Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Porównanie obciążenia chorobą hemofilii w krajach rozwijających się i rozwiniętych

4 czerwca 2018 zaktualizowane przez: Brian Feldman, The Hospital for Sick Children

Porównanie ciężaru choroby związanej z hemofilią w krajach rozwijających się i rozwiniętych: The Sao Paulo - Toronto Hemophilia Study

Ze względu na wysokie koszty osób chorych na hemofilię w wielu krajach rozwijających się nie stać na odpowiednie leczenie. Na przykład wiele osób z hemofilią w Indiach i Chinach rzadko jest leczonych substytucją czynnika w odpowiedzi na krwawienia, w wyniku czego u wielu rozwinęła się znaczna artropatia i niepełnosprawność. W badaniu pilotażowym przeprowadzonym w Chinach średni wskaźnik zdrowia stawów w przypadku hemofilii (HJHS) oszacowano na 13,1 (SD 9,03), co sugeruje, że te dzieci miały bardzo rozpowszechnioną, ciężką chorobę stawów. Brak związku między HJHS a historią leczenia sugeruje ogólnie nieodpowiednią terapię.

Proponowane badanie pozwoli określić ilościowo obciążenie artropatią, niepełnosprawnością fizyczną i jakością życia (QoL) u chłopców z hemofilią w Brazylii - gdzie kompleksowe leczenie dopiero zaczyna być powszechnie dostępne. Badanie to będzie również okazją do porównania tych wyników z obserwowanymi w Kanadzie, gdzie dominującą terapią stała się profilaktyka na całe życie.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

W celu ilościowego określenia ciężaru choroby w hemofilii i zbadania odpowiedzi na różne metody leczenia konieczne jest dysponowanie ilościowymi miarami wyników o wysokiej trafności i wiarygodności. Międzynarodowa Grupa Badawcza ds. Profilaktyki (IPSG – przewodniczący dr Victor Blanchette) została utworzona w 2001 r. w celu opracowania i przetestowania narzędzi służących do uzyskiwania wyników. Grupa opracowała wynik obrazowania rezonansu magnetycznego (MRI) do ilościowego określania artropatii (reprezentującego domenę struktury i domeny funkcji w ramach ICF), ilościowy wynik badania fizykalnego oraz wynik hemofilii stawów zdrowia lub HJHS, aby zastąpić starsze i mniej czuły wynik Światowej Federacji Hemofilii (WFH) (reprezentujący domenę struktury i funkcji w ICF). Ponadto badacze kanadyjscy opracowali również narzędzie do oceny jakości życia chłopców chorych na hemofilię, Canadian Hemophilia Outcomes Kids' Life Assessment Tool lub CHO-KLAT (reprezentujące dziedzinę uczestnictwa w ICF).

Użyjemy tych narzędzi i innych zatwierdzonych środków, aby rozpocząć określanie obciążenia hemofilią w Brazylii i porównać je z obciążeniem chorobą w Kanadzie. Dodatkowo wykorzystamy to badanie do wykazania ważności tych narzędzi w populacji brazylijskiej.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

100

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
      • Sao Paulo, Brazylia
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
      • Sao Paulo, Brazylia
        • Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP)
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brazylia
        • Universidade Estadual de Campinas, Unicamp
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

7 lat do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy będą reprezentatywną (losową) próbką osób z kompleksowych ośrodków leczenia hemofilii w HCFMUSP i SickKids. Chłopcy w wieku od 7 do 18 lat (włącznie) będą identyfikowani z rejestrów klinik w każdym z ośrodków. Korzystanie z wygenerowanej komputerowo listy liczb losowych, proporcjonalnie podzielonej na hemofilię A i B oraz na umiarkowaną i ciężką chorobę (na podstawie wyjściowych proporcji klinicznych)

Opis

Kryteria przyjęcia

  • Hemofilia A lub B umiarkowana lub ciężka, określona na podstawie aktywności czynnika w surowicy ≤ 5%
  • Wiek 7 - 18 lat. włącznie
  • Co najmniej jeden rodzic lub opiekun biegle włada pisemnie językiem portugalskim lub angielskim i jest w stanie wypełnić kwestionariusze wyników badania.

Kryteria wyłączenia

  • Brak (Dzieci z inhibitorami zostaną dopuszczone do badania z 2 powodów: i) nasze badanie ma na celu udokumentowanie stanu zdrowia osób z hemofilią w sposób dający się uogólnić, ii) nie wszystkie dzieci będą miały wykonane testy na obecność inhibitorów.)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Temat brazylijski
Badani będą rekrutowani z Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paolo (HCFMUSP); Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP); Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP)
Przedmiot kanadyjski
Rekrutowany ze Szpitala dla Chorych Dzieci

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ciężar choroby
Ramy czasowe: 3 lata

Obciążenie niepełnosprawnością dzieci brazylijskich i kanadyjskich zostanie określone na podstawie analizy następujących dziedzin:

Domena struktury i funkcji (wynik HJHS, dane biometryczne, radiogramy) Domena aktywności (skale ASK i FISH) Domena uczestnictwa (kwestionariusz jakości życia CHO-KLAT i PedsQL) Domena stanu zdrowia (częstość krwawień) Domena czynników osobistych (pochodzenie etniczne, poziom wykształcenia rodzic/opiekun, zwykłe ćwiczenia) Domena środowiskowa (dochód gospodarstwa domowego rodzica/opiekuna)
3 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skala aktywności dla dzieci (ZAPYTAJ)
Ramy czasowe: Dzień 1
Samodzielnie zgłaszane aktywności dzieci będą mierzone za pomocą Skal aktywności dla dzieci (ASK) w ramach domeny aktywności
Dzień 1
Funkcjonalna Skala Niezależności dla Hemofilii (FISH)
Ramy czasowe: Dzień 1

Zaobserwowane ograniczenia aktywności będą mierzone za pomocą FISH jako części domeny aktywności.

FISH został zatwierdzony do użytku w krajach rozwijających się. Składa się z obserwowanych czynności życia codziennego, które są oceniane pod względem jakości.
Dzień 1
Hemofilia Wskaźnik zdrowia stawów (HJHS)
Ramy czasowe: Dzień 1

HJHS jest ważną i wiarygodną punktowaną miarą ograniczeń strukturalnych stawów w odniesieniu do stawów wskazujących.

Wynik ten będzie miarą dziedziny struktury i funkcji.
Dzień 1
Zdjęcia rentgenowskie
Ramy czasowe: Dzień 1
Zostaną wykonane zdjęcia rentgenowskie wszystkich 6 stawów wskazujących. Zostanie to zrobione jako część dziedziny struktury i funkcji.
Dzień 1
Kanadyjskie wyniki leczenia hemofilii — narzędzie do oceny życia dzieci (CHO-KLAT)
Ramy czasowe: Dzień 1
Po zakończeniu wstępnej walidacji kulturowej brazylijskiego tłumaczenia skali CHO-KLAT użyjemy jej jako narzędzia Jakości Życia do pomiaru domeny Uczestnictwa
Dzień 1
Częstotliwość krwawień
Ramy czasowe: Dzień 1
Rodziny zostaną przesłuchane w celu określenia częstości krwawień w ciągu ostatnich 6 miesięcy. Czynnik ten zostanie włączony do domeny Stan zdrowia.
Dzień 1
Biometria
Ramy czasowe: Dni 1
Wzrost i waga zostaną porównane z krajowymi nomogramami.
Dni 1
Czynniki osobiste
Ramy czasowe: Dzień 1
Pochodzenie etniczne, poziom wykształcenia rodzica-opiekuna zostaną zgłoszone samodzielnie.
Dzień 1
Domena środowiskowa
Ramy czasowe: Dzień 1
Rejestrowane będą informacje o tym, czy podmiot mieszka na obszarach wiejskich, czy miejskich i dochód gospodarstwa domowego.
Dzień 1

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Śledczy

  • Główny śledczy: Brain M. Feldman, MD,MSc,FRCPC, The Hospital for Sick Children

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 października 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 października 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

8 października 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 czerwca 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 czerwca 2018

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 1000020214

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Norway

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj