Badanie kliniczne preparatu Aplidin® u pacjentów z pierwotnym zwłóknieniem szpiku
Otwarte badanie kliniczne fazy II Aplidin® (plitydepsyna) u pacjentów z pierwotnym zwłóknieniem szpiku (PMF) i poprzedzonym czerwienicą prawdziwą/nadpłytkowością samoistną (po PV/ET) zwłóknieniem szpiku
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Ta próba ma na celu ocenę wskaźnika odpowiedzi (ORR) na plitydepsynę u pacjentów z:
pierwotne zwłóknienie szpiku (PMF), zwłóknienie szpiku poprzedzone czerwienicą prawdziwą (post-PV MF) lub zwłóknienie szpiku poprzedzone nadpłytkowością samoistną (post-ET MF). Poza tym wyniki badań pozwolą na ocenę wpływu plitydepsyny na histologię szpiku kostnego (BM) lub krwi obwodowej oraz na określenie jakości życia (QoL) i objawów pacjentów uczestniczących w badaniu.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Mayo Clinic
-
-
-
-
-
Firenze, Włochy, 50134
- Azienda Ospedaliero UNIVERSITARIA CAREGGI DI FIRENZE
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie pierwotnego zwłóknienia szpiku (PMF) lub zwłóknienia szpiku poprzedzonego czerwienicą prawdziwą/nadpłytkowością samoistną (post-ET/PV MF) zgodnie ze zmienionymi kryteriami Światowej Organizacji Zdrowia (WHO).
- Zwłóknienie szpiku (MF) wysokiego ryzyka lub średniego ryzyka 2, zgodnie z definicją International Prognostic Scoring System (IPSS); lub MF ryzyka pośredniego I związanego z objawową splenomegalią/hepatomegalią i/lub brakiem odpowiedzi na dostępne leczenie.
- Wiek co najmniej 18 lat, oczekiwana długość życia ≥12 tygodni.
- Zdolność do wyrażenia świadomej zgody i gotowość do podpisania formularza świadomej zgody (ICF).
- Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤2.
- Dowody akceptowalnej funkcji narządów w ciągu siedmiu dni od rozpoczęcia podawania badanego leku
Kryteria wyłączenia:
- Wcześniejsze leczenie plitydepsyną.
Dowolna z następujących terapii w ciągu dwóch tygodni przed rozpoczęciem stosowania badanego leku:
- chemioterapia (np. hydroksymocznik),
- terapia lekami immunomodulującymi (np. talidomidem),
- terapia immunosupresyjna,
- kortykosteroidy >10 mg/dobę prednizonu lub ekwiwalentu, lub
- erytropoetyna.
- Niepełny powrót do zdrowia po poważnej operacji w ciągu czterech tygodni od rozpoczęcia badania.
- Radioterapia w ciągu czterech tygodni od rozpoczęcia badania.
- Kobiety w wieku rozrodczym
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
- Stopień miopatii > 2
- Znany pozytywny status dla ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV).
- Aktywne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B lub C (HBV lub HCV).
- Rozpoznanie innego inwazyjnego nowotworu złośliwego
- Każda ostra aktywna infekcja.
- Znana nadwrażliwość na badany lek lub którykolwiek ze składników preparatu (np. Cremophor®).
- Leczenie jakimkolwiek badanym produktem w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NA
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Ramię jedno
|
Aplidin® (plitydepsyna) liofilizowany proszek i rozpuszczalnik do sporządzania koncentratu roztworu do infuzji. (fiolka 2 mg plitydepsyny i ampułka 4 ml). Plitidepsyna będzie podawana dożylnie w dawce 5 mg/m2 rozcieńczona do całkowitej objętości 250 ml w 0,9% roztworze soli fizjologicznej lub 5% roztworze dekstrozy w dniu 1. i 15. co cztery tygodnie przez maksymalnie 6 cykli. |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wskaźnik obiektywnych odpowiedzi (ORR)
Ramy czasowe: Wszyscy pacjenci byli obserwowani do progresji choroby, rozpoczęcia nowej terapii przeciwnowotworowej, zgonu lub jednego roku po ostatniej wizycie terapeutycznej ostatniego pacjenta, w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej
|
Wskaźnik obiektywnych odpowiedzi (ORR) na plitydepsynę u pacjentów z: pierwotnym zwłóknieniem szpiku (PMF), zwłóknieniem szpiku poprzedzonym czerwienicą prawdziwą lub zwłóknieniem szpiku poprzedzonym nadpłytkowością samoistną. ORR zgodnie z kryteriami odpowiedzi Międzynarodowej Grupy Roboczej ds. Badań i Leczenia Mielofibrozy (IWG-MRT) (Tefferi et al., 2006) w ocenianej populacji: zdefiniowana jako potwierdzona odpowiedź na chorobę, w dwóch kolejnych ocenach przeprowadzonych w odstępie co najmniej ośmiu tygodni. Odpowiedź ogólna (OR) = Odpowiedź całkowita (CR) + Odpowiedź częściowa (PR) + Poprawa kliniczna (CI). |
Wszyscy pacjenci byli obserwowani do progresji choroby, rozpoczęcia nowej terapii przeciwnowotworowej, zgonu lub jednego roku po ostatniej wizycie terapeutycznej ostatniego pacjenta, w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Jakość życia (QoL)
Ramy czasowe: Wszyscy pacjenci byli obserwowani do progresji choroby, rozpoczęcia nowej terapii przeciwnowotworowej, zgonu lub jednego roku po ostatniej wizycie terapeutycznej ostatniego pacjenta, w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej
|
Ocena jakości życia (QoL) i objawów zgodnie z formularzem oceny objawów zwłóknienia szpiku (MFSAF) po leczeniu plitydepsyną. Szczegółowe informacje można znaleźć w Mesa RA, Schwager S, Radia D, Cheville A, Hussein K, Niblack J i in. Formularz oceny objawów zwłóknienia szpiku (MFSAF): oparty na dowodach krótki spis służący do pomiaru jakości życia i odpowiedzi objawowej na leczenie w zwłóknieniu szpiku. Leuk Res 2009;33(9):1199-203. Miary na skali: od 0 do 10 (0 w przypadku braku) ranking to 1 najbardziej korzystny, a 10 najmniej korzystny. |
Wszyscy pacjenci byli obserwowani do progresji choroby, rozpoczęcia nowej terapii przeciwnowotworowej, zgonu lub jednego roku po ostatniej wizycie terapeutycznej ostatniego pacjenta, w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Przeżycie bez progresji choroby (PFS)
Ramy czasowe: Wszyscy pacjenci byli obserwowani do postępu choroby lub śmierci, w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej, do 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki
|
Czas przeżycia bez progresji choroby (PFS) definiuje się jako czas od rozpoczęcia leczenia do daty udokumentowanej progresji choroby (PD) według kryteriów IWG-MRT lub zgonu (niezależnie od przyczyny zgonu), w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Uznaje się, że pacjenci, u których doszło do progresji lub zgonu, mieli zdarzenie, z wyjątkiem przypadku, gdy zdarzenie to wystąpi po rozpoczęciu kolejnej terapii przeciwnowotworowej, w którym to przypadku pacjent zostanie ocenzurowany w czasie ostatniej oceny choroby przed lub w pierwszym dniu pierwsza kolejna terapia przeciwnowotworowa.
Jeśli pacjent zostanie utracony z oceny progresji w okresie obserwacji lub ma więcej niż jedną pominiętą wizytę kontrolną między datą ostatniej oceny guza a datą progresji, zgonu lub dalszej terapii przeciwnowotworowej, PFS zostanie ocenzurowany w dniu ostatniej ważnej oceny choroby przed brakującymi ocenami.
|
Wszyscy pacjenci byli obserwowani do postępu choroby lub śmierci, w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej, do 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- APL-B-020-10
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na APLIDYN (plitydepsyna)
-
PharmaMarZakończonyChłoniak | BiałaczkaWłochy, Francja, Szwajcaria, Hiszpania, Peru, Portoryko