Confrontando l'onere della malattia dell'emofilia nel mondo in via di sviluppo e sviluppato
Confronto tra l'onere della malattia dell'emofilia nel mondo in via di sviluppo e in quello sviluppato: lo studio sull'emofilia di Sao Paulo - Toronto
A causa dei costi elevati, le persone affette da emofilia in molti paesi in via di sviluppo non possono permettersi cure adeguate. Ad esempio, molte persone affette da emofilia in India e in Cina vengono trattate solo raramente con la sostituzione del fattore in risposta a sanguinamenti e, di conseguenza, molti hanno sviluppato artropatia e disabilità significative. Uno studio pilota in Cina ha stimato il punteggio medio di salute delle articolazioni dell'emofilia (HJHS) a 13,1 (SD 9,03), suggerendo che questi bambini avevano una malattia articolare grave e altamente diffusa. La mancanza di relazione tra l'HJHS e la storia del trattamento suggerisce una terapia complessivamente inadeguata.
Lo studio proposto quantificherà l'onere dell'artropatia, della disabilità fisica e della qualità della vita (QoL) nei ragazzi con emofilia in Brasile, dove il trattamento completo sta appena iniziando a essere ampiamente disponibile. Questo studio offrirà anche l'opportunità di confrontare questi risultati con quelli osservati in Canada, dove la terapia dominante è diventata la profilassi per tutta la vita.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Per quantificare il peso della malattia nell'emofilia e per studiare la risposta a diversi trattamenti, è necessario disporre di misure quantitative di esito di elevata validità e affidabilità. L'International Prophylaxis Study Group (IPSG - presidente Dr. Victor Blanchette) è stato istituito nel 2001 con lo scopo dichiarato di sviluppare e testare strumenti di outcome per questo scopo. Il gruppo ha sviluppato un punteggio di risonanza magnetica (MRI) per quantificare l'artropatia (che rappresenta il dominio della struttura e il dominio della funzione nel quadro ICF), un punteggio dell'esame fisico quantitativo e l'Hemophilia Joint Health Score o HJHS, per sostituire il vecchio e punteggio della World Federation of Hemophilia (WFH) meno sensibile (che rappresenta il dominio della struttura e della funzione nell'ICF). Inoltre, i ricercatori canadesi hanno anche sviluppato una misura della qualità della vita per i ragazzi con emofilia, il Canadian Hemophilia Outcomes Kids' Life Assessment Tool o CHO-KLAT (che rappresenta il dominio di partecipazione all'ICF).
Utilizzeremo questi strumenti e altre misure convalidate per iniziare a determinare il peso dell'emofilia in Brasile e confrontarlo con il peso della malattia in Canada. Inoltre, utilizzeremo questo studio per dimostrare la validità di questi strumenti nella popolazione brasiliana.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Sao Paulo, Brasile
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
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Sao Paulo, Brasile
- Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP)
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Sao Paulo
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Campinas, Sao Paulo, Brasile
- Universidade Estadual de Campinas, Unicamp
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione
- Emofilia A o B moderata o grave determinata dall'attività del fattore sierico ≤ 5%
- Età 7 - 18 anni. inclusivo
- Almeno un genitore o tutore fluente in portoghese scritto o inglese e in grado di completare i questionari sui risultati dello studio.
Criteri di esclusione
- Nessuno (i bambini con inibitori saranno ammessi nello studio per 2 motivi: i) il nostro studio mira a documentare la salute delle persone con emofilia in modo generalizzabile, ii) non tutti i bambini avranno fatto il test degli inibitori.)
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Soggetto brasiliano
I soggetti saranno reclutati dall'Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paolo (HCFMUSP); Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP); Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP)
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Soggetti canadesi
Reclutato dall'ospedale per bambini malati
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Peso della malattia
Lasso di tempo: 3 anni
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L'onere della disabilità per i bambini brasiliani e canadesi sarà determinato dall'analisi dei seguenti domini: Dominio della struttura e della funzione (punteggio HJHS, dati biometrici, radiografie) Dominio dell'attività (scale ASK e FISH) Dominio della partecipazione (CHO-KLAT e questionario sulla qualità della vita PedsQL) Dominio delle condizioni di salute (frequenza del sanguinamento) Dominio dei fattori personali (etnia, livello di istruzione del genitore/tutore, esercizio abituale) Ambito Ambientale (Reddito familiare del genitore/tutore) |
3 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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La scala di attività per bambini (ASK)
Lasso di tempo: Giorno 1
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Le attività auto-riportate dei bambini saranno misurate con Activity Scales for Kids (ASK) come parte del dominio delle attività
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Giorno 1
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Scala di indipendenza funzionale per l'emofilia (FISH)
Lasso di tempo: Giorno 1
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Le limitazioni di attività osservate saranno misurate con la FISH come parte del dominio delle attività. Il FISH è stato convalidato per l'uso nei paesi in via di sviluppo. Consiste in attività osservate della vita quotidiana che vengono valutate in base alla qualità. |
Giorno 1
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Punteggio di salute delle articolazioni dell'emofilia (HJHS)
Lasso di tempo: Giorno 1
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L'HJHS è una misura valida e affidabile dei limiti strutturali dei giunti applicata ai giunti indice. Questo punteggio sarà una misura del dominio Struttura e funzione. |
Giorno 1
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Radiografie
Lasso di tempo: Giorno 1
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Verranno prese radiografie di tutte e 6 le articolazioni indice.
Questo sarà fatto come parte della struttura e del dominio delle funzioni.
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Giorno 1
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Risultati dell'emofilia canadese - Strumento di valutazione della vita dei bambini (CHO-KLAT)
Lasso di tempo: Giorno 1
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Dopo il completamento della convalida culturale pre-studio della traduzione brasiliana della scala CHO-KLAT, la utilizzeremo come strumento di qualità della vita per misurare il dominio di partecipazione
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Giorno 1
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Frequenza di sanguinamento
Lasso di tempo: Giorno 1
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Le famiglie saranno intervistate per determinare la frequenza di sanguinamento negli ultimi 6 mesi.
Questo fattore sarà incorporato nel dominio delle condizioni di salute.
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Giorno 1
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Biometrica
Lasso di tempo: Giorni 1
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L'altezza e il peso saranno confrontati con i nomogrammi nazionali.
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Giorni 1
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Fattori personali
Lasso di tempo: Giorno 1
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Etnia, livello di istruzione del genitore-tutore saranno autodichiarati.
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Giorno 1
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Dominio ambientale
Lasso di tempo: Giorno 1
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Verranno registrati se un soggetto vive in un'area rurale o urbana e il reddito familiare.
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Giorno 1
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Brain M. Feldman, MD,MSc,FRCPC, The Hospital for Sick Children
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 1000020214
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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