Første-i-menneske og bevis-av-mekanisme-studie av ARC19499 administrert til hemofilipasienter

Inklusjonskriterier:

Voksne mannlige pasienter ≥18 til ≤75 år.

• Hemofili av enhver type eller alvorlighetsgrad.
• Pasienter som er negative for hepatitt B overflateantigen (HBsAg) og humant immunsviktvirus (HIV) I og II antistofftester ved screening.
• Mannlige pasienter som sammen med sine partnere er villige til å bruke 2 effektive prevensjonsmetoder (dvs. for både seg selv og partneren) gjennom hele studien og i minst 3 måneder etter seponering av studiemedikamentell behandling.
• Alle pasienter må være i stand til å forstå og overholde protokollen og må ha signert dokumentet om informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

• Kvinnelige pasienter;
• Ved en profylaktisk koagulasjonsfaktorkonsentratkur, manglende evne eller vilje til å avbryte profylakse under deltakelse i denne studien.
• Eksistens av andre samtidige blødningsforstyrrelser (f.eks. von Willebrands sykdom).
• Medisinsk historie med venøs eller arteriell tromboembolisme.
• Planlagt for elektiv kirurgisk prosedyre under gjennomføringen av denne studien.
• Bruk av et undersøkelseslegemiddel innen 30 dager fra studiestart.
• Transaminaseverdier > 3 x øvre normalgrense (ULN) på tidspunktet for screening.
• Hemoglobin <12,0 g/dL.
• Deltakere som etter Utforskerens mening har en betydelig infeksjon eller kjent inflammatorisk prosess ved screening.
• Deltakere som har en klinisk relevant historie eller tilstedeværelse av respiratoriske, gastrointestinale, nyre-, lever-, lymfatiske, nevrologiske, kardiovaskulære, psykiatriske, muskuloskeletale, genitourinære, immunologiske, dermatologiske, bindevevssykdommer eller lidelser.
• Enhver medisinsk tilstand etterforskeren mener vil gi pasienten økt risiko som følge av deltakelse i studien, f.eks. historie med tromboembolisk sykdom eller hjerneslag.
• Enhver medisin etterforskeren vurderer kan øke risikoen for uønskede effekter under studien.