Första-i-människa och bevis-på-mekanism-studie av ARC19499 administrerat till blödarsjuka patienter

Inklusionskriterier:

Vuxna manliga patienter ≥18 till ≤75 år.

• Blödarsjuka av någon typ eller svårighetsgrad.
• Patienter som är negativa för hepatit B ytantigen (HBsAg) och humant immunbristvirus (HIV) I och II antikroppstest vid screening.
• Manliga patienter som tillsammans med sina partner är villiga att använda två effektiva preventivmetoder (dvs för både sig själv och partner) under hela studien och i minst 3 månader efter avslutad studieläkemedelsbehandling.
• Alla patienter måste kunna förstå och följa protokollet och måste ha undertecknat dokumentet för informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

• Kvinnliga patienter;
• Om på en profylaktisk koagulationsfaktorkoncentratregim, oförmåga eller ovilja att avbryta profylax under deltagande i denna studie.
• Förekomst av annan samexisterande blödningsstörning (t.ex. von Willebrands sjukdom).
• Medicinsk historia av venös eller arteriell tromboembolism.
• Planerad för elektiv kirurgisk procedur under genomförandet av denna studie.
• Användning av ett prövningsläkemedel inom 30 dagar efter inträde i studien.
• Transaminasvärden > 3 x övre normalgräns (ULN) vid tidpunkten för screening.
• Hemoglobin <12,0 g/dL.
• Deltagare som, enligt Utredarens uppfattning, har en betydande infektion eller känd inflammatorisk process vid screening.
• Deltagare som har en kliniskt relevant historia eller närvaro av respiratoriska, gastrointestinala, njur-, lever-, lymfatiska, neurologiska, kardiovaskulära, psykiatriska, muskuloskeletala, genitourinära, immunologiska, dermatologiska, bindvävssjukdomar eller sjukdomar.
• Varje medicinskt tillstånd som utredaren tror skulle utsätta patienten för ökad risk till följd av deltagande i studien t.ex. historia av tromboembolisk sjukdom eller stroke.
• Alla läkemedel som utredaren anser kan öka risken för biverkningar under studien.