First-in-Human en Proof-of-Mechanism-onderzoek van ARC19499 toegediend aan hemofiliepatiënten

Inclusiecriteria:

Volwassen mannelijke patiënten ≥18 tot ≤75 jaar.

• Hemofilie van elk type of ernst.
• Patiënten die bij screening negatief zijn voor hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg) en humaan immunodeficiëntievirus (HIV) I- en II-antilichaamtests.
• Mannelijke patiënten die, samen met hun partners, bereid zijn om 2 effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken (d.w.z. voor zichzelf en voor hun partner) tijdens het onderzoek en gedurende ten minste 3 maanden na stopzetting van de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel.
• Alle patiënten moeten het protocol kunnen begrijpen en naleven en moeten het document voor geïnformeerde toestemming hebben ondertekend.

Uitsluitingscriteria:

• Vrouwelijke patiënten;
• Bij een profylactisch stollingsfactorconcentraatregime, onvermogen of onwil om profylaxe te staken tijdens deelname aan dit onderzoek.
• Bestaan ​​van een andere gelijktijdig bestaande bloedingsstoornis (bijv. de ziekte van von Willebrand).
• Medische voorgeschiedenis van veneuze of arteriële trombo-embolie.
• Gepland voor een electieve chirurgische ingreep tijdens de uitvoering van dit onderzoek.
• Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen na deelname aan het onderzoek.
• Transaminasewaarden > 3 x bovengrens van normaal (ULN) op het moment van screening.
• Hemoglobine <12,0 g/dl.
• Deelnemers die naar het oordeel van de Onderzoeker een significante infectie of bekend ontstekingsproces hebben bij screening.
• Deelnemers met een klinisch relevante voorgeschiedenis of aanwezigheid van respiratoire, gastro-intestinale, nier-, lever-, lymfatische, neurologische, cardiovasculaire, psychiatrische, musculoskeletale, urogenitale, immunologische, dermatologische, bindweefselziekten of -aandoeningen.
• Elke medische aandoening die volgens de onderzoeker de patiënt een verhoogd risico zou geven als gevolg van deelname aan het onderzoek, b.v. voorgeschiedenis van trombo-embolische ziekte of beroerte.
• Elke medicatie die de onderzoeker overweegt, kan het risico op bijwerkingen tijdens het onderzoek vergroten.