Comparación de la carga de enfermedad de la hemofilia en el mundo en desarrollo y el mundo desarrollado
Comparación de la carga de enfermedad de la hemofilia en el mundo en desarrollo y el mundo desarrollado: el estudio de hemofilia de Sao Paulo - Toronto
Debido al alto costo, las personas con hemofilia en muchos países en desarrollo no pueden costear un tratamiento adecuado. Por ejemplo, muchas personas con hemofilia en India y China rara vez reciben tratamiento con reemplazo de factor en respuesta a hemorragias y, como resultado, muchas han desarrollado artropatía y discapacidad significativas. Un estudio piloto en China estimó la puntuación media de salud articular de hemofilia (HJHS) en 13,1 (SD 9,03), lo que sugiere que estos niños tenían una enfermedad articular grave y de alta prevalencia. La falta de relación entre el HJHS y el historial de tratamiento sugiere una terapia inadecuada en general.
El estudio propuesto cuantificará la carga de la artropatía, la discapacidad física y la calidad de vida (QoL) en niños con hemofilia en Brasil, donde el tratamiento integral apenas comienza a estar ampliamente disponible. Este estudio también brindará la oportunidad de comparar estos resultados con los observados en Canadá, donde la terapia dominante se ha convertido en la profilaxis de por vida.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Para cuantificar la carga de enfermedad en la hemofilia y estudiar la respuesta a diferentes tratamientos, es necesario contar con medidas de resultado cuantitativas de alta validez y confiabilidad. El Grupo de Estudio Internacional de Profilaxis (IPSG - presidente Dr. Victor Blanchette) se estableció en 2001 con el propósito declarado de desarrollar y probar herramientas de resultados para este propósito. El grupo ha desarrollado una puntuación de imágenes por resonancia magnética (IRM) para cuantificar la artropatía (que representa el dominio de la estructura y el dominio de la función en el marco de la ICF), una puntuación de examen físico cuantitativa y la Puntuación de salud articular de hemofilia o HJHS, para reemplazar la más antigua y puntuación menos sensible de la Federación Mundial de Hemofilia (FMH) (que representa el dominio de estructura y función en la CIF). Además, los investigadores canadienses también han desarrollado una medida de calidad de vida para los niños con hemofilia, la herramienta de evaluación de la vida de los niños de Canadian Hemophilia Outcomes o CHO-KLAT (que representa el dominio de participación en la ICF).
Usaremos estas herramientas y otras medidas validadas para comenzar a determinar la carga de la hemofilia en Brasil y compararla con la carga de la enfermedad en Canadá. Además, utilizaremos este estudio para demostrar la validez de estas herramientas en la población brasileña.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Sao Paulo, Brasil
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
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Sao Paulo, Brasil
- Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP)
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Sao Paulo
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Campinas, Sao Paulo, Brasil
- Universidade Estadual de Campinas, Unicamp
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión
- Hemofilia A o B moderada o grave según lo determine la actividad del factor sérico ≤ 5 %
- Edad 7 - 18 años. inclusivo
- Al menos un padre o tutor con fluidez en portugués o inglés escrito y capaz de completar los cuestionarios de resultados del estudio.
Criterio de exclusión
- Ninguno (los niños con inhibidores podrán participar en el estudio por 2 razones: i) nuestro estudio tiene como objetivo documentar la salud de las personas con hemofilia de manera generalizable, ii) no todos los niños se habrán realizado pruebas de inhibidores).
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Sujeto brasileño
Los sujetos serán reclutados del Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paolo (HCFMUSP); Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP); Universidad Federal de São Paulo (UNIFESP)
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Sujeto canadiense
Reclutado del Hospital para Niños Enfermos
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Carga de enfermedad
Periodo de tiempo: 3 años
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La carga de discapacidad para los niños brasileños y canadienses se determinará mediante el análisis de los siguientes dominios: Dominio de estructura y función (puntaje HJHS, biometría, radiografías) Dominio de actividad (escalas ASK y FISH) Dominio de participación (cuestionario de calidad de vida CHO-KLAT y PedsQL) Dominio de condición de salud (frecuencia de sangrado) Dominio de factores personales (etnicidad, nivel de educación de padre/tutor, ejercicio habitual) Dominio ambiental (ingresos del hogar del padre/tutor) |
3 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Escala de actividad para niños (ASK)
Periodo de tiempo: Día 1
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Las actividades autoinformadas de los niños se medirán con las Escalas de actividad para niños (ASK) como parte del Dominio de actividad
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Día 1
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Escala de Independencia Funcional para la Hemofilia (FISH)
Periodo de tiempo: Día 1
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Las limitaciones de actividad observadas se medirán con el FISH como parte del dominio de actividad. El FISH ha sido validado para su uso en países en desarrollo. Consiste en actividades observadas de la vida diaria que se puntúan según su calidad. |
Día 1
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Puntaje de salud articular de hemofilia (HJHS)
Periodo de tiempo: Día 1
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El HJHS es una medida puntuada válida y fiable de las limitaciones estructurales de las juntas aplicadas a las juntas índice. Esta puntuación será una medida del dominio Estructura y función. |
Día 1
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Radiografías
Periodo de tiempo: Día 1
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Se tomarán radiografías de las 6 articulaciones índice.
Esto se hará como parte del dominio de estructura y función.
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Día 1
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Resultados canadienses de la hemofilia - Herramienta de evaluación de la vida de los niños (CHO-KLAT)
Periodo de tiempo: Día 1
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Después de la finalización de la validación cultural previa al estudio de la traducción brasileña de la escala CHO-KLAT, la utilizaremos como una herramienta de Calidad de Vida para medir el dominio Participación
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Día 1
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Frecuencia de sangrado
Periodo de tiempo: Día 1
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Se entrevistará a las familias para determinar la frecuencia de sangrado en los últimos 6 meses.
Este factor se incorporará al dominio Estado de salud.
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Día 1
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Biometría
Periodo de tiempo: Días 1
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La altura y el peso se compararán con los nomogramas nacionales.
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Días 1
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Factores personales
Periodo de tiempo: Día 1
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El grupo étnico y el nivel de educación del padre o tutor serán autoinformados.
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Día 1
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Dominio ambiental
Periodo de tiempo: Día 1
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Se registrará si un sujeto vive en un área rural o urbana y los ingresos del hogar.
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Día 1
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Brain M. Feldman, MD,MSc,FRCPC, The Hospital for Sick Children
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 1000020214
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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