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Vergleich der Krankheitslast der Hämophilie in der Entwicklungs- und Industriewelt

4. Juni 2018 aktualisiert von: Brian Feldman, The Hospital for Sick Children

Vergleich der Krankheitslast durch Hämophilie in Entwicklungs- und Industrieländern: Die Sao Paulo-Toronto-Hämophiliestudie

Aufgrund der hohen Kosten können sich Menschen mit Hämophilie in vielen Entwicklungsländern keine angemessene Behandlung leisten. Beispielsweise werden viele Menschen mit Hämophilie in Indien und China nur selten als Reaktion auf Blutungen mit Faktorersatz behandelt, und infolgedessen haben viele eine erhebliche Arthropathie und Behinderung entwickelt. Eine Pilotstudie in China schätzte den durchschnittlichen Hämophilie-Gelenkgesundheitswert (HJHS) auf 13,1 (SD 9,03), was darauf hindeutet, dass diese Kinder eine weit verbreitete, schwere Gelenkerkrankung hatten. Der fehlende Zusammenhang zwischen HJHS und Behandlungsgeschichte deutet auf eine insgesamt unzureichende Therapie hin.

Die vorgeschlagene Studie wird die Belastung durch Arthropathie, körperliche Behinderung und Lebensqualität (QoL) bei Jungen mit Hämophilie in Brasilien quantifizieren – wo eine umfassende Behandlung gerade erst anfängt, allgemein verfügbar zu sein. Diese Studie bietet auch die Möglichkeit, diese Ergebnisse mit denen in Kanada zu vergleichen, wo die vorherrschende Therapie zur lebenslangen Prophylaxe geworden ist.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Um die Krankheitslast bei Hämophilie zu quantifizieren und das Ansprechen auf verschiedene Behandlungen zu untersuchen, sind quantitative Ergebnismaße mit hoher Validität und Zuverlässigkeit erforderlich. Die International Prophylaxis Study Group (IPSG – Vorsitzender Dr. Victor Blanchette) wurde 2001 mit dem erklärten Ziel gegründet, zu diesem Zweck Ergebnistools zu entwickeln und zu testen. Die Gruppe hat einen Magnetresonanztomographie-Score (MRT) zur Quantifizierung von Arthropathie (der den Bereich der Struktur und Funktion im ICF-Rahmen darstellt), einen quantitativen Score für die körperliche Untersuchung und den Hemophilia Joint Health Score oder HJHS entwickelt, um die älteren und zu ersetzen weniger empfindlicher World Federation of Hemophilia (WFH)-Score (der den Bereich der Struktur und Funktion im ICF darstellt). Darüber hinaus haben kanadische Forscher auch ein Maß für die Lebensqualität von Jungen mit Hämophilie entwickelt, das Canadian Hemophilia Outcomes Kids' Life Assessment Tool oder CHO-KLAT (das den Bereich der Teilnahme am ICF darstellt).

Wir werden diese Tools und andere validierte Maßnahmen verwenden, um damit zu beginnen, die Belastung durch Hämophilie in Brasilien zu bestimmen und sie mit der Krankheitsbelastung in Kanada zu vergleichen. Darüber hinaus werden wir diese Studie nutzen, um die Gültigkeit dieser Tools in der brasilianischen Bevölkerung zu demonstrieren.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

100

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
      • Sao Paulo, Brasilien
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
      • Sao Paulo, Brasilien
        • Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP)
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brasilien
        • Universidade Estadual de Campinas, Unicamp
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

7 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Bei den Teilnehmern handelt es sich um eine repräsentative (zufällige) Stichprobe von Personen aus den umfassenden Hämophilie-Behandlungszentren von HCFMUSP und SickKids. Jungen im Alter zwischen 7 und 18 Jahren (einschließlich) werden anhand der Klinikbücher in jedem der Zentren identifiziert. Unter Verwendung einer computergenerierten Zufallszahlenliste, proportional stratifiziert für Hämophilie A und B sowie für mittelschwere und schwere Erkrankungen (basierend auf den Basis-Klinikanteilen)

Beschreibung

Einschlusskriterien

  • Hämophilie A oder B mittelschwer oder schwer, bestimmt durch Serumfaktoraktivität ≤ 5 %
  • Alter 7 - 18 Jahre. inklusive
  • Mindestens ein Elternteil oder Erziehungsberechtigter spricht fließend Portugiesisch oder Englisch und ist in der Lage, die Fragebögen zu den Studienergebnissen auszufüllen.

Ausschlusskriterien

  • Keine (Kinder mit Inhibitoren werden aus zwei Gründen in die Studie aufgenommen: i) Unsere Studie zielt darauf ab, die Gesundheit von Personen mit Hämophilie auf verallgemeinerbare Weise zu dokumentieren, ii) nicht bei allen Kindern wurden Inhibitortests durchgeführt.)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Brasilianische Themen
Die Probanden werden vom Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paolo (HCFMUSP) rekrutiert. Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP); Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP)
Kanadische Fächer
Rekrutiert vom Krankenhaus für kranke Kinder

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Krankheitslast
Zeitfenster: 3 Jahre

Die Behinderungslast für brasilianische und kanadische Kinder wird durch Analyse der folgenden Bereiche bestimmt:

Struktur- und Funktionsbereich (HJHS-Score, Biometrie, Röntgenaufnahmen) Aktivitätsbereich (ASK- und FISH-Skalen) Teilnahmebereich (CHO-KLAT- und PedsQL-Fragebogen zur Lebensqualität) Gesundheitszustandsbereich (Blutungshäufigkeit) Bereich persönlicher Faktoren (Ethnizität, Bildungsniveau von Elternteil/Erziehungsberechtigter, gewohnheitsmäßige körperliche Betätigung) Umweltbereich (Haushaltseinkommen des Elternteils/Erziehungsberechtigten)
3 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Aktivitätsskala für Kinder (ASK)
Zeitfenster: Tag 1
Die selbstberichteten Aktivitäten von Kindern werden mit der Aktivitätsskala für Kinder (ASK) als Teil des Aktivitätsbereichs gemessen
Tag 1
Funktionelle Unabhängigkeitsskala für Hämophilie (FISH)
Zeitfenster: Tag 1

Beobachtete Aktivitätseinschränkungen werden mit dem FISH als Teil des Aktivitätsbereichs gemessen.

Der FISH wurde für den Einsatz in Entwicklungsländern validiert. Es besteht aus beobachteten Aktivitäten des täglichen Lebens, die hinsichtlich ihrer Qualität bewertet werden.
Tag 1
Hämophilie-Gelenkgesundheits-Score (HJHS)
Zeitfenster: Tag 1

Der HJHS ist ein gültiges und zuverlässiges Maß für die strukturellen Einschränkungen der Gelenke, angewendet auf die Indexgelenke.

Diese Punktzahl ist ein Maß für den Struktur- und Funktionsbereich.
Tag 1
Röntgenaufnahmen
Zeitfenster: Tag 1
Es werden Röntgenaufnahmen aller 6 Indexgelenke angefertigt. Dies erfolgt im Rahmen der Struktur- und Funktionsdomäne.
Tag 1
Kanadische Hämophilie-Ergebnisse – Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT)
Zeitfenster: Tag 1
Nach Abschluss der kulturellen Validierung der brasilianischen Übersetzung der CHO-KLAT-Skala vor dem Studium werden wir sie als Instrument zur Lebensqualität verwenden, um den Partizipationsbereich zu messen
Tag 1
Blutungshäufigkeit
Zeitfenster: Tag 1
Familien werden befragt, um die Blutungshäufigkeit in den letzten 6 Monaten zu bestimmen. Dieser Faktor wird in den Bereich Gesundheitszustand aufgenommen.
Tag 1
Biometrie
Zeitfenster: Tage 1
Größe und Gewicht werden mit nationalen Nomogrammen verglichen.
Tage 1
Persönliche Faktoren
Zeitfenster: Tag 1
Die ethnische Zugehörigkeit und der Bildungsstand des Erziehungsberechtigten werden selbst angegeben.
Tag 1
Umweltbereich
Zeitfenster: Tag 1
Es wird erfasst, ob eine Person in einem ländlichen oder städtischen Gebiet lebt und welches Haushaltseinkommen sie hat.
Tag 1

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Ermittler

  • Hauptermittler: Brain M. Feldman, MD,MSc,FRCPC, The Hospital for Sick Children

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Oktober 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Oktober 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

8. Oktober 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. Juni 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Juni 2018

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 1000020214

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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