First-in-Human og Proof-of-Mechanism-undersøgelse af ARC19499 administreret til hæmofilipatienter

Inklusionskriterier:

Voksne mandlige patienter ≥18 til ≤75 år.

• Hæmofili af enhver type eller sværhedsgrad.
• Patienter, som er negative for hepatitis B overfladeantigen (HBsAg) og human immundefektvirus (HIV) I og II antistoftest ved screening.
• Mandlige patienter, som sammen med deres partnere er villige til at bruge 2 effektive præventionsmetoder (dvs. for både sig selv og partneren) gennem hele undersøgelsen og i mindst 3 måneder efter afbrydelse af undersøgelsens lægemiddelbehandling.
• Alle patienter skal være i stand til at forstå og overholde protokollen og skal have underskrevet det informerede samtykke.

Ekskluderingskriterier:

• Kvindelige patienter;
• Hvis du er på en profylaktisk koagulationsfaktor koncentrat regime, manglende evne eller vilje til at afbryde profylakse under deltagelse i denne undersøgelse.
• Eksistensen af ​​anden sideløbende blødningsforstyrrelse (f.eks. von Willebrands sygdom).
• Sygehistorie med venøs eller arteriel tromboembolisme.
• Planlagt til elektiv kirurgisk procedure under udførelsen af ​​denne undersøgelse.
• Brug af et forsøgslægemiddel inden for 30 dage efter påbegyndelse af undersøgelsen.
• Transaminaseværdier > 3 x øvre normalgrænse (ULN) på tidspunktet for screening.
• Hæmoglobin <12,0 g/dL.
• Deltagere, der efter Investigators vurdering har en betydelig infektion eller kendt inflammatorisk proces på screening.
• Deltagere, der har en klinisk relevant historie eller tilstedeværelse af respiratoriske, gastrointestinale, nyre-, lever-, lymfatiske, neurologiske, kardiovaskulære, psykiatriske, muskuloskeletale, genitourinære, immunologiske, dermatologiske, bindevævssygdomme eller lidelser.
• Enhver medicinsk tilstand, som efterforskeren mener, vil sætte patienten i øget risiko som følge af deltagelse i undersøgelsen, f.eks. historie med tromboembolisk sygdom eller slagtilfælde.
• Enhver medicin, som efterforskeren vurderer, kan øge risikoen for bivirkninger under undersøgelsen.