Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Jämföra sjukdomsbördan av blödarsjuka i den utvecklade och den utvecklade världen

4 juni 2018 uppdaterad av: Brian Feldman, The Hospital for Sick Children

Att jämföra sjukdomsbördan av hemofili i utvecklingsländerna och den utvecklade världen: The Sao Paulo - Toronto Hemophilia Study

På grund av höga kostnader har personer med blödarsjuka i många utvecklingsländer inte råd med adekvat behandling. Till exempel behandlas många personer med blödarsjuka i Indien och Kina endast sällan med faktorersättning som svar på blödningar, och som ett resultat av detta har många utvecklat betydande artropati och funktionshinder. En pilotstudie i Kina uppskattade medelvärdet för hemofili Joint Health Score (HJHS) till 13,1 (SD 9,03), vilket tyder på att dessa barn hade en mycket utbredd, allvarlig ledsjukdom. Bristen på samband mellan HJHS och behandlingshistoria tyder på övergripande otillräcklig terapi.

Den föreslagna studien kommer att kvantifiera bördan av artropati, fysisk funktionsnedsättning och livskvalitet (QoL) hos pojkar med blödarsjuka i Brasilien - där omfattande behandling precis börjar bli allmänt tillgänglig. Denna studie kommer också att ge en möjlighet att jämföra dessa resultat med de som observerats i Kanada, där den dominerande behandlingen har blivit livslång profylax.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Detaljerad beskrivning

För att kvantifiera sjukdomsbördan vid blödarsjuka, och för att studera svaret på olika behandlingar, är det nödvändigt att ha kvantitativa utfallsmått med hög validitet och tillförlitlighet. International Prophylaxis Study Group (IPSG - ordförande Dr Victor Blanchette) bildades 2001 med det uttalade syftet att utveckla och testa resultatverktyg för detta ändamål. Gruppen har utvecklat en magnetisk resonanstomografi (MRI) poäng för att kvantifiera artropati (representerar domänen av struktur och funktion i ICF-ramverket), en kvantitativ fysisk undersökningspoäng och Hemophilia Joint Health Score eller HJHS, för att ersätta den äldre och mindre känslig World Federation of Hemophilia (WFH) poäng (representerar domänen av struktur och funktion i ICF). Dessutom har kanadensiska utredare också utvecklat ett livskvalitetsmått för pojkar med hemofili, Canadian Hemophilia Outcomes Kids' Life Assessment Tool eller CHO-KLAT (som representerar domänen för deltagande i ICF).

Vi kommer att använda dessa verktyg och andra validerade åtgärder för att börja fastställa bördan av hemofili i Brasilien och jämföra den med sjukdomsbördan i Kanada. Dessutom kommer vi att använda denna studie för att visa giltigheten av dessa verktyg i den brasilianska befolkningen.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

100

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Brasilien
      • Sao Paulo, Brasilien
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
      • Sao Paulo, Brasilien
        • Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP)
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brasilien
        • Universidade Estadual de Campinas, Unicamp
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

7 år till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Deltagarna kommer att vara ett representativt (slumpmässigt) urval av individer från de omfattande hemofilibehandlingscentrumen vid HCFMUSP och SickKids. Pojkar i åldrarna 7 till 18 år (inklusive) kommer att identifieras från klinikens reskontra på vart och ett av centren. Använda en datorgenererad slumptalslista, proportionellt stratifierad för hemofili A och B, och för måttlig och svår sjukdom (baserat på klinikproportionerna vid baslinjen)

Beskrivning

Inklusionskriterier

  • Blödarsjuka A eller B måttlig eller svår, bestämt av serumfaktoraktivitet ≤ 5 %
  • Ålder 7-18 år. inklusive
  • Minst en förälder eller vårdnadshavare talar flytande portugisiska eller engelska och kan fylla i frågeformulären för studieresultat.

Exklusions kriterier

  • Inga (Barn med inhibitorer kommer att tillåtas in i studien av två skäl: i) vår studie syftar till att dokumentera hälsan hos personer med blödarsjuka på ett generaliserbart sätt, ii) inte alla barn kommer att ha fått hämmartestning utförd.)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Brasilianska subjekt
Försökspersoner kommer att rekryteras från Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paolo (HCFMUSP); Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP); Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP)
Kanadensiska ämnen
Rekryterad från Sjukhuset för sjuka barn

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Sjukdomsbörda
Tidsram: 3 år

Handikappbördan för brasilianska och kanadensiska barn kommer att bestämmas genom analys av följande domäner:

Struktur- och funktionsdomän (HJHS-poäng, Biometri, Radiografer) Aktivitetsdomän (ASK- och FISH-skalor) Deltagandedomän (CHO-KLAT och PedsQL livskvalitetsfrågeformulär) Hälsotillståndsdomän (blödningsfrekvens) Personliga faktorer Domän (etnicitet, utbildningsnivå för förälder/vårdnadshavare, vanligt motion) Miljödomän (hushållsinkomst för förälder/vårdnadshavare)
3 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Aktivitetsskalan för barn (ASK)
Tidsram: Dag 1
Barns självrapporterade aktiviteter kommer att mätas med Activity Scales for Kids (ASK) som en del av aktivitetsdomänen
Dag 1
Funktionell oberoende skala för hemofili (FISH)
Tidsram: Dag 1

Observerade aktivitetsbegränsningar kommer att mätas med FISH som en del av aktivitetsdomänen.

FISH har validerats för användning i utvecklingsländer. Den består av observerade aktiviteter i det dagliga livet som bedöms för kvalitet.
Dag 1
Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
Tidsram: Dag 1

HJHS är ett giltigt och tillförlitligt betygsatt mått på ledstrukturella begränsningar som tillämpas på indexlederna.

Denna poäng kommer att vara ett mått på struktur- och funktionsdomänen.
Dag 1
Röntgenbilder
Tidsram: Dag 1
Röntgenbilder kommer att tas av alla 6 indexlederna. Detta kommer att göras som en del av struktur- och funktionsdomänen.
Dag 1
Kanadensiska hemofiliresultat - verktyg för livsbedömning för barn (CHO-KLAT)
Tidsram: Dag 1
Efter slutförandet av förstudiens kulturvalidering av den brasilianska översättningen av CHO-KLAT-skalan, kommer vi att använda den som ett livskvalitetsverktyg för att mäta deltagandedomänen
Dag 1
Blödningsfrekvens
Tidsram: Dag 1
Familjer kommer att intervjuas för att fastställa blödningsfrekvensen under de senaste 6 månaderna. Denna faktor kommer att införlivas i hälsotillståndsdomänen.
Dag 1
Biometri
Tidsram: Dag 1
Längden och vikten kommer att jämföras med nationella nomogram.
Dag 1
Personliga faktorer
Tidsram: Dag 1
Etnicitet, utbildningsnivå för förälder och vårdnadshavare kommer att självrapporteras.
Dag 1
Miljödomän
Tidsram: Dag 1
Huruvida en försöksperson bor på landsbygden eller i tätort och hushållets inkomst kommer att registreras.
Dag 1

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Utredare

  • Huvudutredare: Brain M. Feldman, MD,MSc,FRCPC, The Hospital for Sick Children

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 september 2010

Primärt slutförande (Faktisk)

1 oktober 2013

Avslutad studie (Faktisk)

1 oktober 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 oktober 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 oktober 2010

Första postat (Uppskatta)

8 oktober 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

6 juni 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 juni 2018

Senast verifierad

1 juni 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 1000020214

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Blödarsjuka A

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera