanas posteriores al ingreso al estudio.
- Mujeres en edad fértil
- Mujeres que están embarazadas o están amamantando actualmente.
- Miopatía grado > 2
- Estado positivo conocido para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
- Infección activa por el virus de la hepatitis B o C (VHB o VHC)
- Diagnóstico de otra neoplasia maligna invasiva
- Cualquier infección activa aguda.
- Hipersensibilidad conocida al fármaco del estudio o a cualquiera de sus componentes de formulación (p. ej., Cremophor®).
- Tratamiento con cualquier producto en investigación en los 30 días previos a la inclusión en el estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Armar uno
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Aplidin® (plitidepsina) polvo liofilizado y disolvente para concentrado para solución para perfusión. (vial de 2 mg de plitidepsina y ampolla de 4 ml). La plitidepsina se administrará a 5 mg/m2 por vía intravenosa diluida hasta un volumen total de 250 ml en solución salina al 0,9 % o solución de dextrosa al 5 % los días 1 y 15 cada cuatro semanas durante un período máximo de 6 ciclos. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de respuesta objetiva (ORR)
Periodo de tiempo: Todos los pacientes fueron seguidos hasta la progresión de la enfermedad, el inicio de una nueva terapia contra el cáncer, la muerte o un año después de la última visita de tratamiento del último paciente, lo que ocurriera primero.
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Tasa de respuesta objetiva (ORR) de plitidepsina en pacientes con: mielofibrosis primaria (PMF), mielofibrosis post-policitemia vera o mielofibrosis post-trombocitemia esencial. ORR según los criterios de respuesta del Grupo de trabajo internacional para la investigación y el tratamiento de la mielofibrosis (IWG-MRT) (Tefferi et al., 2006) en la población evaluable: definida como una respuesta de enfermedad confirmada, en dos evaluaciones consecutivas realizadas con al menos ocho semanas de diferencia. Respuesta global (OR) = Respuesta completa (RC) + Respuesta parcial (RP) + Mejoría clínica (IC). |
Todos los pacientes fueron seguidos hasta la progresión de la enfermedad, el inicio de una nueva terapia contra el cáncer, la muerte o un año después de la última visita de tratamiento del último paciente, lo que ocurriera primero.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Calidad de vida (CdV)
Periodo de tiempo: Todos los pacientes fueron seguidos hasta la progresión de la enfermedad, el inicio de una nueva terapia contra el cáncer, la muerte o un año después de la última visita de tratamiento del último paciente, lo que ocurriera primero.
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Evaluación de calidad de vida (QoL) y síntomas según el Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF), después del tratamiento con plitidepsina. Para obtener detalles completos, consulte Mesa RA, Schwager S, Radia D, Cheville A, Hussein K, Niblack J, et al. El formulario de evaluación de síntomas de mielofibrosis (MFSAF): un breve inventario basado en evidencia para medir la calidad de vida y la respuesta sintomática al tratamiento en mielofibrosis. Leuk Res 2009;33(9):1199-203. Medidas de la escala: 0 a 10 (0 si no existe) siendo 1 el más favorable y 10 el menos favorable. |
Todos los pacientes fueron seguidos hasta la progresión de la enfermedad, el inicio de una nueva terapia contra el cáncer, la muerte o un año después de la última visita de tratamiento del último paciente, lo que ocurriera primero.
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Supervivencia libre de progresión (PFS)
Periodo de tiempo: Todos los pacientes fueron seguidos hasta la progresión de la enfermedad o la muerte, lo que ocurriera primero, hasta 30 días después de la última dosis.
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La supervivencia libre de progresión (PFS) se define como el tiempo desde el inicio del tratamiento hasta la fecha de enfermedad progresiva documentada (EP) según los criterios IWG-MRT o muerte (independientemente de la causa de la muerte), lo que ocurra primero.
Se considerará que los pacientes que progresan o fallecen han tenido un evento, excepto si este evento ocurre después del inicio de la terapia antitumoral posterior, en cuyo caso el paciente será censurado en el momento de la última evaluación de la enfermedad antes o en el primer día de la primera terapia antitumoral posterior.
Si el paciente se pierde para la evaluación de progresión durante el período de seguimiento, o tiene más de un seguimiento faltante entre la fecha de la última evaluación del tumor y la fecha de progresión, muerte o terapia antitumoral adicional, se censurará la SLP. en la fecha de la última evaluación válida de la enfermedad antes de las evaluaciones faltantes.
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Todos los pacientes fueron seguidos hasta la progresión de la enfermedad o la muerte, lo que ocurriera primero, hasta 30 días después de la última dosis.
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Colaboradores e Investigadores
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Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
Fechas de registro del estudio
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Publicado por primera vez (ESTIMAR)
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Otros números de identificación del estudio
- APL-B-020-10
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