Vergelijking van de ziektelast van hemofilie in de ontwikkelingslanden en de ontwikkelde wereld
Vergelijking van de ziektelast van hemofilie in ontwikkelingslanden en ontwikkelde landen: de Sao Paulo - Toronto Hemophilia Study
Vanwege de hoge kosten kunnen personen met hemofilie in veel ontwikkelingslanden zich geen adequate behandeling veroorloven. Veel personen met hemofilie in India en China worden bijvoorbeeld slechts zelden behandeld met factorvervanging als reactie op bloedingen, en als gevolg hiervan hebben velen significante artropathie en invaliditeit ontwikkeld. Een pilootstudie in China schatte de gemiddelde Hemophilia Joint Health Score (HJHS) op 13,1 (SD 9,03), wat suggereert dat deze kinderen een veel voorkomende, ernstige gewrichtsaandoening hadden. Het ontbreken van een verband tussen de HJHS en de behandelingsgeschiedenis wijst op een algehele ontoereikende therapie.
De voorgestelde studie zal de last kwantificeren van artropathie, lichamelijke handicaps en kwaliteit van leven (QoL) bij jongens met hemofilie in Brazilië - waar alomvattende behandeling net op grote schaal beschikbaar begint te worden. Deze studie zal ook de mogelijkheid bieden om deze resultaten te vergelijken met die waargenomen in Canada, waar de dominante therapie levenslange profylaxe is geworden.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Om de ziektelast bij hemofilie te kwantificeren en om de respons op verschillende behandelingen te bestuderen, is het noodzakelijk om kwantitatieve uitkomstmaten te hebben met een hoge validiteit en betrouwbaarheid. De International Prophylaxis Study Group (IPSG - voorzitter Dr. Victor Blanchette) werd in 2001 opgericht met het verklaarde doel om hiervoor uitkomstinstrumenten te ontwikkelen en te testen. De groep heeft een Magnetic Resonance Imaging (MRI)-score ontwikkeld voor het kwantificeren van artropathie (die het domein van structuur en functiedomein vertegenwoordigt in het ICF-kader), een kwantitatieve score voor lichamelijk onderzoek en de Hemophilia Joint Health Score of HJHS, ter vervanging van de oudere en minder gevoelige World Federation of Hemophilia (WFH)-score (vertegenwoordigt het domein van structuur en functie in de ICF). Daarnaast hebben Canadese onderzoekers ook een levenskwaliteitsmaatstaf ontwikkeld voor jongens met hemofilie, de Canadian Hemophilia Outcomes Kids' Life Assessment Tool of CHO-KLAT (het domein van deelname aan de ICF).
We zullen deze hulpmiddelen en andere gevalideerde maatregelen gebruiken om de last van hemofilie in Brazilië te bepalen en deze te vergelijken met de ziektelast in Canada. Bovendien zullen we deze studie gebruiken om de validiteit van deze hulpmiddelen bij de Braziliaanse bevolking aan te tonen.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Sao Paulo, Brazilië
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
Sao Paulo, Brazilië
- Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP)
-
-
Sao Paulo
-
Campinas, Sao Paulo, Brazilië
- Universidade Estadual de Campinas, Unicamp
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria
- Hemofilie A of B matig of ernstig zoals bepaald door serumfactoractiviteit ≤ 5%
- Leeftijd 7 - 18 jaar. inclusief
- Ten minste één ouder of voogd spreekt vloeiend Portugees of Engels en kan de vragenlijsten over de onderzoeksresultaten invullen.
Uitsluitingscriteria
- Geen (Kinderen met remmers worden om 2 redenen toegelaten tot het onderzoek: i) ons onderzoek heeft tot doel de gezondheid van personen met hemofilie op een generaliseerbare manier te documenteren, ii) niet alle kinderen zullen een remmertest ondergaan hebben.)
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
Braziliaans onderwerp
Proefpersonen zullen worden gerekruteerd uit het Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paolo (HCFMUSP); Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP); Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP)
|
|
Canadees onderwerp
Gerekruteerd uit het ziekenhuis voor zieke kinderen
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Last van ziekte
Tijdsspanne: 3 jaar
|
De handicaplast voor Braziliaanse en Canadese kinderen zal worden bepaald door analyse van de volgende domeinen: Structuur en Functie Domein (HJHS-score, Biometrie, Röntgenfoto's) Activiteitsdomein (ASK- en FISH-schalen) Participatiedomein (CHO-KLAT en PedsQL Quality of Life Questionnaire) Gezondheidstoestand Domein (bloedingsfrequentie) Persoonlijke Factoren Domein (Etniciteit, opleidingsniveau van ouder/voogd, gewoonte) Milieudomein (gezinsinkomen van ouder/voogd) |
3 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
De activiteitenschaal voor kinderen (ASK)
Tijdsspanne: Dag 1
|
De zelfgerapporteerde activiteiten van kinderen worden gemeten met de Activity Scales for Kids (ASK) als onderdeel van het Activity Domain
|
Dag 1
|
|
Functionele onafhankelijkheidsschaal voor hemofilie (FISH)
Tijdsspanne: Dag 1
|
Waargenomen activiteitsbeperkingen worden gemeten met de FISH als onderdeel van het Activity Domain. De FISH is gevalideerd voor gebruik in ontwikkelingslanden. Het bestaat uit waargenomen activiteiten van het dagelijks leven die worden gescoord op kwaliteit. |
Dag 1
|
|
Hemofilie Joint Health Score (HJHS)
Tijdsspanne: Dag 1
|
De HJHS is een geldige en betrouwbare gescoorde maatstaf voor structurele gewrichtsbeperkingen zoals toegepast op de indexgewrichten. Deze score zal een maat zijn voor het domein Structuur en functie. |
Dag 1
|
|
Röntgenfoto's
Tijdsspanne: Dag 1
|
Er worden röntgenfoto's gemaakt van alle 6 wijsvingergewrichten.
Dit gebeurt binnen het structuur- en functiedomein.
|
Dag 1
|
|
Canadese hemofilie-uitkomsten - Kids Life Assessment Tool (CHO-KLAT)
Tijdsspanne: Dag 1
|
Na voltooiing van de culturele validatie van de Braziliaanse vertaling van de CHO-KLAT-schaal, zullen we deze gebruiken als een hulpmiddel voor kwaliteit van leven om het domein Participatie te meten
|
Dag 1
|
|
Bloedfrequentie
Tijdsspanne: Dag 1
|
Families zullen worden geïnterviewd om de bloedingsfrequentie in de afgelopen 6 maanden te bepalen.
Deze factor wordt opgenomen in het domein Gezondheidstoestand.
|
Dag 1
|
|
Biometrie
Tijdsspanne: Dagen 1
|
De lengte en het gewicht worden vergeleken met nationale nomogrammen.
|
Dagen 1
|
|
Persoonlijke factoren
Tijdsspanne: Dag 1
|
Etniciteit, opleidingsniveau van de ouder-voogd wordt zelf gerapporteerd.
|
Dag 1
|
|
Milieu domein
Tijdsspanne: Dag 1
|
Of een proefpersoon in een landelijk of stedelijk gebied woont en het gezinsinkomen wordt geregistreerd.
|
Dag 1
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Brain M. Feldman, MD,MSc,FRCPC, The Hospital for Sick Children
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 1000020214
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .