Aplidin®:n kliininen tutkimus potilailla, joilla on primaarinen myelofibroosi
Avoin, vaiheen II kliininen Aplidin® (Plitidepsiini) -tutkimus potilailla, joilla on primaarinen myelofibroosi (PMF) ja Post Polycythemia Vera/Essential Trombosytemia (post-PV/ET) -myelofibroosi
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus yrittää arvioida plitidepsiinin vasteprosenttia (ORR) potilailla, joilla on:
primaarinen myelofibroosi (PMF), post-polycythemia vera myelofibroosi (post-PV MF) tai post-essential trombosytemia myelofibroosi (post-ET MF). Lisäksi tutkimustulosten avulla voidaan arvioida plitidepsiinin vaikutusta luuytimeen (BM) tai perifeerisen veren histologiaan ja määrittää elämänlaatu (QoL) ja oireet tai osallistuvat potilaat.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Firenze, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliero UNIVERSITARIA CAREGGI DI FIRENZE
-
-
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Primaarisen myelofibroosin (PMF) tai Post Polycythemia Vera/Essential Thrombocythemia Myelofibroosin (post-ET/PV MF) diagnoosi Maailman terveysjärjestön (WHO) tarkistettujen kriteerien mukaisesti.
- Korkean riskin tai keskitason 2 riskin myelofibroosi (MF) kansainvälisen ennustepisteytysjärjestelmän (IPSS) määrittelemänä; tai keskitasoisen riskin MF, johon liittyy oireenmukaista splenomegaliaa/hepatomegaliaa ja/tai ei reagoi saatavilla olevaan hoitoon.
- Vähintään 18-vuotias ja elinajanodote ≥12 viikkoa.
- Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen ja on valmis allekirjoittamaan tietoisen suostumuslomakkeen (ICF).
- Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila ≤2.
- Todisteet hyväksyttävästä elimen toiminnasta seitsemän päivän kuluessa tutkimuslääkkeen aloittamisesta
Poissulkemiskriteerit:
- Aikaisempi hoito plitidepsiinillä.
Mikä tahansa seuraavista hoidoista kahden viikon aikana ennen tutkimuslääkkeen aloittamista:
- kemoterapia (esim. hydroksiurea),
- immunomoduloiva lääkehoito (esim. talidomidi),
- immunosuppressiivinen hoito,
- kortikosteroidit > 10 mg/vrk prednisonia tai vastaavaa, tai
- erytropoietiini.
- Epätäydellinen toipuminen suuresta leikkauksesta neljän viikon kuluessa tutkimukseen saapumisesta.
- Sädehoito neljän viikon kuluessa tutkimukseen saapumisesta.
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset
- Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät parhaillaan.
- Myopatian luokka > 2
- Tunnettu positiivinen tila ihmisen immuunikatovirukselle (HIV).
- Aktiivinen hepatiitti B- tai C-virusinfektio (HBV tai HCV).
- Toisen invasiivisen pahanlaatuisen kasvaimen diagnoosi
- Mikä tahansa akuutti aktiivinen infektio.
- Tunnettu yliherkkyys tutkimuslääkkeelle tai jollekin sen koostumuksen aineosista (esim. Cremophor®).
- Käsittely millä tahansa tutkimustuotteella 30 päivän aikana ennen tutkimukseen sisällyttämistä.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Käsivarsi yksi
|
Aplidin® (plitidepsiini) lyofilisoitu jauhe ja liuotin infuusiokonsentraattia varten. (2 mg plitidepsiini-injektiopullo ja 4 ml ampulli). Plitidepsiiniä annetaan 5 mg/m2 laskimonsisäisesti laimennettuna kokonaistilavuuteen 250 ml 0,9-prosenttisessa suolaliuoksessa tai 5-prosenttisessa dekstroosiliuoksessa päivänä 1 ja 15 joka neljäs viikko enintään 6 syklin ajan. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Objektiivinen vasteprosentti (ORR)
Aikaikkuna: Kaikkia potilaita seurattiin etenevän taudin, uuden syöpähoidon aloittamisen, kuoleman tai vuoden kuluttua viimeisen potilaan viimeisestä hoitokäynnistä sen mukaan, kumpi tapahtui ensin
|
Plitidepsiinin objektiivinen vasteprosentti (ORR) potilailla, joilla on: primaarinen myelofibroosi (PMF), polysytemia vera myelofibroosi tai postessential trombosytemia myelofibroosi. ORR kansainvälisen myelofibroosin tutkimus- ja hoitotyöryhmän (IWG-MRT) vastekriteerien (Tefferi et al., 2006) mukaan arvioitavassa populaatiossa: määritelty vahvistetuksi sairausvasteeksi kahdessa peräkkäisessä arvioinnissa, jotka suoritettiin vähintään kahdeksan viikon välein. Kokonaisvaste (OR) = täydellinen vaste (CR) + Osittainen vaste (PR) + Kliininen paraneminen (CI). |
Kaikkia potilaita seurattiin etenevän taudin, uuden syöpähoidon aloittamisen, kuoleman tai vuoden kuluttua viimeisen potilaan viimeisestä hoitokäynnistä sen mukaan, kumpi tapahtui ensin
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Elämänlaatu (QoL)
Aikaikkuna: Kaikkia potilaita seurattiin etenevän taudin, uuden syöpähoidon aloittamisen, kuoleman tai vuoden kuluttua viimeisen potilaan viimeisestä hoitokäynnistä sen mukaan, kumpi tapahtui ensin
|
Elämänlaadun (QoL) ja oireiden arviointi myelofibroosin oireiden arviointilomakkeen (MFSAF) mukaan plitidepsiinihoidon jälkeen. Katso täydelliset tiedot julkaisuista Mesa RA, Schwager S, Radia D, Cheville A, Hussein K, Niblack J, et ai. Myelofibroosin oireiden arviointilomake (MFSAF): näyttöön perustuva lyhyt selvitys elämänlaadun ja myelofibroosin oireiden hoitovasteen mittaamiseksi. Leuk Res 2009;33(9):1199-203. Asteikkomittaukset: 0-10 (0, jos poissa) sijoitus on 1 edullisin ja 10 epäsuotuisin. |
Kaikkia potilaita seurattiin etenevän taudin, uuden syöpähoidon aloittamisen, kuoleman tai vuoden kuluttua viimeisen potilaan viimeisestä hoitokäynnistä sen mukaan, kumpi tapahtui ensin
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Progression-free Survival (PFS)
Aikaikkuna: Kaikkia potilaita seurattiin etenevän sairauden tai kuoleman jälkeen, riippuen siitä kumpi tapahtui ensin, enintään 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen
|
Progression vapaa eloonjääminen (PFS) määritellään ajaksi hoidon aloittamisesta IWG-MRT-kriteerien mukaan dokumentoidun etenevän taudin (PD) tai kuoleman päivämäärään (kuolemansyystä riippumatta), sen mukaan, kumpi tulee ensin.
Potilaiden, jotka etenevät tai kuolevat, katsotaan saaneen tapahtuman, paitsi jos tämä tapahtuu myöhemmän antituumorihoidon aloittamisen jälkeen, jolloin potilas sensuroidaan viimeisen taudin arvioinnin yhteydessä ennen hoitoa tai ensimmäisenä päivänä. ensimmäinen myöhempi antituumorihoito.
Jos potilas on kadonnut etenemisen arvioimiseksi seurantajakson aikana tai jos potilaalta puuttuu useampi kuin yksi seuranta viimeisimmän kasvainarvioinnin päivämäärän ja etenemispäivän, kuoleman tai muun kasvaimen vastaisen hoidon välisenä aikana, PFS sensuroidaan viimeisenä voimassa olevan taudinarvioinnin päivämääränä ennen puuttuvia arviointeja.
|
Kaikkia potilaita seurattiin etenevän sairauden tai kuoleman jälkeen, riippuen siitä kumpi tapahtui ensin, enintään 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- APL-B-020-10
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .