Primer estudio en humanos y prueba de mecanismo de ARC19499 administrado a pacientes con hemofilia

Criterios de inclusión:

Pacientes varones adultos de ≥18 a ≤75 años de edad.

• Hemofilia de cualquier tipo o gravedad.
• Pacientes que son negativos para el antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg) y las pruebas de anticuerpos I y II del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) en la selección.
• Pacientes masculinos que, con sus parejas, estén dispuestos a usar 2 métodos anticonceptivos efectivos (es decir, tanto para ellos como para su pareja) durante todo el estudio y durante al menos 3 meses después de la interrupción del tratamiento con el fármaco del estudio.
• Todos los pacientes deben ser capaces de comprender y cumplir el protocolo y deben haber firmado el documento de consentimiento informado.

Criterio de exclusión:

• Pacientes mujeres;
• Si está en un régimen de concentrado de factor de coagulación profiláctico, incapacidad o falta de voluntad para interrumpir la profilaxis durante la participación en este estudio.
• Existencia de otro trastorno hemorrágico coexistente (p. ej., enfermedad de von Willebrand).
• Antecedentes médicos de tromboembolismo venoso o arterial.
• Programado para el procedimiento quirúrgico electivo durante la realización de este estudio.
• Uso de un fármaco en investigación dentro de los 30 días posteriores al ingreso al estudio.
• Valores de transaminasas > 3 veces el límite superior normal (LSN) en el momento de la selección.
• Hemoglobina <12,0 g/dL.
• Participantes que, en opinión del investigador, tengan una infección importante o un proceso inflamatorio conocido en la selección.
• Participantes que tengan antecedentes clínicamente relevantes o presencia de enfermedades o trastornos respiratorios, gastrointestinales, renales, hepáticos, linfáticos, neurológicos, cardiovasculares, psiquiátricos, musculoesqueléticos, genitourinarios, inmunológicos, dermatológicos, del tejido conjuntivo.
• Cualquier condición médica que el investigador crea que pondría al paciente en mayor riesgo como resultado de la participación en el estudio, p. antecedentes de enfermedad tromboembólica o accidente cerebrovascular.
• Cualquier medicamento que el investigador considere puede aumentar el riesgo de efectos adversos durante el estudio.