Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Сравнение бремени болезни гемофилией в развивающихся и развитых странах

4 июня 2018 г. обновлено: Brian Feldman, The Hospital for Sick Children

Сравнение бремени гемофилии в развивающихся и развитых странах: исследование гемофилии в Сан-Паулу и Торонто

Из-за высокой стоимости больные гемофилией во многих развивающихся странах не могут позволить себе адекватное лечение. Например, многие люди с гемофилией в Индии и Китае лишь изредка получают заместительную терапию факторами в ответ на кровотечения, и в результате у многих развилась выраженная артропатия и инвалидность. Пилотное исследование в Китае оценило средний показатель здоровья суставов при гемофилии (HJHS) в 13,1 (SD 9,03), что позволяет предположить, что у этих детей было широко распространенное тяжелое заболевание суставов. Отсутствие взаимосвязи между HJHS и историей лечения предполагает общую неадекватную терапию.

В предлагаемом исследовании будет проведена количественная оценка бремени артропатии, инвалидности и качества жизни (КЖ) у мальчиков с гемофилией в Бразилии, где комплексное лечение только начинает становиться широко доступным. Это исследование также даст возможность сравнить эти результаты с результатами, наблюдаемыми в Канаде, где доминирующей терапией стала пожизненная профилактика.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Подробное описание

Чтобы количественно оценить бремя болезни при гемофилии и изучить ответ на различные виды лечения, необходимо иметь количественные показатели исходов с высокой достоверностью и надежностью. Международная исследовательская группа по профилактике (IPSG - председатель д-р Виктор Бланшетт) была создана в 2001 году с заявленной целью разработки и тестирования инструментов для достижения результатов для этой цели. Группа разработала шкалу магнитно-резонансной томографии (МРТ) для количественной оценки артропатии (представляющую область структуры и функции в структуре МКФ), количественную оценку физического осмотра и шкалу здоровья суставов при гемофилии или HJHS, чтобы заменить старые и менее чувствительная оценка Всемирной федерации гемофилии (WFH) (представляющая область структуры и функции в МКФ). Кроме того, канадские исследователи также разработали критерий качества жизни для мальчиков с гемофилией, Канадский инструмент оценки жизни детей с последствиями гемофилии или CHO-KLAT (представляющий область участия в МКФ).

Мы будем использовать эти инструменты и другие проверенные меры, чтобы начать определять бремя гемофилии в Бразилии и сравнивать его с бременем болезни в Канаде. Кроме того, мы будем использовать это исследование, чтобы продемонстрировать эффективность этих инструментов для населения Бразилии.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

100

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бразилия
      • Sao Paulo, Бразилия
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
      • Sao Paulo, Бразилия
        • Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP)
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Бразилия
        • Universidade Estadual de Campinas, Unicamp
  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 7 лет до 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Участники будут репрезентативной (случайной) выборкой лиц из комплексных центров лечения гемофилии в HCFMUSP и SickKids. Мальчики в возрасте от 7 до 18 лет (включительно) будут идентифицированы по регистрационным книгам клиник в каждом из центров. Использование сгенерированного компьютером списка случайных чисел, пропорционально стратифицированного для гемофилии А и В, а также для умеренного и тяжелого заболевания (на основе исходных пропорций клиники)

Описание

Критерии включения

  • Гемофилия A или B средней или тяжелой степени, определяемая активностью сывороточного фактора ≤ 5%
  • Возраст 7 - 18 лет. включительно
  • По крайней мере, один родитель или опекун свободно владеет письменным португальским или английским языком и может заполнить анкеты по результатам исследования.

Критерий исключения

  • Нет (дети с ингибиторами будут допущены к исследованию по 2 причинам: i) наше исследование направлено на то, чтобы задокументировать здоровье людей с гемофилией в обобщенном виде, ii) не всем детям будет проведено тестирование на ингибиторы.)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Бразильский предмет
Субъекты будут набраны из больницы Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paolo (HCFMUSP); Академический университет Кампинас (UNICAMP); Федеральный университет Сан-Паулу (UNIFESP)
Канадский предмет
Набрано из больницы для больных детей

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Бремя болезни
Временное ограничение: 3 года

Бремя инвалидности для бразильских и канадских детей будет определяться путем анализа следующих областей:

Область структуры и функции (оценка HJHS, биометрия, рентгенограммы) Область активности (шкалы ASK и FISH) Область участия (опросник качества жизни CHO-KLAT и PedsQL) Область состояния здоровья (частота кровотечений) Область личных факторов (этническая принадлежность, уровень образования родитель/опекун, обычное занятие) Экологическая сфера (Доход семьи родителя/опекуна)
3 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Шкала активности для детей (ASK)
Временное ограничение: 1 день
Действия детей, о которых сообщают сами, будут измеряться с помощью Шкалы активности для детей (ASK) как части домена активности.
1 день
Шкала функциональной независимости гемофилии (FISH)
Временное ограничение: 1 день

Наблюдаемые ограничения деятельности будут измеряться с помощью FISH как части предметной области.

FISH одобрен для использования в развивающихся странах. Он состоит из наблюдаемых действий повседневной жизни, которые оцениваются по качеству.
1 день
Совместная шкала здоровья гемофилии (HJHS)
Временное ограничение: 1 день

HJHS является валидной и надежной мерой структурных ограничений суставов применительно к указательным суставам.

Эта оценка будет мерой домена структуры и функции.
1 день
Рентгенограммы
Временное ограничение: 1 день
Будут сделаны рентгенограммы всех 6 указательных суставов. Это будет сделано как часть структуры и функциональной области.
1 день
Результаты канадской гемофилии - инструмент оценки жизни детей (CHO-KLAT)
Временное ограничение: 1 день
После завершения предварительной культурной проверки бразильского перевода шкалы CHO-KLAT мы будем использовать ее в качестве инструмента качества жизни для измерения домена участия.
1 день
Частота кровотечения
Временное ограничение: 1 день
Семьи будут опрошены для определения частоты кровотечений за последние 6 месяцев. Этот фактор будет включен в домен состояния здоровья.
1 день
Биометрия
Временное ограничение: Дни 1
Рост и вес будут сравниваться с национальными номограммами.
Дни 1
Личные факторы
Временное ограничение: 1 день
Этническая принадлежность, уровень образования родителя-опекуна будут сообщены самостоятельно.
1 день
Экологическая область
Временное ограничение: 1 день
Независимо от того, проживает ли субъект в сельской или городской местности, будет регистрироваться доход домохозяйства.
1 день

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

The Hospital for Sick Children

Следователи

  • Главный следователь: Brain M. Feldman, MD,MSc,FRCPC, The Hospital for Sick Children

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 сентября 2010 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 октября 2013 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 октября 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 октября 2010 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 октября 2010 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

8 октября 2010 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

6 июня 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 июня 2018 г.

Последняя проверка

1 июня 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 1000020214

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться