Primo studio sull'uomo e prova del meccanismo di ARC19499 somministrato a pazienti con emofilia

Criterio di inclusione:

Pazienti maschi adulti di età compresa tra ≥18 e ≤75 anni.

• Emofilia di qualsiasi tipo o gravità.
• Pazienti negativi per l'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) e per gli anticorpi del virus dell'immunodeficienza umana (HIV) I e II allo screening.
• Pazienti di sesso maschile che, con i loro partner, sono disposti a utilizzare 2 metodi contraccettivi efficaci (vale a dire, sia per se stessi che per il partner) durante lo studio e per almeno 3 mesi dopo l'interruzione del trattamento con il farmaco oggetto dello studio.
• Tutti i pazienti devono essere in grado di comprendere e rispettare il protocollo e devono aver firmato il documento di consenso informato.

Criteri di esclusione:

• Pazienti di sesso femminile;
• Se su un regime profilattico concentrato di fattore della coagulazione, incapacità o riluttanza a interrompere la profilassi durante la partecipazione a questo studio.
• Esistenza di altri disturbi emorragici coesistenti (ad esempio, malattia di von Willebrand).
• Anamnesi di tromboembolia venosa o arteriosa.
• Previsto per procedura chirurgica elettiva durante lo svolgimento di questo studio.
• Uso di un farmaco sperimentale entro 30 giorni dall'ingresso nello studio.
• Valori delle transaminasi > 3 volte il limite superiore della norma (ULN) al momento dello screening.
• Emoglobina <12,0 g/dL.
• - Partecipanti che, secondo l'opinione dello sperimentatore, presentano un'infezione significativa o un processo infiammatorio noto allo screening.
• - Partecipanti che hanno una storia clinicamente rilevante o presenza di malattie o disturbi respiratori, gastrointestinali, renali, epatici, linfatici, neurologici, cardiovascolari, psichiatrici, muscoloscheletrici, genitourinari, immunologici, dermatologici, del tessuto connettivo.
• Qualsiasi condizione medica che il ricercatore ritiene possa esporre il paziente a un rischio maggiore a seguito della partecipazione allo studio, ad es. storia di malattia tromboembolica o ictus.
• Qualsiasi farmaco considerato dallo sperimentatore può aumentare il rischio di effetti avversi durante lo studio.