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比较发展中国家和发达国家的血友病疾病负担

2018年6月4日更新者：Brian Feldman、The Hospital for Sick Children

比较发展中国家和发达国家的血友病疾病负担：圣保罗 - 多伦多血友病研究

由于费用高昂，许多发展中国家的血友病患者无法负担足够的治疗费用。例如，印度和中国的许多血友病患者很少接受因子替代治疗以应对出血，因此许多人出现了严重的关节病和残疾。在中国开展的一项试点研究估计血友病关节健康评分 (HJHS) 的平均值为 13.1 (SD 9.03)，这表明这些儿童患有非常普遍的严重关节疾病。 HJHS 与治疗史之间缺乏关系表明整体治疗不充分。

拟议的研究将量化巴西血友病男孩的关节病、身体残疾和生活质量 (QoL) 的负担——综合治疗刚刚开始广泛应用。这项研究还将提供一个机会，将这些结果与在加拿大观察到的结果进行比较，在加拿大，主导疗法已成为终身预防。

研究概览

地位

完全的

条件

详细说明

为了量化血友病的疾病负担，并研究对不同治疗的反应，需要具有高有效性和可靠性的定量结果测量。国际预防研究小组（IPSG - 主席 Victor Blanchette 博士）成立于 2001 年，其既定目的是为此目的开发和测试结果工具。该小组开发了用于量化关节病（代表 ICF 框架中的结构域和功能域）的磁共振成像 (MRI) 评分、定量体格检查评分和血友病关节健康评分或 HJHS，以取代旧的和不太敏感的世界血友病联合会 (WFH) 分数（代表 ICF 中的结构和功能域）。此外，加拿大研究人员还开发了一种针对患有血友病的男孩的生活质量测量方法，即加拿大血友病结果儿童生活评估工具或 CHO-KLAT（代表参与 ICF 的领域）。

我们将使用这些工具和其他经过验证的措施，开始确定巴西的血友病负担，并将其与加拿大的疾病负担进行比较。此外，我们将使用这项研究来证明这些工具在巴西人口中的有效性。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

100

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

加拿大
- Ontario
  - Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
    - The Hospital for Sick Children
巴西
- - Sao Paulo、巴西
    - Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
  - Sao Paulo、巴西
    - Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP)
- Sao Paulo
  - Campinas、Sao Paulo、巴西
    - Universidade Estadual de Campinas, Unicamp

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

7年至 18年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

取样方法

概率样本

研究人群

参与者将是来自 HCFMUSP 和 SickKids 综合血友病治疗中心的个人代表性（随机）样本。 7 至 18 岁（含）之间的男孩将从每个中心的诊所分类账中识别出来。使用计算机生成的随机数字列表，按比例对血友病 A 和 B 以及中度和重度疾病进行分层（基于基线临床比例）

描述

纳入标准

根据血清因子活性 ≤ 5% 确定的中度或重度血友病 A 或 B
年龄 7 - 18 岁。包括的
至少一位家长或监护人能说流利的葡萄牙语或英语，并能够完成研究结果问卷。

排除标准

无（有抑制物的儿童将被允许参加研究，原因有两个：i）我们的研究旨在以普遍的方式记录血友病患者的健康状况，ii）并非所有儿童都会进行抑制物测试。）

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

团体/队列数

队列和干预

团体/队列
巴西主题的受试者将从 Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paolo (HCFMUSP) 招募；坎皮纳斯大学 (UNICAMP)；圣保罗联邦大学 (UNIFESP)
加拿大主题的从病童医院招募

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
疾病负担大体时间：3年	巴西和加拿大儿童的残疾负担将通过对以下领域的分析来确定：结构和功能领域（HJHS 评分、生物识别、放射照片）活动领域（ASK 和 FISH 量表）参与领域（CHO-KLAT 和 PedsQL 生活质量问卷）健康状况领域（出血频率）个人因素领域（种族、受教育程度父母/监护人，习惯性锻炼）环境领域（父母/监护人的家庭收入）	3年

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
儿童活动量表 (ASK) 大体时间：第一天	作为活动领域的一部分，儿童的自我报告活动将使用儿童活动量表 (ASK) 进行衡量	第一天
血友病功能独立量表 (FISH) 大体时间：第一天	观察到的活动限制将使用 FISH 作为活动域的一部分进行测量。 FISH 已被验证可在发展中国家使用。它由观察到的日常生活活动组成，并根据质量进行评分。	第一天
血友病关节健康评分 (HJHS) 大体时间：第一天	HJHS 是应用于分度接头的接头结构限制的有效且可靠的评分量度。该分数将衡量结构和功能域。	第一天
射线照片大体时间：第一天	将拍摄所有 6 个分度关节的射线照片。这将作为结构和功能域的一部分完成。	第一天
加拿大血友病结果 - 儿童生活评估工具 (CHO-KLAT) 大体时间：第一天	在完成 CHO-KLAT 量表巴西翻译的研究前文化验证后，我们将把它作为生活质量工具来衡量参与领域	第一天
出血频率大体时间：第一天	将采访家庭以确定过去 6 个月内的出血频率。该因素将被纳入健康状况领域。	第一天
生物识别大体时间：第 1 天	身高和体重将与国家列线图进行比较。	第 1 天
个人因素大体时间：第一天	父母监护人的种族、教育水平将自行报告。	第一天
环境领域大体时间：第一天	无论受试者居住在农村还是城市地区，家庭收入都将被记录下来。	第一天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

The Hospital for Sick Children

调查人员

首席研究员：Brain M. Feldman, MD,MSc,FRCPC、The Hospital for Sick Children

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2010年9月1日

初级完成 (实际的)

2013年10月1日

研究完成 (实际的)

2013年10月1日

研究注册日期

首次提交

2010年10月6日

首先提交符合 QC 标准的

2010年10月7日

首次发布 (估计)

2010年10月8日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2018年6月6日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2018年6月4日

最后验证

2018年6月1日

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