First-in-Human und Proof-of-Mechanism-Studie von ARC19499 bei Hämophilie-Patienten

Einschlusskriterien:

Erwachsene männliche Patienten im Alter von ≥ 18 bis ≤ 75 Jahren.

• Hämophilie jeglicher Art oder Schwere.
• Patienten, die beim Screening negativ auf Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg) und Antikörpertests gegen das humane Immundefizienzvirus (HIV) I und II sind.
• Männliche Patienten, die mit ihren Partnern bereit sind, während der Studie und für mindestens 3 Monate nach Absetzen der Behandlung mit dem Studienmedikament 2 wirksame Verhütungsmethoden (d. h. sowohl für sich selbst als auch für den Partner) anzuwenden.
• Alle Patienten müssen in der Lage sein, das Protokoll zu verstehen und einzuhalten, und sie müssen die Einwilligungserklärung unterschrieben haben.

Ausschlusskriterien:

• Weibliche Patienten;
• Bei einem prophylaktischen Gerinnungsfaktorkonzentrat-Regime Unfähigkeit oder mangelnde Bereitschaft, die Prophylaxe während der Teilnahme an dieser Studie abzusetzen.
• Bestehen einer anderen gleichzeitig bestehenden Blutungsstörung (z. B. von-Willebrand-Krankheit).
• Anamnese einer venösen oder arteriellen Thromboembolie.
• Geplanter elektiver chirurgischer Eingriff während der Durchführung dieser Studie.
• Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen nach Studieneintritt.
• Transaminasewerte > 3 x Obergrenze des Normalwerts (ULN) zum Zeitpunkt des Screenings.
• Hämoglobin < 12,0 g/dl.
• Teilnehmer, die nach Meinung des Ermittlers beim Screening eine signifikante Infektion oder einen bekannten Entzündungsprozess haben.
• Teilnehmer, die eine klinisch relevante Vorgeschichte oder Anwesenheit von respiratorischen, gastrointestinalen, renalen, hepatischen, lymphatischen, neurologischen, kardiovaskulären, psychiatrischen, muskuloskelettalen, urogenitalen, immunologischen, dermatologischen, Bindegewebserkrankungen oder -störungen haben.
• Jeder medizinische Zustand, von dem der Prüfarzt glaubt, dass er den Patienten einem erhöhten Risiko als Ergebnis der Teilnahme an der Studie aussetzen würde, z. Vorgeschichte einer thromboembolischen Erkrankung oder eines Schlaganfalls.
• Jedes Medikament, das der Prüfer in Betracht zieht, kann das Risiko von Nebenwirkungen während der Studie erhöhen.