Vertaamalla hemofilian sairaustaakkaa kehitysmaissa ja kehittyneissä maissa
Hemofilian sairaustaakan vertaaminen kehittyvissä ja kehittyneissä maissa: Sao Paulo - Toronton hemofiliatutkimus
Korkeiden kustannusten vuoksi hemofiliaa sairastavilla henkilöillä ei ole monissa kehitysmaissa varaa riittävään hoitoon. Esimerkiksi monia hemofiliaa sairastavia henkilöitä Intiassa ja Kiinassa hoidetaan vain harvoin tekijäkorvauksella verenvuodon vuoksi, ja sen seurauksena monille on kehittynyt merkittävä niveltulehdus ja vamma. Kiinassa tehdyssä pilottitutkimuksessa arvioitiin hemofilian nivelten terveyspisteiden (HJHS) keskiarvoksi 13,1 (SD 9,03), mikä viittaa siihen, että näillä lapsilla oli erittäin yleinen, vaikea nivelsairaus. HJHS:n ja hoitohistorian välisen yhteyden puuttuminen viittaa yleisesti riittämättömään hoitoon.
Ehdotetussa tutkimuksessa määritetään artropatian, fyysisen vamman ja elämänlaadun (QoL) aiheuttama taakka hemofiliaa sairastavilla pojilla Brasiliassa - missä kattava hoito on vasta alkamassa olla laajalti saatavilla. Tämä tutkimus tarjoaa myös mahdollisuuden verrata näitä tuloksia Kanadassa havaittuihin tuloksiin, jossa hallitsevaksi hoidoksi on tullut elinikäinen ennaltaehkäisy.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Hemofilian sairaustaakan kvantifioinnin ja eri hoitojen vasteen tutkimiseksi tarvitaan kvantitatiivisia tulosmittareita, joilla on korkea validiteetti ja luotettavuus. International Prophylaxis Study Group (IPSG - puheenjohtaja Dr. Victor Blanchette) perustettiin vuonna 2001, ja sen tarkoituksena on kehittää ja testata tätä tarkoitusta varten tulostyökaluja. Ryhmä on kehittänyt magneettiresonanssikuvauksen (MRI) pistemäärän artropatian kvantifioimiseksi (jotka edustavat rakenteen ja toiminnan aluetta ICF-kehyksessä), kvantitatiivisen fyysisen tutkimuksen pistemäärän ja hemofilian nivelten terveyspisteen tai HJHS:n korvaamaan vanhemmat ja vähemmän herkkä World Federation of Hemophilia (WFH) -pistemäärä (edustaa rakenteen ja toiminnan aluetta ICF:ssä). Lisäksi kanadalaiset tutkijat ovat myös kehittäneet hemofiliaa sairastavien poikien elämänlaatumittarin, Canadian Hemophilia Outcomes Kids' Life Assessment Tool -työkalun tai CHO-KLATin (edustaa ICF:n osallistumisaluetta).
Käytämme näitä työkaluja ja muita validoituja toimenpiteitä aloittaaksemme hemofilian taakan määrittämisen Brasiliassa ja vertaillaksemme sitä Kanadan tautitaakkaan. Lisäksi käytämme tätä tutkimusta näiden työkalujen pätevyyden osoittamiseen Brasilian väestössä.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Sao Paulo, Brasilia
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
Sao Paulo, Brasilia
- Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP)
-
-
Sao Paulo
-
Campinas, Sao Paulo, Brasilia
- Universidade Estadual de Campinas, Unicamp
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
- Hemofilia A tai B kohtalainen tai vaikea seerumitekijäaktiivisuuden perusteella määritettynä ≤ 5 %
- Ikä 7-18v. mukaan lukien
- Vähintään toinen vanhempi tai huoltaja osaa sujuvasti kirjallista portugalia tai englantia ja pystyy täyttämään opintotuloskyselylomakkeet.
Poissulkemiskriteerit
- Ei mitään (Lapset, joilla on inhibiittoreita, otetaan mukaan tutkimukseen kahdesta syystä: i) tutkimuksemme tavoitteena on dokumentoida hemofiliaa sairastavien ihmisten terveyttä yleistettävällä tavalla, ii) kaikille lapsille ei ole tehty inhibiittoritestejä.)
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Brasilialaiset aiheet
Tutkittavat rekrytoidaan Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paolosta (HCFMUSP); Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP); Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP)
|
|
Kanadan aihe
Rekrytoitu Sairaiden lasten sairaalasta
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sairauden taakka
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Brasilialaisten ja kanadalaisten lasten vammaisuus määritetään analysoimalla seuraavat alueet: Rakenne ja toiminta-alue (HJHS-pisteet, biometriset tiedot, röntgenkuvat) Toiminta-alue (ASK- ja FISH-asteikot) Osallistumisalue (CHO-KLAT ja PedsQL Life Quality Questionnaire) Terveystila-alue (verenvuototaajuus) Henkilökohtaiset tekijät -alue (etnisyys, koulutustaso) vanhempi/huoltaja, tavanomainen harjoitus) Ympäristöalue (vanhemman/huoltajan kotitalouden tulot) |
3 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
The Activity Scale for Kids (ASK)
Aikaikkuna: Päivä 1
|
Lasten itse ilmoittamia aktiviteetteja mitataan Activity Scales for Kids (ASK) -asteikolla osana Activity Domainia.
|
Päivä 1
|
|
Hemofilian toiminnallinen riippumattomuusasteikko (FISH)
Aikaikkuna: Päivä 1
|
Havaitut aktiivisuusrajoitukset mitataan FISH:lla osana Activity Domain -aluetta. FISH on validoitu käytettäväksi kehitysmaissa. Se koostuu havaittavista päivittäisistä toiminnoista, jotka arvostetaan laadun perusteella. |
Päivä 1
|
|
Hemofilian nivelten terveyspisteet (HJHS)
Aikaikkuna: Päivä 1
|
HJHS on pätevä ja luotettava pisteytetty mitta nivelten rakenteellisista rajoituksista, joita sovelletaan indeksiliitoksiin. Tämä pistemäärä on rakenne- ja funktioalueen mitta. |
Päivä 1
|
|
Röntgenkuvat
Aikaikkuna: Päivä 1
|
Kaikista kuudesta etunivelestä otetaan röntgenkuvat.
Tämä tehdään osana rakenne- ja toimintoaluetta.
|
Päivä 1
|
|
Kanadan hemofilian tulokset – Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT)
Aikaikkuna: Päivä 1
|
CHO-KLAT-asteikon brasilialaisen käännöksen tutkimusta edeltävän kulttuurisen validoinnin jälkeen käytämme sitä elämänlaadun työkaluna osallistumisalueen mittaamiseen.
|
Päivä 1
|
|
Verenvuototaajuus
Aikaikkuna: Päivä 1
|
Perheitä haastatellaan verenvuototiheyden määrittämiseksi viimeisen 6 kuukauden aikana.
Tämä tekijä sisällytetään terveydentila-alueeseen.
|
Päivä 1
|
|
Biometriset tiedot
Aikaikkuna: Päivät 1
|
Pituutta ja painoa verrataan kansallisiin nomogrammeihin.
|
Päivät 1
|
|
Henkilökohtaiset tekijät
Aikaikkuna: Päivä 1
|
Vanhemman-huoltajan etnisyys ja koulutustaso ilmoitetaan itse.
|
Päivä 1
|
|
Ympäristöalue
Aikaikkuna: Päivä 1
|
Kirjataan, asuuko tutkittava maaseudulla vai kaupungissa ja kotitalouden tulot.
|
Päivä 1
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Brain M. Feldman, MD,MSc,FRCPC, The Hospital for Sick Children
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 1000020214
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .