Ensaio Clínico de Aplidin® em Pacientes com Mielofibrose Primária
Ensaio Clínico de Fase II Aberto de Aplidin® (Plitidepsina) em Pacientes com Mielofibrose Primária (PMF) e Mielofibrose Pós Policitemia Vera/Trombocitemia Essencial (Pós-PV/ET)
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo tenta avaliar a taxa de resposta (ORR) da plitidepsina em pacientes com:
mielofibrose primária (PMF), mielofibrose pós-policitemia vera (pós-PV MF) ou mielofibrose pós-trombocitemia essencial (pós-ET MF). Além disso, os resultados do estudo permitirão avaliar o efeito da plitidepsina na histologia da medula óssea (BM) ou do sangue periférico e determinar a qualidade de vida (QoL) e os sintomas dos pacientes participantes.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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Firenze, Itália, 50134
- Azienda Ospedaliero UNIVERSITARIA CAREGGI DI FIRENZE
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de Mielofibrose Primária (PMF) ou Mielofibrose Pós Policitemia Vera/Trombocitemia Essencial (pós-ET/PV MF) de acordo com os critérios revisados da Organização Mundial da Saúde (OMS).
- Mielofibrose (MF) de alto risco ou risco intermediário 2, conforme definido pelo Sistema Internacional de Pontuação Prognóstica (IPSS); ou MF de risco intermediário I associada a esplenomegalia/hepatomegalia sintomática e/ou sem resposta à terapia disponível.
- Pelo menos 18 anos de idade, com expectativa de vida de ≥12 semanas.
- Capaz de fornecer consentimento informado e estar disposto a assinar um formulário de consentimento informado (TCLE).
- Status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤2.
- Evidência de função de órgão aceitável dentro de sete dias após o início do medicamento do estudo
Critério de exclusão:
- Tratamento prévio com plitidepsina.
Qualquer uma das seguintes terapias dentro de duas semanas antes do início do medicamento do estudo:
- quimioterapia (por exemplo, hidroxiureia),
- terapia medicamentosa imunomoduladora (por exemplo, talidomida),
- terapia imunossupressora,
- corticosteróides >10 mg/dia prednisona ou equivalente, ou
- eritropoietina.
- Recuperação incompleta de cirurgia de grande porte dentro de quatro semanas após a entrada no estudo.
- Radioterapia dentro de quatro semanas após a entrada no estudo.
- Mulheres com potencial para engravidar
- Mulheres grávidas ou que estejam amamentando.
- Grau de miopatia > 2
- Status positivo conhecido para o vírus da imunodeficiência humana (HIV).
- Infecção ativa pelo vírus da hepatite B ou C (HBV ou HCV)
- Diagnóstico de outra malignidade invasiva
- Qualquer infecção ativa aguda.
- Hipersensibilidade conhecida ao medicamento do estudo ou a qualquer um de seus componentes de formulação (por exemplo, Cremophor®).
- Tratamento com qualquer produto experimental nos 30 dias anteriores à inclusão no estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: Braço um
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Aplidin® (plitidepsina) pó liofilizado e solvente para concentrado para solução para perfusão. (frasco de 2 mg de plitidepsina e ampola de 4 ml). A plitidepsina será administrada a 5 mg/m2 por via intravenosa diluída para um volume total de 250 ml em solução salina a 0,9% ou solução de dextrose a 5% no Dia 1 e 15 a cada quatro semanas por um período máximo de 6 ciclos. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa de Resposta Objetiva (ORR)
Prazo: Todos os pacientes foram acompanhados até doença progressiva, início de uma nova terapia anticancerígena, morte ou um ano após a última consulta de tratamento do último paciente, o que ocorrer primeiro
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Taxa de resposta objetiva (ORR) da plitidepsina em pacientes com: mielofibrose primária (PMF), mielofibrose pós-policitemia vera ou mielofibrose pós-trombocitemia essencial. ORR de acordo com os critérios de resposta do Grupo de Trabalho Internacional para Pesquisa e Tratamento de Mielofibrose (IWG-MRT) (Tefferi et al., 2006) na população avaliável: definida como uma resposta de doença confirmada, em duas avaliações consecutivas realizadas com pelo menos oito semanas de intervalo. Resposta geral (OR) = Resposta completa (CR) + Resposta parcial (PR) + Melhora clínica (CI). |
Todos os pacientes foram acompanhados até doença progressiva, início de uma nova terapia anticancerígena, morte ou um ano após a última consulta de tratamento do último paciente, o que ocorrer primeiro
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Qualidade de Vida (QV)
Prazo: Todos os pacientes foram acompanhados até doença progressiva, início de uma nova terapia anticancerígena, morte ou um ano após a última consulta de tratamento do último paciente, o que ocorrer primeiro
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Avaliação da qualidade de vida (QoL) e sintomas de acordo com o Formulário de Avaliação de Sintomas de Mielofibrose (MFSAF), após tratamento com plitidepsina. Para obter detalhes completos, consulte Mesa RA, Schwager S, Radia D, Cheville A, Hussein K, Niblack J, et al. O Formulário de Avaliação de Sintomas de Mielofibrose (MFSAF): um breve inventário baseado em evidências para medir a qualidade de vida e a resposta sintomática ao tratamento na mielofibrose. Leuk Res 2009;33(9):1199-203. Medidas da escala: 0 a 10 (0 se ausente) classificação sendo 1 o mais favorável e 10 o menos favorável. |
Todos os pacientes foram acompanhados até doença progressiva, início de uma nova terapia anticancerígena, morte ou um ano após a última consulta de tratamento do último paciente, o que ocorrer primeiro
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Sobrevivência livre de progressão (PFS)
Prazo: Todos os pacientes foram acompanhados até doença progressiva ou morte, o que ocorrer primeiro, até 30 dias após a última dose
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A sobrevida livre de progressão (PFS) é definida como o tempo desde o início do tratamento até a data da doença progressiva (PD) documentada pelos critérios IWG-MRT ou morte (independentemente da causa da morte), o que ocorrer primeiro.
Os pacientes que evoluírem ou falecerem serão considerados como tendo um evento, exceto se este evento ocorrer após o início da terapia antitumoral subsequente, caso em que o paciente será censurado no momento da última avaliação da doença antes ou no primeiro dia de a primeira terapia antitumoral subseqüente.
Se o paciente for perdido para a avaliação da progressão durante o período de acompanhamento, ou tiver mais de um acompanhamento perdido entre a data da última avaliação do tumor e a data da progressão, morte ou terapia antitumoral adicional, o PFS será censurado na data da última avaliação de doença válida antes das avaliações em falta.
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Todos os pacientes foram acompanhados até doença progressiva ou morte, o que ocorrer primeiro, até 30 dias após a última dose
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (REAL)
Conclusão do estudo (REAL)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- APL-B-020-10
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