개발도상국과 선진국의 혈우병 질병부담 비교
개발도상국과 선진국의 혈우병 질병 부담 비교: 상파울루 - 토론토 혈우병 연구
높은 비용 때문에 많은 개발도상국의 혈우병 환자들은 적절한 치료를 받을 여유가 없습니다. 예를 들어, 인도와 중국의 많은 혈우병 환자들은 출혈에 대한 반응으로 인자 대체 치료를 거의 받지 못하며, 그 결과 많은 사람들이 심각한 관절병증과 장애를 갖게 되었습니다. 중국의 파일럿 연구에서는 평균 혈우병 관절 건강 점수(HJHS)를 13.1(SD 9.03)로 추정했는데, 이는 이 어린이들이 매우 만연한 심각한 관절 질환을 가지고 있음을 시사합니다. HJHS와 치료 이력 사이의 관계 부족은 전반적으로 부적절한 치료를 시사합니다.
제안된 연구는 포괄적인 치료가 이제 막 널리 보급되기 시작한 브라질에서 혈우병이 있는 소년의 관절병증, 신체 장애 및 삶의 질(QoL)의 부담을 정량화할 것입니다. 이 연구는 또한 이러한 결과를 지배적인 치료법이 평생 예방이 되는 캐나다에서 관찰된 결과와 비교할 수 있는 기회를 제공할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
혈우병의 질병 부담을 정량화하고 다양한 치료법에 대한 반응을 연구하기 위해서는 타당성과 신뢰성이 높은 정량적 결과 측정이 필요합니다. 국제 예방 연구 그룹(IPSG - 의장 Dr. Victor Blanchette)은 이러한 목적을 위한 결과 도구를 개발하고 테스트한다는 명시된 목적으로 2001년에 설립되었습니다. 이 그룹은 관절병증(ICF 프레임워크에서 구조 및 기능 영역을 나타냄)을 정량화하기 위한 자기 공명 영상(MRI) 점수, 정량적 신체 검사 점수 및 혈우병 관절 건강 점수(HJHS)를 개발하여 구형 및 덜 민감한 WFH(World Federation of Hemophilia) 점수(ICF의 구조 및 기능 영역을 나타냄). 또한 캐나다 조사관은 혈우병이 있는 소년을 위한 삶의 질 척도인 Canadian Hemophilia Outcomes Kids' Life Assessment Tool 또는 CHO-KLAT(ICF 참여 영역을 나타냄)를 개발했습니다.
우리는 브라질의 혈우병 부담을 결정하고 이를 캐나다의 질병 부담과 비교하기 위해 이러한 도구 및 기타 검증된 측정을 사용할 것입니다. 또한 이 연구를 사용하여 브라질 인구에서 이러한 도구의 유효성을 입증할 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
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Sao Paulo, 브라질
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
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Sao Paulo, 브라질
- Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP)
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Sao Paulo
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Campinas, Sao Paulo, 브라질
- Universidade Estadual de Campinas, Unicamp
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준
- 혈우병 A 또는 B는 혈청 인자 활성도에 의해 결정되는 중등도 또는 중증 ≤ 5%
- 7세 - 18세. 포함한
- 적어도 한 명의 부모 또는 보호자가 포르투갈어 또는 영어를 유창하게 구사하고 연구 결과 설문지를 작성할 수 있습니다.
제외 기준
- 없음(억제제를 가진 어린이는 다음 두 가지 이유로 연구에 참여할 수 있습니다. i) 우리 연구는 일반화 가능한 방식으로 혈우병 환자의 건강을 문서화하는 것을 목표로 합니다. ii) 모든 어린이가 억제제 테스트를 수행한 것은 아닙니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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브라질 과목
피험자는 Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paolo(HCFMUSP)에서 모집됩니다. Universidade Estadual de Campinas(UNICAMP); Universidade Federal de São Paulo(UNIFESP)
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캐나다 과목
아픈 아이들을 위한 병원에서 모집
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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질병의 부담
기간: 3 년
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브라질 및 캐나다 어린이의 장애 부담은 다음 영역의 분석을 통해 결정됩니다. 구조 및 기능 영역(HJHS 점수, 생체 인식, 방사선 사진) 활동 영역(ASK 및 FISH 척도) 참여 영역(CHO-KLAT 및 PedsQL 삶의 질 질문지) 건강 상태 영역(출혈 빈도) 개인적 요인 영역(인종, 자녀의 교육 수준 부모/보호자, 습관적 운동) 환경 영역(부모/보호자의 가계 소득) |
3 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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어린이를 위한 활동 척도(ASK)
기간: 1일차
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어린이가 직접 보고한 활동은 활동 영역의 일부로 어린이를 위한 활동 척도(ASK)로 측정됩니다.
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1일차
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혈우병에 대한 기능적 독립 척도(FISH)
기간: 1일차
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관찰된 활동 제한은 활동 도메인의 일부로 FISH로 측정됩니다. FISH는 개발도상국에서 사용할 수 있도록 검증되었습니다. 그것은 질에 대해 점수가 매겨진 관찰된 일상 생활 활동으로 구성됩니다. |
1일차
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혈우병 관절 건강 점수(HJHS)
기간: 1일차
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HJHS는 인덱스 관절에 적용되는 관절의 구조적 한계에 대한 타당하고 신뢰할 수 있는 점수 척도입니다. 이 점수는 구조 및 기능 영역의 척도가 됩니다. |
1일차
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방사선 사진
기간: 1일차
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6개의 인덱스 관절 모두에서 방사선 사진을 찍을 것입니다.
이것은 구조 및 기능 도메인의 일부로 수행됩니다.
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1일차
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캐나다 혈우병 결과 - 아동 생활 평가 도구(CHO-KLAT)
기간: 1일차
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CHO-KLAT 척도의 브라질 번역에 대한 사전 연구 문화적 검증을 완료한 후 이를 참여 영역을 측정하기 위한 삶의 질 도구로 사용합니다.
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1일차
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출혈 빈도
기간: 1일차
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지난 6개월 동안의 출혈 빈도를 결정하기 위해 가족을 면담합니다.
이 요소는 건강 상태 도메인에 통합됩니다.
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1일차
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생체 인식
기간: 1일차
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키와 몸무게는 국가 노모그램과 비교됩니다.
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1일차
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개인적 요인
기간: 1일차
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부모 보호자의 인종, 교육 수준은 자기 보고됩니다.
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1일차
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환경 도메인
기간: 1일차
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피험자가 농촌 또는 도시 지역에 거주하는지 여부 및 가계 소득이 기록됩니다.
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1일차
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Brain M. Feldman, MD,MSc,FRCPC, The Hospital for Sick Children
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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혈우병 A에 대한 임상 시험
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King Saud University완전한
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Medical University of Vienna완전한
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Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy Agency아직 모집하지 않음
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.완전한
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Arab American University (Palestine)완전한
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Institute of Nutrition of Central America and PanamaBill and Melinda Gates Foundation; Newcastle University; International Atomic Energy Agency완전한
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University of California, DavisHelen Keller International완전한