Première étude chez l'homme et preuve du mécanisme de l'ARC19499 administré à des patients hémophiles

Critère d'intégration:

Patients adultes de sexe masculin âgés de ≥ 18 à ≤ 75 ans.

• Hémophilie de tout type ou de toute gravité.
• Les patients qui sont négatifs pour l'antigène de surface de l'hépatite B (HBsAg) et les tests d'anticorps du virus de l'immunodéficience humaine (VIH) I et II lors du dépistage.
• Patients de sexe masculin qui, avec leurs partenaires, sont disposés à utiliser 2 méthodes de contraception efficaces (c'est-à-dire pour eux-mêmes et leur partenaire) tout au long de l'étude et pendant au moins 3 mois après l'arrêt du traitement médicamenteux à l'étude.
• Tous les patients doivent être capables de comprendre et de respecter le protocole et doivent avoir signé le document de consentement éclairé.

Critère d'exclusion:

• Patientes de sexe féminin ;
• Si sur un régime prophylactique de concentré de facteur de coagulation, incapacité ou refus d'interrompre la prophylaxie pendant la participation à cette étude.
• Existence d'autres troubles hémorragiques coexistants (par exemple, la maladie de von Willebrand).
• Antécédents médicaux de thromboembolie veineuse ou artérielle.
• Prévu pour une intervention chirurgicale élective au cours de la conduite de cette étude.
• Utilisation d'un médicament expérimental dans les 30 jours suivant l'entrée à l'étude.
• Valeurs des transaminases > 3 x limite supérieure de la normale (LSN) au moment du dépistage.
• Hémoglobine <12,0 g/dL.
• Participants qui, de l'avis de l'investigateur, ont une infection importante ou un processus inflammatoire connu lors du dépistage.
• Les participants qui ont des antécédents cliniquement pertinents ou la présence de maladies ou de troubles respiratoires, gastro-intestinaux, rénaux, hépatiques, lymphatiques, neurologiques, cardiovasculaires, psychiatriques, musculo-squelettiques, génito-urinaires, immunologiques, dermatologiques, du tissu conjonctif.
• Toute condition médicale, selon l'investigateur, exposerait le patient à un risque accru en raison de sa participation à l'étude, par ex. antécédents de maladie thromboembolique ou d'accident vasculaire cérébral.
• Tout médicament que l'investigateur considère comme susceptible d'augmenter le risque d'effets indésirables au cours de l'étude.