Primeiro em humanos e estudo de prova de mecanismo de ARC19499 administrado a pacientes com hemofilia

Critério de inclusão:

Pacientes adultos do sexo masculino ≥18 a ≤75 anos de idade.

• Hemofilia de qualquer tipo ou gravidade.
• Pacientes que são negativos para o antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg) e testes de anticorpos para o vírus da imunodeficiência humana (HIV) I e II na triagem.
• Pacientes do sexo masculino que, com seus parceiros, estão dispostos a usar 2 métodos eficazes de contracepção (ou seja, para si e para o parceiro) durante o estudo e por pelo menos 3 meses após a descontinuação do tratamento medicamentoso do estudo.
• Todos os pacientes devem ser capazes de entender e cumprir o protocolo e devem ter assinado o termo de consentimento informado.

Critério de exclusão:

• Pacientes do sexo feminino;
• Se estiver em um regime profilático de concentrado de fator de coagulação, incapacidade ou falta de vontade de descontinuar a profilaxia durante a participação neste estudo.
• Existência de outro distúrbio hemorrágico coexistente (por exemplo, doença de von Willebrand).
• Histórico médico de tromboembolismo venoso ou arterial.
• Agendado para procedimento cirúrgico eletivo durante a realização deste estudo.
• Uso de um medicamento experimental dentro de 30 dias após a entrada no estudo.
• Valores de transaminase > 3 x limite superior do normal (LSN) no momento da triagem.
• Hemoglobina <12,0 g/dL.
• Participantes que, na opinião do Investigador, tenham uma infecção significativa ou processo inflamatório conhecido na triagem.
• Participantes que tenham histórico clinicamente relevante ou presença de doenças ou distúrbios respiratórios, gastrointestinais, renais, hepáticos, linfáticos, neurológicos, cardiovasculares, psiquiátricos, musculoesqueléticos, geniturinários, imunológicos, dermatológicos e do tecido conjuntivo.
• Qualquer condição médica que o investigador acredite que colocaria o paciente em risco aumentado como resultado da participação no estudo, por exemplo, história de doença tromboembólica ou acidente vascular cerebral.
• Qualquer medicamento considerado pelo investigador pode aumentar o risco de efeitos adversos durante o estudo.