哌醋甲酯治疗癌症相关疲劳
2019年4月11日 更新者：Christina K. Ullrich, MD, MPH、Dana-Farber Cancer Institute
哌醋甲酯治疗癌症相关疲劳：N-of-1 试验性研究
这项试点研究的总体目标是对 MPH（哌醋甲酯）进行联合 N-of-1 试验 (N-1-T) 以改善癌症儿童的疲劳，并评估 N-1-T 设计用于儿童肿瘤患者的个体临床决策和症状管理临床试验。
因为没有人知道哪种研究方案最好，参与者将在某些日子接受液体 MPH，而在其他日子接受安慰剂。
我们将比较参与者在 MPH 日的感受与他们在安慰剂日的感受，以确定 MPH 是否有所作为。
研究概览
详细说明
I. 评估 N-1-T 作为一项研究设计以评估针对癌症儿童的症状导向干预
主要目标
-评估进行 N-1-T 以评估 MPH 对儿童癌症相关疲劳的可行性
次要目标
- 评估 N-1-T 评估 MPH 对个体受试者疗效的统计和临床明确答案的能力（关于 MPH 减轻疲劳的能力）
- 探索受试者/家庭和肿瘤学家对 N1T 参与的看法
- 以初步方式检查是否存在与人员流失相关的患者、家庭、疾病或研究相关因素，以帮助指导未来的大规模 N1T
二。 评估 MPH 治疗儿童癌症相关疲劳和相关症状的效果
主要目标
-基于各种评估评估 MPH 对儿童癌症相关疲劳的影响，包括 pedsFACIT-F 和用于测量疲劳的一维单项李克特量表
次要目标
-评估 MPH 对癌症患儿疲劳的副作用
三、 评估疲劳评估工具 主要目标
-评估疲劳分数之间的相关性
研究类型
介入性
注册 (实际的)
3
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
7年 至 21年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 参与者必须在丹娜—法伯癌症研究所/波士顿儿童医院接受针对癌症的治疗或患有晚期癌症
- 7-21岁
- 方案中概述的实验室值
- 妊娠试验阴性（仅限有生育能力的女性）
- 孩子和至少一位父母/法定监护人具有英语口语和书面知识
- 参与者具有与年龄相适应的英语知识，能够理解并完成单项李克特量表的疲劳评级
- 基线 pedsFACIT-F 得分为 20 或更高
- 能够可靠地通过肠内吸收液体
- 身体检查，包括过去 14 天内进行的脉搏和血压测量
- 如果孩子正在服用阿片类镇痛药，主要肿瘤学家预计在研究期间不需要增加阿片类药物
- 入组前阿片类药物剂量稳定至少 5 天
- 在入组前一周没有开始或改变苯二氮卓类或其他镇静/催眠药物的剂量，并且在研究期间没有可预见的开始或改变
- 如果目前服用 SSRI、SNRI 或三环类抗抑郁药，且过去一周剂量稳定
- 参与者可以通过电话与研究团队就潜在的剂量调整进行沟通，并可以提供电话号码和备用电话号码
排除标准：
- 初级肿瘤学家认为参与者很可能在 30 天内死亡
- 脑肿瘤、脑转移性疾病或当前活动性 CNS 白血病的诊断
- 已知的青光眼病史
- 接受姑息镇静
- 在入组前 14 天内收到 MPH 或任何其他精神兴奋剂、α-肾上腺素能药物、抗精神病药、锂、单胺氧化酶抑制剂、丙卡巴肼或香豆定
- 显着的胃肠道紊乱会影响药物的吸收
- 受试者有酒精或药物滥用史。 如果研究者认为存在滥用或转移研究药物的风险，则可以排除与有酒精或药物滥用史的家庭成员同住的受试者
- 精神病或双相情感障碍、精神错乱、重度抑郁、自杀意念、需要精神科治疗的攻击性行为或任何其他需要紧急精神科评估或立即开始药物治疗的精神疾病的病史
- 抽动症或图雷特综合症史
- 先前对 MPH 的不良反应史
- 不受控制的高血压
- 心肌病、严重的心脏结构异常，或有下列任何一种病史：室性心律失常、心肌梗塞、风湿热、自发性或不明原因的晕厥、运动诱发的晕厥或运动诱发的胸痛。
- 室性心律失常家族史，突发或不明原因事件需要复苏或猝死 30 岁以下，已知心律失常、肥厚性心肌病或扩张型心肌病。
- 未经研究 PI 批准，同时参与一项禁止参与任何其他涉及癌症导向或症状导向治疗的试验的研究
- 在 PI 看来，先前或当前的医疗状况可能会因 MPH 而恶化
- 孕妇或哺乳期妇女
- 接受联合抗逆转录病毒治疗的 HIV 阳性个体
- 入组前 14 天内使用疲劳药物或草药补充剂治疗疲劳
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：支持性护理
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：M-P, P-M, M-P
参与者被随机分配接受 3 对治疗对，先是安慰剂 (P)，然后是哌醋甲酯 (M) 或先是 M，然后是 P。每种 M 或 P 每天给药一次，持续 3 天，因此治疗持续时间为 18 天，超过 3 个治疗对。
M 或 P 以 0.3 mg/kg/剂量的起始剂量口服给药。
对于体重 > 40 公斤的参与者，第一个治疗对的最大剂量为每剂 12.5 毫克。
允许剂量增加至最大 0.5 mg/kg/剂量。
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其他名称：
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实验性的：P-M, P-M, M-P
参与者被随机分配接受 3 对治疗对，先是安慰剂 (P)，然后是哌醋甲酯 (M) 或先是 M，然后是 P。每种 M 或 P 每天给药一次，持续 3 天，因此治疗持续时间为 18 天，超过 3 个治疗对。
M 或 P 以 0.3 mg/kg/剂量的起始剂量口服给药。
对于体重 > 40 公斤的参与者，第一个治疗对的最大剂量为每剂 12.5 毫克。
允许剂量增加至最大 0.5 mg/kg/剂量。
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其他名称：
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实验性的：P-M, M-P, M-P
参与者被随机分配接受 3 对治疗对，先是安慰剂 (P)，然后是哌醋甲酯 (M) 或先是 M，然后是 P。每种 M 或 P 每天给药一次，持续 3 天，因此治疗持续时间为 18 天，超过 3 个治疗对。
M 或 P 以 0.3 mg/kg/剂量的起始剂量口服给药。
对于体重 > 40 公斤的参与者，第一个治疗对的最大剂量为每剂 12.5 毫克。
允许剂量增加至最大 0.5 mg/kg/剂量。
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其他名称：
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实验性的：M-P, M-P, M-P
参与者被随机分配接受 3 对治疗对，先是安慰剂 (P)，然后是哌醋甲酯 (M) 或先是 M，然后是 P。每种 M 或 P 每天给药一次，持续 3 天，因此治疗持续时间为 18 天，超过 3 个治疗对。
M 或 P 以 0.3 mg/kg/剂量的起始剂量口服给药。
对于体重 > 40 公斤的参与者，第一个治疗对的最大剂量为每剂 12.5 毫克。
允许剂量增加至最大 0.5 mg/kg/剂量。
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其他名称：
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实验性的：M-P, P-M, P-M
参与者被随机分配接受 3 对治疗对，先是安慰剂 (P)，然后是哌醋甲酯 (M) 或先是 M，然后是 P。每种 M 或 P 每天给药一次，持续 3 天，因此治疗持续时间为 18 天，超过 3 个治疗对。
M 或 P 以 0.3 mg/kg/剂量的起始剂量口服给药。
对于体重 > 40 公斤的参与者，第一个治疗对的最大剂量为每剂 12.5 毫克。
允许剂量增加至最大 0.5 mg/kg/剂量。
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其他名称：
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实验性的：M-P, M-P, P-M
参与者被随机分配接受 3 对治疗对，先是安慰剂 (P)，然后是哌醋甲酯 (M) 或先是 M，然后是 P。每种 M 或 P 每天给药一次，持续 3 天，因此治疗持续时间为 18 天，超过 3 个治疗对。
M 或 P 以 0.3 mg/kg/剂量的起始剂量口服给药。
对于体重 > 40 公斤的参与者，第一个治疗对的最大剂量为每剂 12.5 毫克。
允许剂量增加至最大 0.5 mg/kg/剂量。
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其他名称：
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实验性的：P-M, P-M, P-M
参与者被随机分配接受 3 对治疗对，先是安慰剂 (P)，然后是哌醋甲酯 (M) 或先是 M，然后是 P。每种 M 或 P 每天给药一次，持续 3 天，因此治疗持续时间为 18 天，超过 3 个治疗对。
M 或 P 以 0.3 mg/kg/剂量的起始剂量口服给药。
对于体重 > 40 公斤的参与者，第一个治疗对的最大剂量为每剂 12.5 毫克。
允许剂量增加至最大 0.5 mg/kg/剂量。
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其他名称：
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实验性的：P-M, M-P, P-M
参与者被随机分配接受 3 对治疗对，先是安慰剂 (P)，然后是哌醋甲酯 (M) 或先是 M，然后是 P。每种 M 或 P 每天给药一次，持续 3 天，因此治疗持续时间为 18 天，超过 3 个治疗对。
M 或 P 以 0.3 mg/kg/剂量的起始剂量口服给药。
对于体重 > 40 公斤的参与者，第一个治疗对的最大剂量为每剂 12.5 毫克。
允许剂量增加至最大 0.5 mg/kg/剂量。
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其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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使用 N-1-T 设计的两个治疗对的完成率
大体时间：18天
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进行 N-1-T 以评估 MPH 对癌症相关疲劳的可行性将取决于两个 MPH-安慰剂对的完成率。
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18天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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关于使用 N-1-T 设计的实验治疗减少疲劳的能力，获得临床明确答复的比率
大体时间：18天
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N-1-T 设计的功效被定义为患者提供关于 MPH 减轻疲劳能力的临床明确答案。根据正在评估的结果的定义，所有参与者的数据汇总是适当的。
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18天
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改变 pedsFACIT-F 评分中的治疗对
大体时间：PedsFACIT-F 在基线和每个治疗对 (TP) 结束时进行，并计算每个时期的相关评分变化：基线到 TP 1 结束（第 6 天）； TP 1 结束到 TP 2 结束（第 12 天）； TP 2 结束到 TP 3 结束（第 18 天）。
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慢性疾病治疗疲劳的儿科功能评估 (pedsFACIT-F) 是一个包含 11 项的工具，源自评估疲劳的综合性儿科项目库。
（赖等人。
Pediatr Hematol Oncol 2007) pedsFACIT-F 仪器测量过去 7 天儿童癌症患者的疲劳程度，得分范围为 0-44，得分越高意味着越疲劳。
最小重要差异 (MID) 确定为 4.7 分。
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PedsFACIT-F 在基线和每个治疗对 (TP) 结束时进行，并计算每个时期的相关评分变化：基线到 TP 1 结束（第 6 天）； TP 1 结束到 TP 2 结束（第 12 天）； TP 2 结束到 TP 3 结束（第 18 天）。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Christina Ullrich, MD, MPH、Dana-Farber Cancer Institute/Children's Hospital Boston
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2011年7月1日
初级完成 (实际的)
2013年3月1日
研究完成 (实际的)
2013年3月1日
研究注册日期
首次提交
2010年7月6日
首先提交符合 QC 标准的
2010年7月15日
首次发布 (估计)
2010年7月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年4月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年4月11日
最后验证
2019年4月1日
更多信息
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