Comparaison du fardeau de la maladie de l'hémophilie dans les pays en développement et développés
Comparaison du fardeau de la maladie de l'hémophilie dans les pays en développement et les pays développés : l'étude sur l'hémophilie de Sao Paulo et de Toronto
En raison du coût élevé, les personnes atteintes d'hémophilie dans de nombreux pays en développement n'ont pas les moyens de se payer un traitement adéquat. Par exemple, de nombreuses personnes atteintes d'hémophilie en Inde et en Chine ne sont que rarement traitées avec un facteur de remplacement en réponse à des saignements, et par conséquent, beaucoup ont développé une arthropathie et une incapacité importantes. Une étude pilote en Chine a estimé le score moyen de santé articulaire de l'hémophilie (HJHS) à 13,1 (ET 9,03), ce qui suggère que ces enfants souffraient d'une maladie articulaire grave et très répandue. L'absence de relation entre le HJHS et les antécédents de traitement suggère un traitement globalement inadéquat.
L'étude proposée quantifiera le fardeau de l'arthropathie, de l'incapacité physique et de la qualité de vie (QoL) chez les garçons atteints d'hémophilie au Brésil - où un traitement complet commence à peine à être largement disponible. Cette étude permettra également de comparer ces résultats à ceux observés au Canada, où le traitement dominant est devenu la prophylaxie à vie.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
Afin de quantifier le fardeau de la maladie en hémophilie et d'étudier la réponse aux différents traitements, il est nécessaire de disposer de mesures quantitatives des résultats d'une validité et d'une fiabilité élevées. Le Groupe d'étude international sur la prophylaxie (IPSG - président du Dr Victor Blanchette) a été créé en 2001 dans le but déclaré de développer et de tester des outils de résultats à cette fin. Le groupe a développé un score d'imagerie par résonance magnétique (IRM) pour quantifier l'arthropathie (représentant le domaine de la structure et du domaine fonctionnel dans le cadre de l'ICF), un score d'examen physique quantitatif et le score de santé articulaire de l'hémophilie ou HJHS, pour remplacer les anciens et les score moins sensible de la Fédération mondiale de l'hémophilie (FMH) (représentant le domaine de la structure et de la fonction dans la CIF). De plus, des chercheurs canadiens ont également mis au point une mesure de la qualité de vie des garçons atteints d'hémophilie, l'outil d'évaluation de la vie des enfants sur les résultats de l'hémophilie au Canada ou CHO-KLAT (représentant le domaine de participation à l'ICF).
Nous utiliserons ces outils, ainsi que d'autres mesures validées, pour commencer à déterminer le fardeau de l'hémophilie au Brésil et le comparer au fardeau de la maladie au Canada. De plus, nous utiliserons cette étude pour démontrer la validité de ces outils dans la population brésilienne.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Sao Paulo, Brésil
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
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Sao Paulo, Brésil
- Universidade Federal de São Paulo (UNIFESP)
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Sao Paulo
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Campinas, Sao Paulo, Brésil
- Universidade Estadual de Campinas, Unicamp
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration
- Hémophilie A ou B modérée ou sévère déterminée par une activité du facteur sérique ≤ 5 %
- Âge 7 - 18 ans. compris
- Au moins un parent ou tuteur parlant couramment le portugais ou l'anglais écrit et capable de remplir les questionnaires sur les résultats de l'étude.
Critère d'exclusion
- Aucun (Les enfants avec inhibiteurs seront admis dans l'étude pour 2 raisons : i) notre étude vise à documenter la santé des personnes atteintes d'hémophilie de manière généralisable, ii) tous les enfants n'auront pas subi de test d'inhibiteur.)
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Sujet brésilien
Les sujets seront recrutés à l'Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paolo (HCFMUSP); Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP); Université fédérale de São Paulo (UNIFESP)
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Sujet canadien
Recruté à l'hôpital pour enfants malades
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Fardeau de la maladie
Délai: 3 années
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Le fardeau du handicap pour les enfants brésiliens et canadiens sera déterminé par l'analyse des domaines suivants : Domaine de la structure et de la fonction (score HJHS, biométrie, radiographies) Domaine de l'activité (échelles ASK et FISH) Domaine de la participation (CHO-KLAT et questionnaire de qualité de vie PedsQL) Domaine de l'état de santé (fréquence des saignements) Domaine des facteurs personnels (appartenance ethnique, niveau d'éducation de parent/tuteur, exercice habituel) Domaine environnemental (revenu du ménage du parent/tuteur) |
3 années
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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L'échelle d'activité pour les enfants (ASK)
Délai: Jour 1
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Les activités autodéclarées des enfants seront mesurées avec les échelles d'activité pour les enfants (ASK) dans le cadre du domaine d'activité
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Jour 1
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Échelle d'indépendance fonctionnelle pour l'hémophilie (FISH)
Délai: Jour 1
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Les limitations d'activité observées seront mesurées avec le FISH dans le cadre du domaine d'activité. Le FISH a été validé pour une utilisation dans les pays en développement. Il se compose d'activités observées de la vie quotidienne qui sont notées pour leur qualité. |
Jour 1
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Score de santé articulaire de l'hémophilie (HJHS)
Délai: Jour 1
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Le HJHS est une mesure notée valide et fiable des limitations structurelles articulaires appliquées aux articulations indexées. Ce score sera une mesure du domaine Structure et fonction. |
Jour 1
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Radiographies
Délai: Jour 1
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Des radiographies seront prises des 6 articulations d'index.
Cela sera fait dans le cadre du domaine de la structure et de la fonction.
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Jour 1
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Résultats de l'hémophilie au Canada - Outil d'évaluation de la vie des enfants (CHO-KLAT)
Délai: Jour 1
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Après l'achèvement de la validation culturelle de la traduction brésilienne de l'échelle CHO-KLAT, nous l'utiliserons comme outil de qualité de vie pour mesurer le domaine de la participation.
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Jour 1
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Fréquence des saignements
Délai: Jour 1
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Les familles seront interrogées pour déterminer la fréquence des saignements au cours des 6 derniers mois.
Ce facteur sera intégré au domaine État de santé.
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Jour 1
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Biométrie
Délai: Jours 1
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La taille et le poids seront comparés aux nomogrammes nationaux.
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Jours 1
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Facteurs personnels
Délai: Jour 1
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L'origine ethnique et le niveau d'éducation du parent-tuteur seront autodéclarés.
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Jour 1
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Domaine environnemental
Délai: Jour 1
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Si un sujet vit dans une zone rurale ou urbaine et le revenu du ménage sera enregistré.
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Jour 1
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Brain M. Feldman, MD,MSc,FRCPC, The Hospital for Sick Children
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 1000020214
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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