Первое исследование на людях и доказательство механизма действия ARC19499, вводимого пациентам с гемофилией

Критерии включения:

Взрослые пациенты мужского пола в возрасте от ≥18 до ≤75 лет.

• Гемофилия любого типа и степени тяжести.
• Пациенты с отрицательными результатами тестов на антитела к поверхностному антигену гепатита В (HBsAg) и вирусу иммунодефицита человека (ВИЧ) I и II при скрининге.
• Пациенты мужского пола, которые вместе со своими партнерами готовы использовать 2 эффективных метода контрацепции (то есть как для себя, так и для партнера) на протяжении всего исследования и в течение как минимум 3 месяцев после прекращения лечения исследуемым препаратом.
• Все пациенты должны быть в состоянии понять и соблюдать протокол и должны были подписать документ об информированном согласии.

Критерий исключения:

• пациенты женского пола;
• При профилактическом применении концентрата фактора свертывания крови неспособность или нежелание прекратить профилактику во время участия в этом исследовании.
• Наличие другого сопутствующего нарушения свертываемости крови (например, болезни фон Виллебранда).
• История болезни венозной или артериальной тромбоэмболии.
• Запланирована плановая хирургическая процедура во время проведения этого исследования.
• Использование исследуемого препарата в течение 30 дней после включения в исследование.
• Значения трансаминаз > 3 x верхняя граница нормы (ВГН) на момент скрининга.
• Гемоглобин <12,0 г/дл.
• Участники, у которых, по мнению исследователя, при скрининге имеется значительная инфекция или известный воспалительный процесс.
• Участники с клинически значимым анамнезом или наличием респираторных, желудочно-кишечных, почечных, печеночных, лимфатических, неврологических, сердечно-сосудистых, психических, опорно-двигательного, мочеполового, иммунологического, дерматологического заболевания или расстройства или расстройства.
• Любое заболевание, которое, по мнению исследователя, подвергает пациента повышенному риску в результате участия в исследовании, например, История тромбоэмболических заболеваний или инсульта.
• Любое лекарство, которое рассматривает исследователь, может увеличить риск побочных эффектов во время исследования.