Klinisk utprøving av Aplidin® hos pasienter med primær myelofibrose
Åpen, fase II klinisk studie av Aplidin® (Plitidepsin) hos pasienter med primær myelofibrose (PMF) og postpolycytemi Vera/essensiell trombocytemi (post-PV/ET) myelofibrose
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Denne studien prøver å vurdere responsrate (ORR) av plitidepsin hos pasienter med:
primær myelofibrose (PMF), post-polycytemi vera myelofibrose (post-PV MF), eller post-essensiell trombocytemi myelofibrose (post-ET MF). Dessuten vil studieresultatene tillate å evaluere effekten av plitidepsin på benmarg (BM) eller perifer blodhistologi og å bestemme livskvaliteten (QoL) og symptomer eller deltakende pasienter.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Mayo Clinic
-
-
-
-
-
Firenze, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliero UNIVERSITARIA CAREGGI DI FIRENZE
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av primær myelofibrose (PMF) eller postpolycytemi Vera/essensiell trombocytemi myelofibrose (post-ET/PV MF) i henhold til reviderte kriterier fra Verdens helseorganisasjon (WHO).
- Høyrisiko eller middels 2 risiko Myelofibrose (MF) som definert av International Prognostic Scoring System (IPSS); eller middels I-risiko MF assosiert med symptomatisk splenomegali/hepatomegali og/eller reagerer ikke på tilgjengelig terapi.
- Minst 18 år, med forventet levealder på ≥12 uker.
- Kunne gi informert samtykke og være villig til å signere et informert samtykkeskjema (ICF).
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus ≤2.
- Bevis på akseptabel organfunksjon innen syv dager etter oppstart av studiemedikamentet
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere behandling med plitidepsin.
Enhver av følgende behandlinger innen to uker før oppstart av studiemedikamentet:
- kjemoterapi (f.eks. hydroksyurea),
- immunmodulerende legemiddelbehandling (f.eks. thalidomid),
- immunsuppressiv terapi,
- kortikosteroider >10 mg/dag prednison eller tilsvarende, eller
- erytropoietin.
- Ufullstendig restitusjon fra større operasjon innen fire uker etter studiestart.
- Strålebehandling innen fire uker etter studiestart.
- Kvinner i fertil alder
- Kvinner som er gravide eller for tiden ammer.
- Myopati grad > 2
- Kjent positiv status for humant immunsviktvirus (HIV).
- Aktiv hepatitt B- eller C-virusinfeksjon (HBV eller HCV).
- Diagnose av en annen invasiv malignitet
- Enhver akutt aktiv infeksjon.
- Kjent overfølsomhet overfor studiemedikamentet eller noen av dets formuleringskomponenter (f.eks. Cremophor®).
- Behandling med et hvilket som helst undersøkelsesprodukt innen 30 dager før inkludering i studien.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: Arm en
|
Aplidin® (plitidepsin) frysetørket pulver og løsemiddel til konsentrat til infusjonsvæske. (2 mg plitidepsin hetteglass og 4 ml ampulle). Plitidepsin vil bli administrert med 5 mg/m2 intravenøst fortynnet til et totalt volum på 250 ml i 0,9 % saltvann eller 5 % dekstroseløsning på dag 1 og 15 hver fjerde uke i en maksimal periode på 6 sykluser. |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Objektiv responsrate (ORR)
Tidsramme: Alle pasienter ble fulgt opp til progredierende sykdom, start av ny kreftbehandling, død eller ett år etter siste behandlingsbesøk til siste pasient, avhengig av hva som inntraff først
|
Objektiv responsrate (ORR) av plitidepsin hos pasienter med: primær myelofibrose (PMF), post-polycytemi vera myelofibrose eller post-essensiell trombocytemi myelofibrose. ORR i henhold til International Working Group for Myelofibrosis Research and Treatment (IWG-MRT) responskriterier (Tefferi et al., 2006) i den evaluerbare populasjonen: definert som en bekreftet sykdomsrespons, på to påfølgende evalueringer utført med minst åtte ukers mellomrom. Total respons (OR) = Komplett respons (CR) + Delvis respons (PR) + Klinisk forbedring (KI). |
Alle pasienter ble fulgt opp til progredierende sykdom, start av ny kreftbehandling, død eller ett år etter siste behandlingsbesøk til siste pasient, avhengig av hva som inntraff først
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Livskvalitet (QoL)
Tidsramme: Alle pasienter ble fulgt opp til progredierende sykdom, start av ny kreftbehandling, død eller ett år etter siste behandlingsbesøk til siste pasient, avhengig av hva som inntraff først
|
Livskvalitet (QoL) og symptomvurdering i henhold til Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF), etter behandling med plitidepsin. For fullstendige detaljer, se Mesa RA, Schwager S, Radia D, Cheville A, Hussein K, Niblack J, et al. Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF): en evidensbasert kort oversikt for å måle livskvalitet og symptomatisk respons på behandling ved myelofibrose. Leuk Res 2009;33(9):1199-203. Skalaen måler: 0 til 10 (0 hvis fraværende) rangering er 1 den mest gunstige og 10 minst gunstige. |
Alle pasienter ble fulgt opp til progredierende sykdom, start av ny kreftbehandling, død eller ett år etter siste behandlingsbesøk til siste pasient, avhengig av hva som inntraff først
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Progresjonsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: Alle pasienter ble fulgt opp til progressiv sykdom eller død, avhengig av hva som inntraff først, opptil 30 dager etter siste dose
|
Progresjonsfri overlevelse (PFS) er definert som tiden fra behandlingsstart til dato for dokumentert progressiv sykdom (PD) etter IWG-MRT-kriterier eller død (uavhengig av dødsårsak), avhengig av hva som kommer først.
Pasienter som progredierer eller dør vil bli ansett for å ha hatt en hendelse, unntatt hvis denne hendelsen inntreffer etter oppstart av påfølgende antitumorbehandling, i så fall vil pasienten bli sensurert på tidspunktet for siste sykdomsvurdering før eller på den første dagen av den første påfølgende antitumorterapien.
Hvis pasienten går tapt for vurdering av progresjon i oppfølgingsperioden, eller har mer enn én manglende oppfølging mellom dato for siste tumorvurdering og dato for progresjon, død eller videre antitumorbehandling, vil PFS bli sensurert på datoen for siste gyldige sykdomsvurdering før de manglende evalueringene.
|
Alle pasienter ble fulgt opp til progressiv sykdom eller død, avhengig av hva som inntraff først, opptil 30 dager etter siste dose
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (FAKTISKE)
Studiet fullført (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (ANSLAG)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- APL-B-020-10
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .