ARC19499 对血友病患者的首次人体和机制证明研究

纳入标准：

年龄≥18 岁至≤75 岁的成年男性患者。

• 任何类型或严重程度的血友病。
• 筛选时乙型肝炎表面抗原 (HBsAg) 和人类免疫缺陷病毒 (HIV) I 和 II 抗体检测呈阴性的患者。
• 男性患者及其伴侣愿意在整个研究期间和停止研究药物治疗后至少 3 个月内使用 2 种有效的避孕方法（即，对自己和伴侣）。
• 所有患者必须能够理解并遵守协议，并且必须签署知情同意书。

排除标准：

• 女性患者；
• 如果在预防性凝血因子浓缩方案中，在参与本研究期间不能或不愿意停止预防。
• 存在其他并存的出血性疾病（例如血管性血友病）。
• 静脉或动脉血栓栓塞病史。
• 计划在进行本研究期间进行选择性外科手术。
• 在进入研究后 30 天内使用研究药物。
• 筛选时转氨酶值 > 3 x 正常值上限 (ULN)。
• 血红蛋白 <12.0 克/分升。
• 调查员认为在筛选时有严重感染或已知炎症过程的参与者。
• 具有临床相关病史或存在呼吸道、胃肠道、肾脏、肝脏、淋巴、神经、心血管、精神病、肌肉骨骼、泌尿生殖、免疫、皮肤病、结缔组织疾病或病症的参与者。
• 研究者认为的任何医疗状况会使患者因参与研究而面临更高的风险，例如 血栓栓塞性疾病或中风病史。
• 研究者认为任何药物都可能增加研究期间不良反应的风险。