Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sammenligning af sygdomsbyrden ved hæmofili i den udviklede og den udviklede verden

4. juni 2018 opdateret af: Brian Feldman, The Hospital for Sick Children

Sammenligning af sygdomsbyrden ved hæmofili i udviklingslandene og den udviklede verden: Sao Paulo - Toronto hæmofiliundersøgelse

På grund af høje omkostninger har personer med hæmofili i mange udviklingslande ikke råd til tilstrækkelig behandling. For eksempel bliver mange personer med hæmofili i Indien og Kina kun sjældent behandlet med faktorudskiftning som reaktion på blødninger, og som følge heraf har mange udviklet betydelig artropati og handicap. En pilotundersøgelse i Kina estimerede den gennemsnitlige hæmofili fælles sundhedsscore (HJHS) til 13,1 (SD 9,03), hvilket tyder på, at disse børn havde en meget udbredt, alvorlig ledsygdom. Manglen på forhold mellem HJHS og behandlingshistorien tyder på generelt utilstrækkelig terapi.

Den foreslåede undersøgelse vil kvantificere byrden af ​​artropati, fysisk handicap og livskvalitet (QoL) hos drenge med hæmofili i Brasilien - hvor omfattende behandling lige er begyndt at være bredt tilgængelig. Denne undersøgelse vil også give mulighed for at sammenligne disse resultater med dem, der er observeret i Canada, hvor den dominerende terapi er blevet livslang profylakse.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

For at kvantificere sygdomsbyrden ved hæmofili og for at studere responsen på forskellige behandlinger, er det nødvendigt at have kvantitative udfaldsmål med høj validitet og pålidelighed. Den Internationale Profylakse Study Group (IPSG - formand Dr. Victor Blanchette) blev etableret i 2001 med det erklærede formål at udvikle og teste resultatværktøjer til dette formål. Gruppen har udviklet en magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)-score til kvantificering af artropati (repræsenterer domænet for struktur- og funktionsdomæne i ICF-rammerne), en kvantitativ fysisk undersøgelsesscore og hæmophilia Joint Health Score eller HJHS for at erstatte den ældre og mindre følsom World Federation of Hemophilia (WFH) score (repræsenterer domænet for struktur og funktion i ICF). Derudover har canadiske efterforskere også udviklet et livskvalitetsmål for drenge med hæmofili, Canadian Hemophilia Outcomes Kids' Life Assessment Tool eller CHO-KLAT (der repræsenterer domænet for deltagelse i ICF).

Vi vil bruge disse værktøjer og andre validerede foranstaltninger til at begynde at bestemme byrden af ​​hæmofili i Brasilien og sammenligne den med sygdomsbyrden i Canada. Derudover vil vi bruge denne undersøgelse til at demonstrere validiteten af ​​disse værktøjer i den brasilianske befolkning.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

100

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
      • Sao Paulo, Brasilien
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
      • Sao Paulo, Brasilien
        • Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP)
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brasilien
        • Universidade Estadual de Campinas, Unicamp
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagerne vil være en repræsentativ (tilfældig) prøve af personer fra de omfattende hæmofilibehandlingscentre på HCFMUSP og SickKids. Drenge mellem 7 og 18 år (inklusive) vil blive identificeret fra klinikbøgerne på hvert af centrene. Brug af en computergenereret liste med tilfældige tal, forholdsmæssigt stratificeret for hæmofili A og B og for moderat og svær sygdom (baseret på baseline-klinikproportionerne)

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  • Hæmofili A eller B moderat eller svær som bestemt af serumfaktoraktivitet ≤ 5 %
  • Alder 7-18 år. inklusive
  • Mindst én forælder eller værge behersker skriftlig portugisisk eller engelsk flydende og er i stand til at udfylde spørgeskemaerne med undersøgelsesresultater.

Eksklusionskriterier

  • Ingen (Børn med inhibitorer vil få adgang til undersøgelsen af ​​2 grunde: i) vores undersøgelse har til formål at dokumentere helbredet hos personer med hæmofili på en generaliserbar måde, ii) ikke alle børn vil have fået lavet inhibitortest.)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Brasilianske emner
Forsøgspersoner vil blive rekrutteret fra Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paolo (HCFMUSP); Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP); Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP)
Canadiske emner
Rekrutteret fra Hospitalet for Syge Børn

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sygdomsbyrde
Tidsramme: 3 år

Handicapbyrden for brasilianske og canadiske børn vil blive bestemt ved analyse af følgende domæner:

Struktur- og funktionsdomæne (HJHS-score, Biometri, Radiografer) Aktivitetsdomæne (ASK- og FISH-skalaer) Deltagelsesdomæne (CHO-KLAT og PedsQL livskvalitetsspørgeskema) Sundhedstilstandsdomæne (blødningshyppighed) Personlige faktorer Domæne (Etnicitet, uddannelsesniveau pr. forælder/værge, sædvanlig motion) Miljødomæne (forælder/værges husstandsindkomst)
3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Aktivitetsskalaen for børn (ASK)
Tidsramme: Dag 1
Børns selvrapporterede aktiviteter vil blive målt med Activity Scales for Kids (ASK) som en del af aktivitetsdomænet
Dag 1
Funktionel uafhængighedsskala for hæmofili (FISH)
Tidsramme: Dag 1

Observerede aktivitetsbegrænsninger vil blive målt med FISH som en del af aktivitetsdomænet.

FISH er blevet valideret til brug i udviklingslande. Den består af observerede aktiviteter i dagligdagen, der bedømmes for kvalitet.
Dag 1
Hæmofili Joint Health Score (HJHS)
Tidsramme: Dag 1

HJHS er et gyldigt og pålideligt mål for ledstrukturelle begrænsninger som anvendt på indeksleddene.

Denne score vil være et mål for struktur- og funktionsdomænet.
Dag 1
Røntgenbilleder
Tidsramme: Dag 1
Der vil blive taget røntgenbilleder af alle 6 indeksled. Dette vil blive gjort som en del af struktur- og funktionsdomænet.
Dag 1
Canadian Haemophilia Outcomes - Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT)
Tidsramme: Dag 1
Efter afslutningen af ​​forstudiets kulturelle validering af den brasilianske oversættelse af CHO-KLAT-skalaen, vil vi bruge den som et livskvalitetsværktøj til at måle deltagelsesdomænet
Dag 1
Blødningshyppighed
Tidsramme: Dag 1
Familier vil blive interviewet for at bestemme blødningsfrekvensen i de sidste 6 måneder. Denne faktor vil blive inkorporeret i sundhedstilstandsdomænet.
Dag 1
Biometri
Tidsramme: Dage 1
Højden og vægten vil blive sammenlignet med nationale nomogrammer.
Dage 1
Personlige faktorer
Tidsramme: Dag 1
Etnicitet, uddannelsesniveau for forældre-værge vil blive selvrapporteret.
Dag 1
Miljødomæne
Tidsramme: Dag 1
Hvorvidt et forsøgsperson bor i et land- eller byområde og husstandsindkomst vil blive registreret.
Dag 1

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Brain M. Feldman, MD,MSc,FRCPC, The Hospital for Sick Children

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. oktober 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. oktober 2010

Først opslået (Skøn)

8. oktober 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. juni 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. juni 2018

Sidst verificeret

1. juni 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1000020214

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cyprus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner